BioGen给了这家公司10亿美元布局眼科基因疗法

编者的话：目前聚焦在眼科的基因治疗大部分是针对遗传性疾病，比如遗传性视网膜疾病。 基因治疗的原理是解决因为基因突变而造成的蛋白功能异常的问题，通过修补基因或者转入正常基因的方式使机体重新表达正常蛋白，以恢复机体正常功能，进而达到基因治疗的目的。基因治疗虽然路漫漫但前景广阔，很多公司在基因疗法布局。

AGTC（Advanced Gene TechnologyCompany）8月24日宣布因为达到合作协议中的里程碑而从Biogen公司获得了1000万美元的付款。 2015年合同签订时Biogen已经向AGTC支付了1.24亿美元的预付款。

AGTC表示，此次里程碑是该公司I /II期临床试验的第二个队列中第一名患者的入组，评估基于AAV的研究基因疗法治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的安全性和有效性。 这个开放标签，剂量递增研究将评估视网膜下给予基因治疗候选物对RPGR基因突变引起的XLRP患者的安全性和有效性。它将通过评估视网膜结构，视觉功能和生活质量的变化来衡量疗效。

AGTC是一家临床阶段的生物技术公司，利用其专有的基因治疗平台开发治疗眼科严重疾病产品。而Biogen专注于发现和开发神经退行性疾病，血液疾病和自身免疫性疾病的治疗方法。两家都是纳斯达克上市公司， 目前，AGTC市值： 7800万美元；BioGen市值：689.6亿美元；

合作协议内容介绍：

AGTC与Biogen达成的协议是一项广泛的合作和许可协议，重点关注为视网膜的两种孤儿疾病开发基于基因的疗法，以及两种眼科疾病和一种非眼科疾病的早期发现计划的三种选择。该交易还包括Biogen对AGTC的股权投资以及制造权的许可协议。

根据协议条款，Biogen将支付近期款项，包括向AGTC支付1.24亿美元的预付款，其中包括以每股20.63美元的购买价格进行3000万美元的股权投资。 AGTC有资格获得超过10亿美元的预付款和里程碑付款 。 Biogen将获得XLRS和XLRP计划的许可，以及在临床候选人选择时获得三个额外适应症的许可发现计划的选项。

Biogen获得XLRS和XLRP计划的全球商业化权利。 AGTC可以选择在初始临床试验数据可用后分享开发成本和利润，并可选择共同推广其中第二种产品在美国获得批准。 AGTC将通过产品批准和XLRP通过完成首次人体试验来领导XLRS的临床开发计划。 Biogen将根据XLRS的首次人体研究和XLRP的IND研究，在某些条件下支持临床开发成本。根据制造许可证，Biogen将获得使用AGTC专有技术平台的独家许可，为多达六种基因制造AAV载体，其中三种基因由AGTC自行决定，以换取里程碑和特许权使用费的支付。

文章编译自：AGTC 公司网站

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