2017年是圣安东尼奥乳腺癌论坛的第40个年头，本届论坛的第一个大奖：SABCS 40周年纪念奖（40th Anniversary Award）被美国FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence，OCE）的主任Richard Pazdur摘得。Richard Pazdur先生做了题为“Past and Future of Cancer Drug Development”的获奖演讲。
Co-Director Carlos L. Arteaga为Richard Pazdur主任颁奖
美国FDA的“肿瘤卓越中心”（Oncology Center of Excellence，OCE）正式成立于2017年1月19日，任命Richard Pazdur博士担任中心主任。这是FDA首次针对一个疾病领域成立跨越药品、生物制品和医疗器械的中心，以增强原来的各个中心之间的协作，加速抗肿瘤类医疗产品的临床审评。
已成立的OCE以及原来的几个中心都隶属于FDA医疗产品与烟草办公室，成立OCE是FDA为更好地满足肿瘤患者需求所作出的重要努力，也是美国前副总统拜登提出的癌症“登月计划”的一部分。
OCE成立后，医疗产品的审评标准和申请要求保持不变，各中心内的审评人员的工作内容也不会发生变化，但通过组织专家联合在肿瘤药物的临床审评中开展协作，以提高FDA审批安全有效的肿瘤产品的工作水平。此外，OCE的成立将推动FDA在肿瘤领域的监管科学和政策的进步，并提高利益相关方参与的效率。
Richard Pazdur博士获奖演讲：过去及未来的肿瘤药物发展（节选）
Richard Pazdur主任发表获奖主题演讲
1970年代后期，CML、肾细胞癌、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等恶性肿瘤均只有单一药物治疗，乳腺癌也只能通过经典根治手术治疗，癌症死亡率高、治疗药物有限。那时的癌症治疗是在流行病中心进行的，由于缺乏有效药物，大部分患者是通过临床试验得以治疗；癌症治疗所用细胞毒性药物毒副反应大、疗效差，患者死亡率高、生存期短，政府及各大药商对肿瘤领域药物的研发均不感兴趣。然而，在2017年的今天，肿瘤患者在社区中心也能得到合适的治疗，仅有不到5%患者需要通过临床试验获得治疗。目前肿瘤领域是药物研发最活跃、突破性进展最多的地方。
这一切发展的动力来源于对药物相互作用机制及疾病生物学机制深入的科学研究和理解。随着科学发展的深入，抗肿瘤药物应该是确保疗效的同时能够避免严重不良反应的。随着科学发现的进一步深入，科学家们陆续发现了CML、胃肠间质瘤、白血病、肺癌、肾细胞癌、转移性黑色素瘤等恶性肿瘤的特异靶点并研发出相应的靶向治疗药物，使疗效显著改善、毒副反应明显降低。在乳腺癌领域，新型的靶向药物进入辅助治疗阶段，使高危患者也能实现治愈的可能。
肿瘤学是制药最活跃的领域，涵盖40-45%的制药活动。50%的药物突破性发展在肿瘤学。我们见证了巨大的进展，其他肿瘤领域是没有的。是什么力量塑造了如今的情景？FDA在其中的角色是如何的？这其中最关键的是对疾病机制的科学理解，如理解免疫系统，发明检查点抑制剂，这是基于科学理解理性的发明药物。
FDA在这个发展历程的作用，我称之为动态调控环境。既往FDA的调控环境局限，在美国经历战争及社会变化后，公民开始享有参与政府决策权利。1980年代，AIDS病例的出现使FDA的调控环境变得更灵活，加速了药物的审批进程。1970年代，抗肿瘤药物少，FDA审批药物的主要指标是OS。1980年代，基于肿瘤领域药物毒性大、风险大于获益，药物审批的唯一指标是OS。然而，药物早期临床疗效显著，经常会出现对照组人群进入试验组治疗，阻碍随机试验的完成；某些癌症病人由于自然病史长或治疗手段进步，生存期延长，观察OS需要大样本量及很长的随访时间；某些癌症或某种癌症亚型发病率低，观察OS所需样本量不足等这些原因使我们需要重新评估OS是否作为唯一药物审批指标。但我要强调的是①不存在完美的结局指标；②OS仍是评估药物安全性的一个很重要的结局指标；③在评估药物疗效及安全性中，应考虑患者的主观感受，如生存质量、躯体功能、PRO等。利用多个结局指标评估药物安全性及疗效，可加速药物审批，这对于病人来说是好事，多种药物联合或序贯使用可改善患者的预后。
FDA在动态调控环境中，兼顾审批药物上市、调控药物生产和研发等职能。但FDA并不参与治疗标准的设定、药物定价或对比药物疗效。如今FDA中拥有80名以上的肿瘤学家涉及不同亚专业，也继续跟ASCO、ASH等机构合作参与临床试验评估等项目中。
我们需谨记：我们的宗旨是延缓患者疾病进展，改善他们的生存期。
SABCS作为一个专业的学会组织，将40周年的纪念奖颁发给FDA，可见FDA在药物治疗的发展，甚至是医学学科发展中的重要作用。FDA近年来在肿瘤药物审批中的助推作用是非常显而易见的。
在本届SABCS在好几个学术报告场次中，均有听到FDA发出的声音。SABCS不仅仅是一个跨学科的盛会，整合了基础研究的科学家、临床工作的医生以及其它与肿瘤相关学科的专家的声音和研究工作，还有FDA这样的政策制定及审查监管机构深度介入，让研究者、临床工作者与政策制定者深度合作，更好的为肿瘤药物的发展共同协作，最终更好、更有效率的使肿瘤患者受益。
对肿瘤药物的评价标准是在不断的演进中，FDA作为肿瘤药物的守门员，也必须紧跟学术，甚至引领方向。回看国内，2017年CFDA的表现也是令人瞩目。在健康中国2030的国策指引下，CFDA一系列促进抗肿瘤新药上市的政策出台，助推抗癌新药研发的一池春水波澜乍起。加油CFDA!我们相信不但中国学者可以走上国际舞台，我们更期待未来能够看到CFDA与中国的医生、学者能够共同引领世界医疗的发展。
28个肿瘤相关临床试验招募患者
点击下方图片即可查看详情
