临床进展 | 正序生物CS-101注射液药物国内IND获批！

NMPA公示信息

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器 tBE（transformer Base Editor） 开发的 针对β-地中海贫血症 的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域 进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现 单次给药 即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。

由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液可以使患者 迅速地完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖 ；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。

正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效，目前已有 多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖 ，均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至 130g/L 以上，摆脱输血依赖近 5个月 ，这是 全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例 。同时，未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效，为患者提供了“ 一次治疗，终身治愈 ”的希望。此次CS-101注射液获批IND，将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，以造福更多地贫病患。

正序生物致力于利用全球先进的变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统，为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法。目前，公司针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，快速推进碱基编辑技术的临床转化，为全球更多病患带来彻底治愈的希望。

了解更多临床试验相关事宜，请联系： [email protected]