AAV基因疗法有效助力青光眼治疗

随着电子产品使用率的不断提升，越来越多的人喜欢在昏暗的环境下使用手机、电脑等电子产品，这也使得青光眼的发病率逐渐提升。青光眼是导致不可逆失明的主要原因之一。青光眼可以发生在任何年龄段，但在60岁以上的老年人群中更为常见。目前，全球约有7960万人患有青光眼，面对如此大的治疗需求，青光眼的有效治疗仍在探索中。

2020年11月9日，英国剑桥大学的科学家们在 nature communications 发表了一篇题为“Protrudin functions from the endoplasmic reticulum to support axon regeneration in the adult CNS”的研究论文。研究人员利用腺相关病毒（AAV）载体递送技术过表达衔接子分子Protrudin，促进眼睛受损的轴突再生，这一研究为开发青光眼的新疗法提供了参考。

“中枢神经系统中的神经细胞在成熟时会失去轴突再生的能力，这意味着大脑、脊髓和视神经一旦受到损伤将不可逆转，需要终生治疗。” 该研究的第一作者，剑桥大学临床神经科学系的Veselina Petrova博士说，“虽然尚不完全清楚青光眼的致病原因，但目前的研究方向着重于防止视网膜神经细胞死亡，以及通过再生视神经受损轴突来修复视力。”

衔接子分子Protrudin是内质网膜的整合蛋白，具有促进轴突再生的潜力。首先，Protrudin过表达能够在非神经元细胞系中形成突起，并刺激神经元细胞中神经突起的生长。其次，Protrudin具有关键轴突生长相关分子和结构的相互作用位点。

在这项研究中，为了确定Protrudin在体外对轴突再生的影响，研究人员使用激光损伤了皮质神经细胞的轴突，降低其再生能力。然后通过增加神经细胞中Protrudin的数量或活性，发现可以显著提高轴突的再生能力。