“2025年将是北京市药监局‘全面深化改革年’，我们将以‘国办53号文’为契机，力争推出更多利企惠民改革举措，为医药产业的创新发展注入强劲动力。”北京市药监局党组书记孙力光表示，与此同时，我们深知改革与监管相辅相成，也将同步推出更多针对性监管举措，确保改革在推进过程中不偏离安全的轨道。
据悉，北京市药监局推动了一系列利企惠民改革，取得了十分显著的成效。为进一步加速研发成果转化，北京市药监局将200余个创新品种纳入重点项目储备库，实施“提前介入、一品一策、全程指导、研审联动”的定制化管理，已推动171个创新药获批临床试验，26个品种纳入国家局优先审评与突破性治疗品种，26个创新医疗器械进入创新特别审查程序。
1月3日，国务院办公厅对外发布《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（简称“国办53文”），对深化药品医疗器械监管全过程改革做出了部署。
2025年北京市政府工作报告显示，2024年北京市医药健康产业规模首次突破万亿元。站在新起点，北京市药监局今年将如何布局，怎样落子？具体将会采取哪些新举措赋能医药产业？
日前，《医药经济报》专访北京市药监局党组书记孙力光。
北京局今年将会采取哪些改革新举措？重点聚焦哪几个方面？
孙力光：我们将制定北京市“深化药品监管改革、促进首都医药创新发展的若干措施”，扎实开展“十五五”规划编制工作，助力发展新质生产力。一是争取改革政策迭代升级。积极谋划服务业扩大开放新一轮措施，深入实施新一轮医药健康行动计划，提升创新药和医疗器械审评审批质效，增加美丽健康产业高品质服务供给，带动区域医药健康产业发展。充分发挥国家药监局和北京市药品医疗器械创新服务站作用，做好前置服务。指导有条件的区设立药品医疗器械创新服务站，扩大创新服务站的惠及面，激发区域创新活力。建立第二类医疗器械“零发补”模式，持续激发主体活力。二是确保创新任务持续见效。在加大药械研发创新、提高审评核查质效、提升检验检测能力等方面，以钉钉子精神确保改革落地生根。进一步深化罕见病药品保障先行区建设，推动临床急需药械进口绿通机制提速、提效。组织好“药品补充申请”和“创新药临床试验”审评审批试点，完善制度机制，壮大审评队伍，保持审评审批效能全国领先。三是大力支持医药研发创新。深化重点项目制管理，精准服务创新产品和企业，加强对细胞和基因治疗药物、创新医疗器械、化妆品等产品和企业的精准审批服务和指导，支持创新及高端产品和技术在京转化落地，推动一批创新药、创新医疗器械获批上市。促进中药传承创新发展，筛选知识产权清晰、临床价值明确、制剂工艺成熟、具备产业化可行性的品种，推动中药制剂向新药落地转化。四是落实落细惠企政策。提升审评检验质效，推进北京疫苗检验中心尽快建成投入使用，同步申请疫苗批签发新品种授权，提升疫苗批签发检验能力。加大医疗器械检验与安全性评价等关键应用技术研究，提升检验质效，服务医用机器人、脑机接口、数字疗法等医疗器械创新。与此同时，办好中关村发展论坛“监管科学”分论坛、国际生物医药产业创新北京论坛等论坛展会；服务好外资企业在京项目落地，做强产业生态。
北京市在去年推动了罕见病药品保障先行区建设，并完成首个罕见病药品在北京儿童医院的落地。目前该项工作有哪些新进展？后续还有哪些新举措促进临床急需药械的安全可及？
孙力光：为满足患者对国外已上市国内尚未注册的临床急需进口药械的使用需求，去年，北京市药监局会同市卫生健康委、市医保局、北京海关联合制定了《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，开通审批绿色通道，并建立全链条、闭环式监管体系。在天竺综保区加快建设罕见病药品保障先行区，大力推进建立临床急需进口药械审批绿色通道，探索保税备货、一次通关多次出区使用等“北京模式”，推动由“人等药”向“药等人”转变。以治疗儿童软骨发育不全药伏索利肽为例，改革后，该药提前备货在天竺保税区，医院根据患者情况随时办理通关单，从提需到交付仅需1天，为病人赢得宝贵治疗时间。
自2024年9月相关政策发布以来，北京市共获批临床急需药品6个，含罕见病药品5个，超过2022年和2023年的获批品种数量之和（3个）。10月25日，罕见病药品保障先行区首批10家医疗机构、5家药品进口企业“白名单”同步发布；与此同时，临床急需药品分批办理《药品通关单》、罕见病药品在北京天竺综合保税区保税备货、北京天竺口岸一次通关多次出区使用等一系列支持政策均达到了政策设计预期。统计显示，获批的5款罕见病药品预计将惠及患病儿童128人。另有1款临床急需药品去纤苷，惠及22人。总数不多，意义重大，因为守护每一位患者的生命健康和家庭幸福都是我们制定政策的初心和使命。
期间，我们会同市卫健委主动加强培训，积极引导医疗机构立足临床实际需求，以临床急需药品进口为抓手，进一步提升诊疗能力，体现临时进口政策价值，探索多层次用药保障，服务患者临床用药需求。如用于治疗IVA型黏多糖贮积症的依洛硫酸酯酶α，在其原进口药“唯铭赞”24年国内退市后，进一步保障患者用药连续性。
同时，我们建立了临床急需进口药械和罕见病药品信息化追溯系统，实现了以临床急需罕见病药品流转为主线，以入境、流通、使用、销毁为节点，通过追溯平台及时准确记录、保存追溯数据，形成互联互通的追溯数据链，实现入境药械流通和使用全过程来源可溯、去向可追。首个通关品种去纤苷已经实现在追溯系统正常流转。
下一步，我们将会同相关部门从以下三个方面推动罕见病药品保障工作。一是切实做好罕见病药品监督管理。依托临时进口药械信息化追溯系统，进一步压实企业、医疗机构主体责任，规范药品储存运输，严格药品使用管理。二是进一步强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，会同市卫健委等相关部门加强对相关医疗机构的培训指导，推动更多临床急需的罕见病药品进口供应，更好地满足患者用药需求。三是发挥药品医疗器械创新服务站效能，对于拟在北京申请注册上市的临床急需临时进口罕见病药品，在临床试验、沟通交流等环节加大支持力度。
北京市正在进行优化创新药临床试验审评审批审批试点和优化药品补充申请审评审批改革两项国家试点，这两项试点的目前进展情况如何？北京局采取了哪些举措确保试点的质量？
孙力光：新药研发是医药产业高质量发展的核心驱动力。在国家药监局的大力支持下，2024年8月，北京、上海成为全国首批优化创新药临床试验审评审批试点区域。北京市药监局通过为企业提供前置沟通交流，实施临床试验机构立项审查、伦理审查、合同审查等并联开展，将创新药临床试验审批时限从60日压缩至30日。
北京已发布2批16家临床试验试点机构名单，推动8个创新药临床试验项目纳入试点，4个项目已获批开展临床试验。其中，在北京肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤临床试验，为全国首个获批的试点项目，审评审批仅用时21日，提速65%。试验项目于获批后四周启动，完成首例受试者签署知情同意书，现已入组并用药。
为确保创新药临床试验的安全和质量，我们积极跟进五项措施，力保审评审批质量。一是建立前置机制，指导试点机构健全前置立项、伦理、合同审查等服务机制，对试验项目全面摸底，严格把关、层层筛选优质试验项目。二是加强GCP监管，要求试点机构建立健全临床试验质量管理体系，加强对临床试验项目的全过程监控。三是严格风险防控，组织GCP风险研判会，对临床试验中可能出现的安全风险进行及时识别和有效防控。四是实行跟踪管理，加强对试点项目的跟踪、监管，确保每一项试验都符合规范要求。五是加强服务指导，指导试验项目申请人与试点机构高效对接，不断完善并落实风险管理计划，严格把控试验质量，保护受试者的权益和安全，保障试验数据和结果真实、准确、完整、可靠。
2024年11月，北京作为首批试点的10个省市之一，在全国率先开展“药品补充申请审评审批程序改革试点”，通过为上市许可持有人药品上市后变更提供前置指导、核查、检验和立卷服务，推动药品补充申请审评时限从200日压缩至60日。为确保药品补充申请审评审批程序改革试点的顺利推进，我们进一步加强对试点企业的日常监管和飞行检查，确保试点工作规范有序开展。建立了跨部门、跨区域的联动协作机制，形成全方位、多层次的监管网络。
目前，4个品种纳入药品补充申请审评审批程序改革试点，包括集采、儿童用药等亟待实施上市后变更的重点品种。12月30日，全国首批获准试点品种华润双鹤小儿复方氨基酸注射液、悦康药业盐酸二甲双胍缓释片获得补充申请批件，仅用时19个、26个工作日，大幅缩短需要核查检验补充申请的审评时限。
北京市医疗器械创新成果不断，获批上市的创新医疗器械总量全国领跑，下一步还会采取哪些措施？
孙力光：北京作为全国的科技创新中心，医疗资源丰富，拥有众多标志着中国顶尖水平的科研院所，汇聚众多产业领域的领军研究人才，为创新医疗器械高质量发展提供了坚实的基础。
截至目前，北京市的第二、三类有效医疗器械产品注册证数量分别为7128个和2561个。其中，2024年有9个第三类医疗器械产品，13个三类人工智能产品获批。截至目前，北京市共有73个创新医疗器械获批上市，总量位居全国第一。
2024年，我们进一步压缩第二类医疗器械审评时限，首次注册审评平均用时43个工作日，变更注册审评平均用时19个工作日，延续注册审评平均用时23个工作日。我们将提质增效措施由行政审批环节延伸到技术审评环节，促进审评审批效率双提升。
2025年，我局将主要从以下四个方面继续加强医疗器械创新服务工作。一是在搭建拓展服务平台方面，依托国家级和市级创新服务站，构建多渠道、多层次的服务通道，形成服务叠加效应，提升企业研究和注册资料质量，使企业少走弯路，助力创新成果转化，服务推动更多产品获批上市。二是在服务机制措施制定方面，推进落实《医疗器械创新服务提质增效行动方案（2023-2025年）》，研究修订北京市医疗器械项目制管理实施方案和医疗器械快速审评审批办法，逐步完善零发补等服务机制，通过优化流程、压缩用时，促进审评审批、检验效率整体提升。三是在产品研发转化支持方面，推进医疗器械创新任务揭榜工作，推动医工结合，破解产品研发转化难题，加速新技术新产品应用；梳理在研重点产品，动态跟踪研发进展，定期归集注册申报共性问题，收集企业具体诉求，研究解决路径，提升服务效能。四是在政策技术咨询解答方面，积极落实北京市重点企业服务机制，高效运行北京器审咨询预约系统，紧贴企业需求举办政策进园区活动，持续做好产品注册受理前技术问题咨询服务工作，开展法规政策和技术问题解读。
北京市药监局在监管科学研究和应用方面有哪些成果？在科技赋能监管方面做了哪些探索？有哪些创新的监管方式？
孙力光：我们制定实施了药品监管科学三年行动计划，先后与北京航空航天大学等5所大学签订合作协议，紧盯细胞与基因治疗、脑机接口、数字疗法、医疗机器人等产业前沿热点，聚焦医药健康新产品、新技术、新疗法，建立了药品、医疗器械、化妆品3个监管科学研究基地，先后组织实施2批监管科学研究课题，推出60余项符合未来产业特点的监管新工具、新标准、新方法。
其中，通过对细胞治疗产品上市后监管研究，厘清审批和监管标准，我局核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，推动我国首个国产干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液获批上市。我们开展放疗领域检验科学研究，形成了轻离子束放射治疗计划剂量计算准确性要求、医用轻离子束设备性能特性等行业标准，应用于国产质子、碳离子治疗系统等注册检验，助力肿瘤治疗增添“国之重器”。
我们积极参与或承担国家药监局“PIC/S附录与我国GMP及相关技术要求对标研究”等24项课题，其中18项已结题转化为国家药品监管方针政策或法规标准。
我们加大科技赋能，不断创新监管方式。全面推行非现场监管，综合运用“风险+信用”、远程检查、网络巡查等多种方式，推动全领域“现场检查”到“现场+非现场”相结合的有效转换。利用数据分析比对模型和“风险+信用”分级分类评估模型，对药品安全风险低、信用好的企业采用非现场检查方式；对高风险产品生产企业、抽检不合格、投诉举报问题频发的企业加强现场检查，提高监管质效。以网络巡查为例，每月抓取网络销售数据核查比对，发现风险预警信息后推送执法人员开展现场核查，提升监管的针对性和有效性。同时，以药品监管大数据为底座，将12类业务系统进行全面整合，建设“药品全生命周期管理系统”，推动一键查数、一网通办、一体监管，有效赋能产业发展和药品监管。
