▎药明康德/报道
近日，美国生物技术公司Asterias Biotherapeutics公布了其针对脊髓损伤的新型干细胞疗法AST-OPC1在6名完全瘫痪的患者中的1/2a期临床试验的最新数据，这些患者在接受了1000万个细胞注射9个月后，其中3名患者的手臂、手掌和手指运动功能出现明显的进步。AST-OPC1在该试验中也展现了良好的安全性，没有出现任何严重副作用。这些数据在波士顿举行的国际干细胞研究学会（International Society for Stem Cell Research）2017年会上得到了公布。
脊髓损伤（spinal cord injury）是一种较为常见的、但是后果严重的外伤。数据显示，我国每年脊髓损伤的患者人数超过12万人。脊髓损伤通常会造成受伤部位以下部分或全部瘫痪，使患者终身残疾。 高位损伤，如颈椎受伤患者生活无法自理，给患者及其家庭带来严重的负担。
▲从颈椎到腰椎，不同部位的脊椎损伤会导致四肢瘫痪或半身不遂的严重后果（图片来源：openwetware.org）
Asterias公司开发的新型干细胞疗法AST-OPC1是一种由人胚胎干细胞分化而来的少突胶质细胞前体细胞。动物实验发现，这种前体细胞能够在脊髓受伤部位发挥多种修复作用，包括分泌神经营养因子、促进血管形成以及刺激神经轴突上的髓鞘再生。在脊髓损伤的动物模型中，AST-OPC1能够有效改善四肢的运动功能。
正在进行的代号为SCiStar的1/2a期临床试验是一项开放标记的单臂试验，共测试三种不同剂量的AST-OPC1细胞。试验对象是颈椎第5到第7节（C5-C7）受伤患者，在受伤后的第14到30天之间接受治疗。此次数据中包括的6位患者均为严重受伤患者，受伤部位以下既无运动功能，也无感觉，他们接受了中间剂量，也就是1000万个细胞注射。
▲AST-OPC1细胞治疗9个月后（绿色）疗效得到进一步增强（图片来源：Asterias）
这项试验的主要终点是接受治疗后1年内的安全性，到目前为止，还没有出现任何严重副作用。试验的次要终点是使用脊髓损伤神经分类国际标准（ISNCSCI）对患者的运动功能进行评估。之前的研究显示，颈椎受伤后瘫痪的患者，如果至少一侧上肢功能出现ISNCSCI两个级别以上的改善，就意味着他们能够恢复包括进食、更衣和洗澡在内的基本日常生活能力，这对于患者的日常护理来说是一个显著的改变。在这6名患者中，9个月时有3名患者（50%）至少一侧的上肢功能达到了两个级别的改善，比6个月时的2人增加了1人。历史数据显示，在这类患者中，受伤后12个月仅有29%的患者能达到两个级别的改善。此外，所有患者的上肢运动评分平均值在9个月时也比6个月时有明显的进步。
Asterias首席医学官Edward Wirth III博士表示：“这些新数据显示，之前报导的1000万个AST-OPC1细胞带来的对手臂、手掌和手指功能的改善得到了维持，并且一部分患者在9个月时出现了更强的改善。迄今为止在SCiStar试验中观察到的运动功能改善已被证明了可以增加颈椎受伤患者独立生活的能力。这些持续的积极结果令我们倍受鼓舞，这与在未经治疗的患者中出现的自发恢复对比是显著的。”
这项试验目前仍在进行中，公司还计划测试更高剂量的AST-OPC1细胞。我们希望后续试验顺利进行，早日为因脊髓损伤而瘫痪的患者带来新疗法。
参考资料：
[1] Patients with Complete Paralysis Show Additional Recovery of Arm, Hand and Finger Function at 9-months After Treatment with Asterias' AST-OPC1
[2] SCiStar临床试验官方网站
