速递 | 生物技术独角兽掀开神秘面纱!7款新药进入临床

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-09-15 05:49

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▎药明康德/报道

位于大波士顿地区的Moderna Therapeutics是一家非常神秘的公司。自2010年创建以来，Moderna已经通过融资与合作，获得了超过10亿美元的投资，成为生物科技领域市场估值最高的私营公司之一。然而，除了今年公布的一些概念验证性数据外，外界对这家生物技术独角兽公司还知之甚少。

今日，Moderna更新了公司的最新进展——这家新锐已经有了16款在研产品，其中更有7款迈入了1期临床阶段。这些进展基于Moderna独特的技术平台。它运用核糖核苷酸类似物作为mRNA合成的原料，使得合成的mRNA能够躲避人体免疫系统的识别，一方面增加编码蛋白的表达量，另一方面降低了免疫反应引起的炎症。而且，Moderna公司设计合成的mRNA能够被正确的细胞或者组织吸收，从而保证了mRNA疗法的特异性。

▲mRNA疗法正呈现不断成长的趋势（图片来源：Moderna官方网站）

作为mRNA疗法的先驱者之一，Moderna正在开发全新的产品，应用于广泛的疾病领域。在今日公布的临床管线中，我们看到Moderna涉足的领域包括传染性疾病、免疫肿瘤学、心血管疾病、以及罕见肝脏疾病。其在研疗法mRNA-3704有望成为首款治疗甲基丙二酸血症的疗法。

▲Moderna的丰富临床管线（点击图片可观看清晰大图；图片来源：Moderna官方网站）

在今日的管线中，最为引人注目的焦点是与阿斯利康（AstraZeneca）合作开发的mRNA AZD-8601。它能在局部瞬时表达VEGF-A，为心血管疾病带来潜在的疗法。在1期的随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增临床试验中，研究人员评估了mRNA AZD-8601在2型糖尿病男性患者中的安全性、耐受性与药代动力学。研究表明，该疗法的安全性与耐受性抵达了主要临床终点，也验证了这一疗法的可行性。它将很快进入2期临床开发阶段。如果一切顺利，它有望成为一款充满潜力的再生疗法。

另一款吸引眼球的疗法是mRNA-2416。它是Moderna的首款免疫肿瘤学疗法。按设计，它能被直接注射进肿瘤，并在肿瘤附近表达OX40L蛋白。这是一种共刺激的膜蛋白，有望能增强T细胞的功能。因此，这款疗法有望与现有的免疫疗法形成有效协同，抗击癌症。