从“拍脑袋”到“算脑袋”：RCT金标准也玩“瘦身”？

谷成明博士现任赛诺菲大中华区医学部负责人，

中山大学和河北科技大学客座教授，

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)医学事务组主席，

中国卫生经济学会基层卫生经济专业委员会副主任委员，

中华预防医学会健康测量与评价分会副主任委员，

中国康复技术转化及发展促进会数字疗法专业委员会副主任委员，

中国卫生信息与健康与医疗大数据学会慢病防治与管理专业委员会副主任委员，

谷博士为北京协和医院医学博士，新泽西州立大学罗格斯商学院EMBA。有着20余年在国内外医疗机构作为医生或访问学者的临床医疗经验和20余年大型跨国制药公司医学部工作经验。

实际上，“价值计算为本，量化管理为策”的本质就是“Data Driven”。在未来，由经验决策转变为基于数据决策将成为大势所趋，一如AI的发展前景。今年的奥运会贡献了很多名场面，如让赛事转播变得前所未有的实时与精准。无论是乒乓球的旋转、羽毛球的轨迹还是游泳的划水动作，都能被详细记录与分析。这意味着每一项工作、每一次动作都能被量化，从而找到改进的空间。AI正悄然融入我们的工作，只是我们尚未察觉。

医学价值的三大支柱无外乎“Data Generation”、“Insight Generation”和“Data Communication”。目前，掌握Data Communication的部门较多，比如市场、销售等部门；而Data Generation则是医学部一直以来独有的核心竞争力，且难以被替代；Insight Generation与Data Generation之间存在着紧密的关系，如何将其量化是我们当下要解决的难题。

与以往相比，进行量化管理会有哪些变化呢？

审视图1（a）中模型，其核心在于能否将Insight转化为Data Generation，然后在Data Generation过程中获得新的Insight，循环往复，由此形成一个闭环。但其关键在于，这一切都应基于Data Generation指导行动，而非仅凭直觉或悟性。因为悟性因人而异，甚至有人可能缺乏这一能力。同理，我们可以试想：Data Communication是否也可通过Insight完成？我们可以基于Insight更好理解客户需求，无论是内容生成还是沟通渠道选择，都以客户需求为导向。将Insight视为基础，基于数据说话，基于量化沟通，会成为未来的主流互动模式。

在开展相应RCT研究之前，我们首先要有一个具有说服力的Idea或者假设。在过去，假设是靠“拍脑袋”拍出来的，因此需要通过试验来验证，但会有“打水漂”的风险。现在，我们是否能考虑通过真实世界数据生成假设。采取RCT与RWE互动的方式，先通过RWE获取Insight，进行回顾性和前瞻性的研究验证其可行性，从而设计出更有效的RCT研究，以此实现证据生成，从真正科学的角度推动医学生产力的发展。

如今RCT的标准依旧是入选标准和排除标准，其比例依旧是靠“拍脑袋”拍出来的，这样的入排标准是否靠谱呢？

图2是关于焦虑评估的PHQ9量表，包含9个问题，根据症状的轻重程度从1到9分进行评分。几年前，我们进行了一项超过12万人的大规模人群调研。调研结果显示，人群抑郁比例接近23%，即每四个人中就有一个可能患有抑郁。通过深入分析，第一，“做事没兴趣”项占权重比高达59%；第二，“失败感，让他人失望”项占比20%；第三，“疲惫”，即那种做事没有兴趣、缺乏成就感的同时还感到特别累，三项加在一起占比超90%。这三个因素共同构成了抑郁评估中的核心指标。倘若能够定量，通过大数据和机器学习，更准确地识别出这些关键因素，并对其进行量化分析，就会在一定程度找出最相关的变量，减少干扰因素，这个方法可以考虑用在RCT入排标准的选择上。

首先，构建一个全面的知识图谱，以覆盖所有产品的相关信息。除内部及总部数据外，我们还要积极搜集全球范围内的文献数据，确保知识图谱的全面与准确。清晰了解与产品相关的文献数量，并深入分析这些文献的结果对产品是正向还是负面，为产品的进一步推广提供有力支持。

其次，从拍脑袋到可计算。在临床试验的设计和执行上，利用知识图谱中的数据和变量，对不同产品进行深入的比较和分析，量化差异。基于数据的假设制定和决策，不仅可以帮助我们提高工作效率，还确保了决策的科学性和公平性。

我们该如何优化入排标准呢？

图3所示案例为一项关于急性心肌梗死的研究，该研究基于一个包含近4万名患者的数据库。原本用于判断患者状况的有13个指标，其中3个指标在用到机器学习模型中时P值并不显著，意味着它们对于结果的判断没有实质性影响；接着，对剩下指标进一步分析发现有体重、肌酐水平以及从昏迷到入院的时间3个指标在实际操作中难以准确测量，且去除它们后模型的准确率并未显著下降。

如果金标准能够得到进一步优化，那么RCT研究的完成可能就不需要那么大的样本量。试想，当前临床研究中使用的二三十个入组与排除标准是否也存在类似的优化空间？如果能够通过严谨的分析，将其中不必要的标准去除，仅保留对结果有实质性影响的标准，就能让更多的患者有机会参与到研究中来，同时确保更准确地聚焦于疾病的核心特征，以此提升临床研究的效率和质量。通过大数据、真实世界数据的应用与算法以及AI的应用优化入排标准，减少不必要的指标，提高准确率，是值得我们未来深入探讨和尝试的一个重要举措。

过去，我们的沟通方式往往偏向于单向，即MSL或销售代表向客户传递信息，可能仅限于几十张幻灯片，涵盖的信息也相对有限。因此，未来我们应该追求更加双向和互动的交流方式，这需要依靠深入的Insight来支撑，围绕Customer、Content和Channel三个核心要素开展。

在进行拜访时，对目标客户有深刻的理解和认知，生成有针对性的内容，选择合适的渠道向客户有效传达，而非仅凭主观臆断或“拍脑袋”的方式来决定。同时，通过互动收集数据，为每位客户构建更精准的画像，揭示客户的偏好、阅读习惯、感兴趣的内容类型等宝贵信息，从而实现双向互动。

此外，病例分享也是医生喜欢的模式，在很多方面应该进行改进，将核心信息整合到病例中，在提高病例质量的同时也提高沟通效率。我们与客户之间的沟通方式也不再仅限于直接交流，而是可以适当通过大模型、Chatbot等智能系统给予医生专业领域内容的支持和互动。