近日，Editas将其CRISPR-Cas9基因编辑技术的部分许可权出售给DRI Healthcare的一个子公司，为此，Editas获得了DRI Healthcare的5700万美元预付款。被转卖的这部分许可权是去年年底Editas与Vertex达成合作协议的一部分。根据当时双方的协议条款，Vertex获得了CRISPR-Cas9基因编辑技术的非独家授权，用于包括Casgevy在内的治疗镰状细胞病和β地中海贫血的体外基因编辑药物。为此，Editas将获得来自Vertex的5000万美元预付款+外加5000万美元的或有付款和年度许可费。作为与DRI Healthcare的交换条件，Editas将放弃获原先Vertex应支付给Editas的最多100%的年度许可费，这些费用预计在500万—4000万美元/年之间。同时，DRI Healthcare还将获得5000万美元或预付款中的一部分。这笔钱对Editas维持运营是十分必要的，自去年采取了重组措施以来，公司一直在致力于延长现金跑道，通过出售许可权获得的即时收益可以进一步支持公司的管线开发。
Editas是张锋创办的第一家公司，也是第一家上市CRISPR基因编辑公司。公司的核心技术是CRISPR-Cas9/Cas12a基因编辑技术，致力于开发体内和体外基因编辑疗法。Editas在基因编辑领域进度是十分领先的，首发管线EDIT-101是全球首个在人体内给药的CRISPR-Cas9基因编辑疗法，也曾是Editas最快的管线。不过，Editas没能保持其领先地位，EDIT-101的临床表现不佳。2022年报告的关键临床BRILLIANCE中，14例受试者中仅有3例Leber先天性黑蒙10型（LCA10）患者的视力得到了具有临床意义的改善。这一临床结果令投资者大失所望，随即Editas终止了对EDIT-101的内部开发。自此，Editas失去了基因编辑领域的领先地位，进展已经大大落后于曾经并肩齐平的竞争对手CRISPR Therapeutics。2023年底，CRISPR Therapeutics的体外CRISPR基因编辑疗法Casgevy (exa-cel)率先获得FDA的上市批准，成为第一个上市的CRISPR基因编辑疗法。为此，Editas进行了战略和架构的重大调整，停止对EDIT-101、EDIT-103、EDIT-202等多款管线的内部开发（寻求对外合作）。Editas为此裁员约20%，公司首席科学官（CSO ）Dr. Mark S. Shearman因此也离开了公司。另一方面，Editas的财务处境也是令人堪忧的，截至今年6月30日，公司现金及其等价物6444万美元。
虽然进度落后了CRISPR Therapeutics，但是Editas手里一直握有一张王牌——掌握了CRISPR/Cas9的专利权。Editas获得了来自张锋所在的Broad研究所的独家授权，这意味着使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的公司需要向Editas支付专利费以获得授权。2022年，美国专利商标局裁定Broad研究所是第一个发明CRISPR-Cas9编辑人类细胞并用于药物的团队，且拥有在真核细胞中使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的专利。不过，Editas通过收取专利许可费看起来也并非长久之计，因为至今也只有Casgevy一款CRISPR-Cas9基因编辑实现了上市。而Editas为了维持生存，这次通过将部分许可权转卖已经算提前预支了费用。在无法预计何时能推出首款商业化产品之前，为了维持长期的运营以及后续的管线开发，管线的对外授权仍然是至关重要的。不过情况看起来并不乐观，自从公司宣布重组之后，DIT-101、EDIT-103、EDIT-202被放弃其内部开发的管线一直没有遇到买家，会不会被Editas彻底放弃还很难说。目前公司现在的开发重点放在了一款治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的CRISPR-Cas12a基因编辑药物reni-cel（之前名为EDIT-301）上。去年年底，公司报告了积极的Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据。结果显示：所有镰状细胞贫血病（SCD）患者均未发生血管闭塞事件VOE。所有β地中海贫血患者的总血红蛋白均早期稳步升高，高于输血非依赖性阈值9g/dL。公司预计在年底前将公布SCD和输血依赖型β地中海贫血的研究结果。参考出处：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-cashes-portion-vertex-cas9-licensing-agreement-57mhttps://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-50-million-monetization-financing-dri
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