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诺奖得主领衔！RNAi疗法“吸金”9700万美元

医药魔方Pro · 公众号 · · 2025-01-31 23:25

正文

1月28日，致力于开发RNAi疗法以治疗神经系统疾病的生物技术公司Atalanta Therapeutics宣布完成9700万美元的B轮融资。本轮融资由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，Novartis Venture Fund、F- Prime Capital等新老投资者参投。融资所得将用于支持公司治疗KCNT1相关癫痫和亨廷顿病的研究性RNAi疗法的I期临床试验。

Atalanta成立于2018年，总部位于波士顿，RNAi技术先驱、诺贝尔奖得主Craig Mello博士是公司的联合创始人之一。B轮融资使Atalanta迄今为止从融资和合作伙伴关系中产生的总资本达到2.62亿美元。

技术层面，Atalanta独特的二价小干扰RNA （di-siRNA）平台能够在整个大脑和脊髓中实现持久、选择性的基因沉默。

管线层面， ATL-201 是Atalanta开发用于治疗KCNT1相关癫痫（一种由KCNT1基因功能获得突变驱动的早发性癫痫和脑病）的RNAi疗法。患有KCNT1相关癫痫的婴儿和儿童有严重、频繁的癫痫发作，无法用抗癫痫药物控制，而且他们经常出现发育迟缓和智力残疾。ATL-201被设计用于降低KCNT1水平并使神经元兴奋性正常化。临床前研究表明，ATL-201能够显著减少癫痫发作，改善行为，并具有令人印象深刻的持久性和耐受性。

ATL-101 是一种di-siRNA，被设计用于沉默HTT基因以治疗亨廷顿病。亨廷顿病是一种由HTT基因扩增导致的进行性神经退行性疾病，它会导致人的身体、认知和精神能力恶化。临床前研究表明，单次剂量的ATL-101可有效降低HTT的表达，包括在脑深部区域，具有6个月的持久性和良好的耐受性。

Atalanta的管线

值得一提的是，2021年1月，在宣布A轮融资的同时，Atalanta宣布与 Biogen和Genentech达成了战略合作。

“此次融资是对Atalanta best- in-class di-siRNA的进一步认可。我们正在努力推进两个关键项目，以便明年提交IND申请，进而开展I期临床试验。”Atalanta总裁兼CEO Alicia Secor说道。

参考资料：

[1] https://www.atalantatx.com/atalanta-therapeutics-closes-oversubscribed-97-million-series-b-financing-to-advance-two-rnai-therapies-for-cns-diseases-to-clinical-trial/

[2] https://www.biospace.com/atalanta-therapeutics-launches-with-110-million-to-pioneer-rnai-therapeutics-for-neurodegenerative-diseases

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