首个国产干细胞疗法获批上市

1 月 2 日，国家药品监督管理局（NMPA）官网发布消息，铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的干细胞疗法艾米迈托赛获批上市，该药物用于治疗 14 岁以上消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，这是国内首款获批上市的干细胞疗法。

依据 Insight 数据库信息，艾米迈托赛属于间充质干细胞疗法（MSC）。其研发历程较为漫长，早在 2013 年 3 月，该药就在国内递交了临床试验申请（IND），但直到 2020 年 6 月才首次公示临床试验情况。2024 年 6 月 12 日，它被国家药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批，同月 25 日正式递交新药上市申请（NDA），进入受理流程。如今，该药成功获批，成为国内同类疗法发展进程中的一个重要节点。

目前，艾米迈托赛已完成 II 期临床试验，III 期临床试验正在进行当中。从临床试验数据来看，在探索性 II 期临床阶段，MSC 组相较于安慰剂组在第 28 天时的客观缓解率（ORR）未显示出优势。不过，在平均 2 周后，MSCs 逐渐呈现出治疗效果，完成 8 次输注的患者，尤其是肠道受累的患者，有从 MSCs 治疗中获益的可能。

干细胞疗法在国内的发展经历了诸多阶段。首款相关产品的临床申请早在 2004 年便已出现，但前期研发进展缓慢。2017 年末，原国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞制品作为药品的研发、注册和监管程序，促使干细胞疗法研发再次活跃起来。2020 年至 2024 年，国家药品审评中心又陆续发布 4 份干细胞相关技术指导原则，特别是 2024 年发布的《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》推动了间充质干细胞的首个 NDA 申请以及首张生产许可在同年落地。

间充质干细胞起源于中胚层，是一类具有自我复制和多向分化能力的多能干细胞。它具备自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性这五大特性，在再生医学和免疫治疗领域展现出较大潜力。无论是国内还是国外，间充质干细胞都是干细胞疗法中较受关注的类型。

值得一提的是，2024 年 12 月 18 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款间充质基质细胞疗法 Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，用于 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。该疗法来自 Mesoblast 公司，早在 2012 年和 2016 年就在加拿大、新西兰和日本获批上市，但在美国历经了 5 年半的上市申请历程，期间收到两份 CRL，最终成功获批。如今，国内“艾米迈托赛”获批上市，这为移植物抗宿主病患者提供了新的治疗选择，也标志着间充质干细胞疗法开启了临床应用和商业化的进程。以此为契机，干细胞疗法在多项适应症上正在逐步开展临床探索，未来发展具有一定潜力。