专栏名称: 金斯瑞生物

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全面升级靶向LNP配方服务，突破性mRNA递送平台实现精准治疗

金斯瑞生物 · 公众号 · · 2024-11-01 17:00

正文

随着mRNA和环状RNA等前沿疗法的快速发展，RNA递送已经成为科研和临床开发中的关键技术挑战。如何将RNA有效、安全地递送至特定的目标组织和细胞，直接影响疗法的效率和精确性。作为RNA递送的重要工具，脂质纳米颗粒（LNP）在推动创新疗法的应用中发挥了关键作用。

作为LNP技术的行业先锋，金斯瑞基于现有服务推出了全新升级的 靶向LNP配方服务 ，致力于提升RNA递送的精准性和高效性，帮助科研人员和医药开发者克服RNA递送中的技术瓶颈。

全新的靶向LNP配方服务，不仅展示了金斯瑞在RNA递送领域的持续技术创新，还显著增强了LNP在非肝脏器官中的靶向递送能力，确保RNA精准递送至特定器官和组织。此次服务升级为客户提供了从基础科研到临床开发的全方位支持，极大拓展了RNA疗法的应用前景，助力科研成果快速转化为临床突破。

RNA递送的核心挑战

靶向递送难题：

传统的LNP系统在递送RNA时往往集中于肝脏，因其容易在全身分布后主要积累于肝脏。尽管这对于肝脏相关疾病的治疗有一定优势，但在靶向其他器官（如肺、脾脏等）时，效率显著降低，限制了RNA疗法在其他器官中的广泛应用。

递送效率与特异性：

高效的RNA递送需要有效避开免疫系统的检测，同时确保在靶细胞中的稳定表达。这需要递送系统既具有高包封效率，又能在避免免疫反应的同时实现精准靶向。

金斯瑞的创新解决方案

为应对RNA递送的挑战，金斯瑞推出了全新的 靶向LNP配方服务 ，采用先进的 配体修饰技术 与优化的LNP配方，显著提升了RNA递送的 靶向性 和 递送效率 。这一服务不仅能将RNA精确递送至目标组织，还有效避免非靶器官的累积，保证在靶组织中 稳定且高效 的RNA表达。

优化的LNP技术：

金斯瑞进一步改进了LNP技术，凭借高包封率和低免疫原性，极大减少了RNA在肝脏等非目标器官的过多积累，确保RNA在目标组织中的稳定释放和高效表达。

靶向配体修饰：

通过创新的配体修饰技术，LNP表面与抗体或特定分子结合，实现了对特定器官和细胞的精准递送。此技术不仅提高了RNA在目标细胞中的稳定性，还显著增强了在特定靶器官的递送效率，降低了非靶向部位的RNA暴露。

服务详情

金斯瑞靶向LNP配方服务

金斯瑞的靶向LNP配方服务为客户提供灵活定制的解决方案，涵盖多种RNA递送需求，包括多样的LNP配方选择、多个载荷共包裹、灵活的生产规模以及严格的质量控制测试。

服务涵盖

靶向LNP配方服务的核心优势

1. 精准引导：

定制的配方或靶向配体将LNP精确引导至特定细胞或组织，减少在非靶器官的无效累积。

2. 高效递送：

优化的LNP配方显著提升靶点位置的RNA表达水平，确保在目标器官中的有效累积和高效释放。

3. 灵活定制：

多样化的靶向策略选择，优化载荷的递送效果，确保客户项目的特异性递送需求得到充分满足。

案例分享

靶向LNP配方服务的实际应用

案例1：抗CD3抗体修饰的LNP在T细胞中的精准递送

Fig 1. Fluc-mRNA/LNP在Jurkat细胞中的表达

Fluc mRNA被分别封装在SM102-LNP及修饰了抗人CD3抗体（克隆号: OKT3, 鼠源单克隆抗体, 金斯瑞, A02199）的SM102-LNP中，递送至Jurkat细胞系（T淋巴细胞白血病细胞系）。通过荧光素酶检测，实验表明，抗CD3抗体修饰的LNP显著提升了Fluc mRNA在T细胞中的递送效率，且在24小时和48小时均表现出更高的表达水平。这表明靶向修饰策略有效提高了mRNA在特定细胞类型中的递送效果，为RNA疗法的T细胞靶向应用提供了强有力的支持。

案例2：肺部靶向LNP在递送中的高效验证与应用

Fig 2. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布，24小时

Fig 3. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布比例，24小时

将Fluc mRNA（N1-methyl-pseU）封装在SM102-LNP及SM102COMP3-LNP中，使用5μg的剂量通过尾静脉注射至小鼠体内，24小时后离体成像检测各主要器官中Fluc mRNA的表达水平。结果显示，SM102COMP3-LNP在小鼠体内显示出显著的肺部靶向性，93.87%的荧光信号集中在肺部。这一研究充分验证了金斯瑞靶向LNP服务在器官特异性递送中的优越性，为RNA疗法在肺部疾病中的应用提供了新思路。

未来展望

全面升级靶向LNP配方服务，突破性mRNA递送平台实现精准治疗

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