11月28日，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作。“新增91个药品中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。”国家医保局医药服务管理司司长黄心宇在发布会上表示，在谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。叠加谈判降价和医保报销，预计2025年将为患者减负超500亿元。
2024年的目录调整，继续坚持了基本医保“保基本”的功能定位，坚持尽力而为、量力而行，坚持贴合患者保障需求和临床用药实际，在坚决维护医保基金安全的基础上贯彻落实创新驱动战略，突出对“真创新”的支持力度，稳步提升基本医保用药保障水平。
据介绍，在今年的调整中，共新增 91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。同时，43种临床已被替代或长期未生产供应的药品被调出。
本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种，肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到进一步提升。
自成立以来，国家医保局已连续7年开展药品目录调整工作，累计将835种药品新增进入国家医保药品目录，其中谈判新增530种，竞价新增38种。同时438种疗效不确切或易滥用、临床已被淘汰、长期未生产供应且可被其他品种替代的药品被调出目录。
国家医保局黄心宇介绍，国家医保局成立以来连续7年开展医保药品目录调整，制度框架、范围条件、规则程序等基本定型，社会和医药行业也有了比较稳定的预期。但同时，我们坚持不断完善、持续改进，致力于让目录调整更加科学、规范、公平、公正。2024年的目录调整继续坚持了基本医保“保基本”的功能定位，坚持尽力而为、量力而行，坚持贴合患者保障需求和临床用药实际，在坚决维护医保基金安全的基础上贯彻落实创新驱动战略，突出对“真创新”的支持罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。
总体上，经过国家医保局成立以来连续7年目录调整，程序规则更加完善，评审测算更加透明，落地要求更加全面具体，企业对药品价格的预期更加客观理性，患者受益水平稳步提升，同时也有效提振了医药行业加大研发创新的信心，有利于促进经济社会发展，调整结果符合预期。
随着医疗资源供给的不断丰富、新药耗新技术的不断出现以及老龄化、城镇化等因素的叠加影响，医保基金平稳运行面临不小的压力。在这种情况下，坚持目录动态调整，及时把新药好药纳入目录范围，本身就是医保部门“以人民为中心”思想的重要体现。在调整中国家医保局牢记习近平总书记“尽力而为、量力而行”的谆谆教诲，把确保基金安全作为底线，平衡好短期获益和长远保障之间的关系。
据了解，在评审阶段，国家医保局组织专家对临床价值不高、纳入目录必要性不强的药品从严把握，防止“浑水摸鱼”；对部分已在目录内但费用偏高、基金支出量大、市场环境发生重大变化等的品种进行再谈判，进一步降低价格，减轻患者和基金负担。在谈判底价测算阶段，研究确定合理的基金预算并将其作为目录调整的“硬约束”，对费用高、基金支出大的品种适当提高降幅，体现“以量换价”。
国家医保局负责人表示，在不显著增加基金支出的前提下，将更多填补目录保障短板或者提升疗效的品种纳入目录，能够提升保障水平，更好满足广大参保人对新药好药的期待和向往。本次药品目录调整在肿瘤、糖尿病、精神、抗感染等领域，都有疗效更佳、依从性更好的药品被纳入目录，同时保证了价格和费用基本相当。如某款重性精神病治疗用药，一针可维持半年有效，与目录内原有每月注射一次的药品相比，能够大幅提升患者依从性、减轻医疗体系负担，今年谈判纳入后疗程费用较原有月制剂低30%以上，实现了“提质不提价”。总体来看，在基金可承受的前提下，今年目录保障水平稳步提升，将取得良好的社会效益。
此外，今年的药品目录调整高度重视群众的获得感，进一步夯实了企业做好谈判药品供应保障的责任。我们在谈判协议中明确了企业对于挂网、配备、信息报送等方面的要求，进一步强化配备和供应情况监测，确保药品可及性得到提升。我们还要求企业在目录落地前全部落实药品追溯码，实现全程“可追溯”，为加强监管、维护基金安全打好基础。
今年7月，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉。要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。
《全链条支持创新药发展实施方案》的发布有望进一步激发产业创新活力，加速创新药高质量发展，促进我国创新药行业升级。
2024年的医保谈判涉及162个通用名药品，涵盖了肿瘤、糖尿病、罕见病等多个治疗领域。此次谈判是在国务院审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》后的首次国家医保谈判，因此，创新药是否能够在医保支付中获得更多倾斜，成为医药行业关注的热点。
在谈判前夕，国家医保局发布消息称，国家医保局成立以来，在坚持“保基本”的前提下，通过“及时将创新药以合理价格纳入目录”“支持加快临床应用等方式”，大力支持创新药发展。本次国谈以“加快创新药的临床应用”为重点，凸显产品的创新价值。重点关注临床疗效优异，能为患者带来显著获益的具备创新价值属性的药品。
从近年来医保谈判的趋势来看，创新药在医保目录中的占比逐年提升。2019年以来，通过医保谈判进入目录的新药数量明显上升，尤其是国产创新药。截至2023年，通过谈判进入医保目录的创新药已从2019年的47款增至236款，其中国产新药数量从9款增至104款，占已上市国产新药的比例从13.2%提升至50.7%。
目前，医保药品目录准入方式为企业申报制，申报范围主要聚焦5年内新上市药品。在此影响下，5年内新上市药品在当年新增品种中的占比，已从2019年的32%提高至2023年的97.6%。
创新药依然是2024年医保目录调整的侧重点，新增91种药品种有90个为5年内上市品种。国家医保局将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。新增91个药品中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。
与此同时，在药品注册审批制度改革、医保目录动态调整等政策的加持下，近年来我国医药创新蓬勃发展，今年91个新增药品中国内企业的有65个，占比超过了70%，并且这几年都呈逐年上升之势，反映出我国医药创新水平的持续发展和进步。
在本次医保谈判中，多家企业的极具创新性和临床价值的产品得到了支持和鼓励，以合理价格纳入医保目录。
其中，先声再明两款重磅创新产品——化疗骨髓保护剂注射用盐酸曲拉西利、结直肠癌抗体靶向药物西妥昔单抗β注射液首次纳入国家医保目录，将大幅提高国产抗肿瘤创新药物的可及性。作为全球首个全系骨髓保护创新药，注射用盐酸曲拉西利2019年获FDA突破性疗法认定。该药物在化疗前给药，可从源头保护骨髓，犹如为骨髓穿上一层“防弹衣”。西妥昔单抗β注射液是中国自主研发的一种重组抗表皮生长因子受体（EGFR）嵌合单克隆抗体，该药物的抗体蛋白采用自主知识产权的特定表达工艺开发和制备，糖基化修饰更接近人类，有望大幅降低患者发生严重用药过敏、皮肤反应的风险。
迪哲医药的两款突破性创新药舒沃替尼和戈利昔替尼，成功通过医保谈判进入本次医保目录，体现了医保谈判对于高临床价值、高创新性的真正源头创新价值的高度认可。舒沃替尼是迪哲医药自主研发的新型肺癌靶向药，于去年8月通过优先审评在中国获批上市，成为当前全球唯一获批且可及的针对EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的口服靶向药；前不久，该产品向美国FDA正式提交了上市申请，并被授予全线治疗EGFR exon20ins NSCLC的“突破性疗法认定（BTD）”。另一款产品戈利昔替尼于今年6月份获批，作为全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的新药，戈利昔替尼通过创新的作用机制，针对复发难治（r/r）PTCL治疗的中位缓解持续时间长达20.7个月，中位总生存期达24.3个月，是目前单药治疗r/r PTCL mOS最长的药物，首次突破2年以上。
在此次目录更新中，联瑞制药的全新一代非诺贝特类药物——非诺贝特酸胆碱缓释胶囊也通过谈判成功纳入国家医保目录，其用于降低重度高甘油三酯血症患者的甘油三酯（TG）水平；用于原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者的治疗。
云顶新耀的布地奈德肠溶胶囊作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物也成功纳入医保目录。布地奈德肠溶胶囊于2023年11月通过优先审评程序正式在国内批准，用于治疗原发性IgA肾病的成年患者，是中国唯一获得IgA肾病适应症的治疗药物。
值得一提的是，康方生物2个独立自主研发的全球首创双特异性抗体药物也纳入医保目录，分别是 PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利及PD-1/VEGF双抗依沃西。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的一款 PD-1/CTLA-4 靶向双特异性抗体，2022 年 6 月，卡度尼利单抗在国内获批单药治疗既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌，成为全球首款获批的 PD-1/CTLA-4 靶向双特异性抗体。另一款药品依沃西于2024年5月在国内批准上市，用于治疗EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC），成为全球首款上市的PD-1/VEGF双特异性抗体。依沃西是全球首个在单药头对头III期临床研究中证明疗效显著优于帕博利珠单抗的药物。
从新版医保目录内容可以看出，罗氏、赛诺菲、诺华、BMS等多个跨国药企也积极参与医保谈判，推动药物降价，改善药物可负担性的动力充足。罗氏本次有八款创新药纳入医保目录。其中全球首个获批靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）注射用维泊妥珠单抗首次通过医保谈判纳入新版国家医保目录，也是弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域首个ADC，为DLBCL患者带来了亟需的新治疗选择，将提升一线患者的治愈机会、让复发/难治患者有创新药可用，进一步改善患者的治疗结局和生存质量。
BMS旗下全球首款口服酪氨酸激酶2(TYK2）变构抑制剂氘可来昔替尼和全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊已正式纳入医保目录，氘可来昔替尼于2023年10月在国内获批上市，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。另一款玛伐凯泰胶囊用于治疗纽约心脏协会（NYHA） 心功能分级I1-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。
在 2023 年的医保谈判中被称为“ADC 神药”第一三共德曲妥珠单抗在2024年成功进入医保目录。德曲妥珠单抗是ADC的明星产品，在全球范围内已获批HER2阳性乳腺癌、胃癌、HER2低表达乳腺癌及非小细胞肺癌等多个适应症。诺华在血液病治疗领域的创新药物盐酸伊普可泮胶囊也成功纳入，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。赛诺菲全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病 （cGVHD）患者的ROCK2抑制剂 甲磺酸贝舒地尔片也纳入其中。
总的来说，国内独立自主研发的创新药物的纳入医保目录，不仅体现了国家对创新药物的支持，也彰显了医保政策在提高药物可及性和降低患者经济负担方面的作用。通过医保支付对创新药的倾斜，患者能够以更低的成本获得这些高质量的创新药物，从而改善治疗效果和生活质量。
国家基本医疗、工伤和生育保险药品目录.pdf
