高度关切人民健康重视临床应用转化
中国科学院院士、军事医学科学院研究员
吴祖泽
干细胞和细胞治疗是健康科技的一个创新和进步，对人民健康事业具有重大意义。新事物的出现，往往会在初期有一个不规范的阶段，但只要相信科学和为民服务思想，就会逐步总结出好的管理办法。 政策和法规是根据各国的国情制定的。政府采取积极的态度应对技术发展给监管带来的挑战，出台针对再生医学与细胞产业的相关法案，将有助于提升相关技术和产业在全球的领先态势。在细胞治疗政策讨论中，无论是2013年前的“按医疗技术管理”，或是以后的“按药品管理”，目的是为了有利于促进医学科学发展和医疗技术进步。 现在慢性病增长太快，患者等不起。对政策、管理和科研提出了更高的要求。例如，开展临床研究一定要完成规范的临床前研究，杜绝把病人当“小白鼠”试验，这是伦理的要求。例如，对于国家卫计委批准的临床研究机构和完成的干细胞或细胞治疗研究成果，除了可以申报细胞药品外，建议对一些已经证明安全、有效、优于现有医疗手段的产品，提请国家相关监管机构审核批准可在该临床研究机构内转化为临床应用，以满足群众治病的急需。
随着相关技术和产业的发展，免疫细胞治疗技术不断更新和进步，在肿瘤的治疗手段中占据了越来越重要的地位。免疫细胞治疗即采用生物工程方法,对患者自体或异体免疫细胞通过体外扩增、活化及基因修饰等，使其具有杀伤肿瘤细胞的作用。CAR-T等细胞治疗在白血病等的治疗中，获得了令人鼓舞的治疗效果，显示了免疫细胞治疗在肿瘤治疗中的强大潜力，2013年《Science》杂志将肿瘤免疫治疗列为该年度十大科学突破之首。细胞治疗也被列入了刚刚发布的《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》，规划提出加快生物治疗前沿技术的创新和临床应用，提高临床救治水平的总体要求。一方面免疫细胞治疗的技术不断突破，另一方面亟待加强对该领域的规范化、系统化管理，促进其健康、有序、快速发展，促进肿瘤治疗水平的不断提升，使健康中国战略得到科技创新的有力支撑。
免疫细胞在恶性肿瘤和难治性疾病的治疗方面发挥了不可替代的作用，也有巨大的临床需求。目前我国尚缺乏对免疫细胞治疗产业的顶层设计和系统性法规和标准。之前出了问题甚至仅是个案问题，都极易使整个行业的发展受到损害。正因如此，当前我国免疫细胞治疗的临床研究和应用基本上处于停顿状态。为此建议：我国需要在免疫细胞治疗方面：第一，进一步加强国家对免疫细胞治疗产业的顶层设计，同时发布免疫细胞治疗产业的行业标准，指导和规范免疫细胞临床研究和应用；并加大来自政府、地方部门和企业的经费投入；引导和规范新闻媒体对细胞治疗技术的科普宣传等。第二，对于符合下列条件的免疫细胞治疗技术应给予重点支持、开辟绿色通道，为国民健康造福。（1）代表我国在国际上领先水平，并且自主研发的创新性免疫细胞治疗技术（或产品）；（2）能够解决重大健康问题，同时在临床上有重大需求和市场；（3）初步证明有很好的临床疗效，且具备好的安全性等。
细胞治疗产业化是系统工程需要从顶层设计着手
中国高科技产业化研究会生物医药分委会副主任委员 武宁
细胞治疗产业化就是把细胞治疗科研成果转化为现实生产力暨临床应用的系统化过程。虽然细胞治疗技术和产业化也取得了一定的进展，但是国内外对细胞治疗产业化的环境、主客体的责任目标以及体制机制等要素在认识上尚不成熟，所以在细胞治疗产业化方面还面临诸多瓶颈。 第一，系统性的产业化理论缺失是最大障碍。虽然细胞治疗科研及临床应用成果不断显现、细胞治疗产业的市场需求持续增强，但是由于细胞治疗产业化的系统性理论尚未诞生，因而产业监管制度就很难出台，所以细胞制备及临床应用的规范化也就很难落实，魏则西事件的发生就是典型的例证。 第二，细胞治疗产业化是个系统工程必须体系化地思考。在细胞治疗产业化的过程中，产业要素必须齐备（也就是产业环境需成熟），产业布局必须合理，产业政策必须跟上，产业主体的责任目标要明确，总之任何用单兵突进来解决细胞治疗产业化的做法终究都是要付出代价的。 第三，高技术产业化发展需要顶层设计。如何加快从科学研究到高新技术转化，以促进国家产业结构调整升级，这一方面需要从产业化的构成要素、发展路径和转化模式等通盘考虑。另一方面，还要考虑到细胞治疗产业化前期的投入量大，风险很高，单靠企业之力是难以实现的。 所以，在这种情况下更需要政府牵头并与企业联手互动，实现新的官产学研用一体化机制以推进细胞治疗产业化。说到底，细胞治疗产业化的问题就是个顶层设计问题。
细胞治疗产业 是各国关注的重点产业
国务院发展研究中心产业经济
研究部副部长石耀东
金融危机以来，全球经济陷入了一个低迷的状态，各个国家都在进行经济转型。在这样的背景下，许多国家不再纠结于传统产业的低端循环，而是着力寻求一些新产业、新业态、新模式等能够带来巨大市场潜力的高技术产业突破，并把其上升为国家战略层面而强力推进。细胞治疗产业是典型的新产业，也是能够带来巨大市场潜力的高技术产业，因而成为各国关注的重点产业之一。美国为此专门制定了面向2025年的先进细胞制造技术路线图、英国把自身定位为细胞治疗弹射器、德国还设立了德累斯顿再生治疗中心等。 2017年2月，我国出台了《“十三五”生物产业发展规划》，针对建设健康中国、美丽中国的重大需求，在规划中的拓展惠及民生新应用领域特别是把免疫细胞治疗技术作为六大重点发展方向之一，提出了未来发展目标、发展重点和战略性措施，以使我国在免疫细胞治疗技术达到世界先进水平。细胞产业才能成为战略性新兴产业，才能成为国家经济增长的动力，才能有助于建设健康中国，才能增加人民的福祉。
细胞产业资源配置须全球化
科技部科技评估中心主任 王瑞军
战略性新兴产业，特别是细胞治疗产业具有全球化配置资源和国际化的特征，那就是赢者通吃。因为，任何一个国家都不会孤立、封闭地去发展某个产业，例如美国研发出来的新技术中国的资本会跟进，中国的新技术出来美国的资本也会跟过来投资。正所谓技术决定资本的流向，资本劲爆产业热点。所以从这个角度上说，全球化配置细胞治疗产业资源，这是一个趋势性规律。因此，在细胞治疗领域我们要着眼于全球行业发展趋势，而不能被目前的困难所阻滞，否则就有可能在这些领域里起了个大早而赶了个晚集，眼看着自己被国际竞争对手超越。
我国细胞领域科研水平和发达国家同步
中国科学院生物化学与细胞生物学研究所所长助理、研究员 惠利健
随着老龄化社会的到来，诸多疾病如心血管病、糖尿病、肝脏疾病等退行性疾病依靠传统治疗越来越力不从心。细胞疗法是通过组织修复和替代对疾病进行治疗，是一个概念上、理念上的创新治疗。美国、日本等国家，包括我国在内在这些方面都有大量人力物力投入。自2000年以来，从每年发表论文不足5千篇到现在每年发表论文将近3万篇。中国论文发表紧随美国之后，约占美国的三分之一，但排在德国、日本、英国这些比较传统的科研大国之前，所以说中国在细胞科研领域基本上是与国际技术同步。 目前，我们面临的问题是创新的链条不完整，在这个过程当中，企业作为主体没有得到凸显，作为一个产业来说，一定是企业为主体。
细胞治疗产业需要积极试点
国家发展改革委员会宏观经济研究院
韩祺
最近中央和地方都非常关注细胞治疗产业，领导也批示，在科技创新大会上也说干细胞要怎么加强产业化，也有地方政府特别关注。所以我感觉行业热度突然一下子就上来了，这此研讨非常及时。 国家发改委作为国家的一个宏观经济部门，国家卫计委和国家食药监总局属于专业性的行业管理部门，各自的出发点可能也不一样，更不要说企业、科研单位和医疗机构的出发点了。如果政府非要用一刀切的方式去监管细胞治疗行业的话，那么势必会出现两种极端性结果：一种是细胞治疗企业被逼远走他乡，投资到国外去发展细胞治疗；另一种是转入地下黑诊所，摆脱政府和行业监管，从而给患者治疗带来极大的不安全性。总之无论是哪一种，对我们国家的细胞治疗产业化发展损失都是巨大的。
细胞治疗前景无量这是肯定的，因为治疗肿瘤的三大常规疗法手术、放疗和化疗的发展潜力有限，有些副作用对患者的伤害性较大，而免疫治疗，包括免疫细胞治疗仅仅是开始，有广阔的发展前景。目前，我国免疫细胞治疗领域的发展最重要的是管理问题，应考虑如何加速细胞治疗的健康、快速发展。 谈到细胞治疗临床管理，大家都知道非转基因的自体免疫细胞的个体化制剂不同于以往的生物制剂。所以在管理此类个体化细胞治疗的审批应该相对宽松，国家应该鼓励加速细胞产业的发展。对于国内外临床研究已获得一定疗效的细胞制剂，且没有显著毒副作用，建议具有研究基础和GMP车间的单位联合申报，统一细胞培养条件、质量控制和患者入组标准等，直接批准做强化二期，或者三期的多中心临床研究，以便加速进程。
细胞治疗这个产业目前确实存在一些困境，特别需要在政策层面上的研究，重点问题要明确我们一直在争论细胞是药品还是技术，是按药品管还是按技术管，否则一会儿是按药品管，一会儿又按照技术管，一会儿又回到药品，一直在十字路口，这样产业怎么去发展？所以，我们一定要把路径搞清楚，到底往哪条路走，哪怕这条路很难走也要走，因为一直坚持往前走，就肯定能达到目的地。 细胞是很复杂的，而且细胞产业也是个很大的产业，不仅仅是药品，可能还包括一些材料，甚至美容、抗衰老，是一个很大的市场，现在用干细胞的不少，怎么去管理现在都在探索。从战略上讲，中国社会对细胞治疗这个需求太大，现在很多病解决不了，需要新技术去解决这些问题。
根据中国癌症中心公布的数据，2015年我国癌症新发病例是428万人，每年死亡280多万人，这个干巴巴的数字后面，是患者及其家人无尽痛苦以及巨大的国民经济负担。 细胞治疗产业化一要从社会效益来看，而不是单看细胞治疗产业创造多少GDP，社会效益的关键是看减少疾病负担。怎样减少社会疾病负担呢？比如说患有某些遗传性疾病的小孩，如果用干细胞去解决，那么他一生的疾病负担就大大减轻了。二要有民族的使命感，站在提升国家竞争力的层面审视细胞治疗产业，在政策和监管层面快速创新，促进我们的细胞产业做大做强。
细胞产业的发展，第一要产业创新，现在虽然论文是世界第二，但创新水平、产业化程度离美国还是有差距的。第二要建平台，细胞产业也可以进行资源对接、技术合作、资金合作等，促进整个产业上下游的贯通或产业创新，比如联合科研院所、高校、医院各方面资源，创建国家级细胞产业研发中心。第三要融合发展，细胞产业是生物产业中一个很关键的产业，是不是也能跟别的产业，包括大产业中的子产业间的融合。因为，细胞产业也有一些关键共性的技术，应该把整个上下游的资源整合起来，共同突破技术壁垒。
国际权威专家认为，人类疾病大多与细胞病变有关，只有找到了控制细胞病变的方法才能控制疾病。这话反过来讲就是，要想人体健康还需从细胞着手。而健康之所以对一个城市如此重要，是因为中国城市研究院有一项著名的研究成果是，衡量一个城市是否发达文明看的不是GDP，而是城市的总体健康水平。而决定一个城市健康水平的高低则取决于该城市的生态环境、治疗技术、人文精神这三大核心因素。因此，我的看法是建设健康中国，先建设健康城市，要建设健康城市，先建设健康产业试点区（细胞治疗核心区）。
