文章来源： 新浪医药新闻
美国制药巨头
辉瑞（Pfizer）
近日宣布与基因治疗公司
Sangamo Therapeutics
达成一项独家全球合作及授权协议，开发和商业化多个
基因疗法
项目，用于
A型血液病
的治疗，其中包括SB-525，
这是Sangamo公司4个先导候选药物中的一个，预计本季度进入人体临床开发。
根据协议，
辉瑞
将支付Sangamo公司一笔
7000万美元
的预付款。Sangamo
将负责开展
SB-535的I/II期临床研究及特定生产活动。辉瑞
将负责推进与
SB-525及其他产品相关的后续研究、开发、生产、商业化
事宜。
Sangamo将有资格获得
总额达
4.75亿美元
的里程碑金
，其中3亿美元为SB-525
开发和商业化
相关的里程碑金，其余1.75亿美元为
其他A型血液病基因
疗法的里程碑金。此外，Sangamo还将获得此次合作所诞生产品在未来销售额达2位数的特许权使用费。
基因疗法
是一种潜在革命性的治疗技术，专注于高度专业化的、仅用药一次的治疗模式，
该类技术旨在解决由
基因突变所致疾病的根本病因。
基因治疗涉及将遗传物质导入患者体内，将一个
正确拷贝的基因递送至细胞内以弥补缺陷。
遗传物质可通过多种方式递送至细胞内，其中
最常用的是
病毒载体
，如重组腺相关病毒（rAAV）。迄今为止，在
美国
尚未
有基因治疗产品获批上市。
A型血液病
是一种罕见的血液疾病，由基因突变引起，导致患者血液中凝血因子VIII活性不足，
该因子是一种蛋白，在体内参与止血过程。据估计，在美国大约有1.6万A型血液病患者，而在全球范围内，A型血友病患者总数超过15万例。
SB-525
由携带凝血因子VIII基因的重组腺相关病毒（rAAV）载体组成，该基因通过一种专有的、合成的、肝脏特异性的启动子驱动转录。
在美国，FDA已批准SB-525启动人体临床试验，并且已授予SB-525
孤儿药
地位（orphan drug designation）。Sangamo公司计划在
本季度启动I/II期临床研究，
评估SB-525对人体的安全性并检测给药后血液中凝血因子VIII的蛋白水平及其他疗效指标。
辉瑞全球研发总裁Mikael Dolsten博士表示，Sangamo公司在横跨多个基因组平台带来了深刻的科学技术专业知识，我们期待着双方共同合作，为全球的A型血液病患者带来这种潜在革命性的治疗技术。在过去的几年中，辉瑞已经在基因治疗领域进行了大量投资，目前正在开展行业领先的
重组腺相关病毒（rAAV）载体设计及制造。
我们相信，SB-525有望成为同类最佳的产品，单次给药后将为患者提供稳定、持久的凝血因子VIII蛋白水平。
辉瑞与Spark合作：布局B型血友病基因治疗
事实上，早在2014年，辉瑞就与另一家基因治疗公司Spark Therapeutics达成了战略合作，开发
B型血液病的基因疗法SPK-9001。
SPK-9001本质上是一种经过基因工程改造的
腺相关病毒（AAV），
其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX。在美国监管方面，之前FDA已授予SPK-9001
突破性药物资格。
今年4月，辉瑞和Spark在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗B型血友病的I/II期试验最新进展， 数据显示，
一次SPK-9001注射成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达。
截止目前的数据，患者接受治疗后的
年出血率（ABR）降低了96％、年化输注率（AIR）下降了99%。
B型血液病
是一种罕见的伴性X染色体隐性遗传病，患者主要为男性，该病是由于患者体内编码凝血因子IX的基因发生突变，
导致体内凝血因子IX水平显著降低，导致
凝血功能下降。
在B型血友病患者中，
内出血
是一种常见的症状。
据估计，在美国大约有4000例B型血友病患者，在全球范围内大约有2.6万例患者。目前，B型血友病的
标准护理疗法涉及定期静脉输注血浆来源的或重组的凝血因子IX，
来控制和预防出血发作。
Sangamo公司管线资产一览：
Spark公司管线资产一览：
