专栏名称: 药事纵横

药事纵横是一个由多位制药精英联合创办的媒体平台，旨在分享与传递药品研发、生产和注册中所涉及的技术、经验和情报，欢迎关注和投稿！投稿请发[email protected]

FDA批准新型口服免疫抑制剂，用于狼疮性肾炎治疗

药事纵横 · 公众号 · 药品 · 2021-01-29 09:08

正文

voclosporin

2021年1月22日，FDA批准了今年第三个新分子实体Lupkynis（voclosporin），与免疫抑制剂背景方案联用，治疗活动期狼疮性肾炎的成人患者。本品由Aurinia Pharma公司开发上市，是一种口服钙调神经磷酸酶抑制抑制剂和免疫抑制剂，FDA批准本品上市是基于一项为期52周，随机，双盲，安慰剂对照的临床试验（NCT03021499）。358名国际肾脏病学会/肾脏病理学会分级为Ⅲ-Ⅴ级的患者在免疫抑制剂的背景治疗下，分别（1:1）接受本品23.7mg每日二次或安慰剂治疗，主要终点为52周达完全肾反应的患者比例。结果显示本品治疗组达终点的患者比例为40.8%，而安慰剂组仅为22.5%，达统计学显著性差异。

常见不良反应（> 3％）为肾小球滤过率降低，高血压，腹泻，头痛，贫血，咳嗽，尿路感染，腹痛，消化不良，脱发，肾功能不全，口腔溃疡，疲劳，震颤，急性肾损伤和食欲下降。由于本品为免疫抑制剂，可增加感染风险，被FDA黑框警告。

本品是一种新型免疫抑制剂，是首个获得FDA批准的口服狼疮性肾炎疗法。狼疮性肾炎（LN）是系统性红斑狼疮（SLE）合并双肾不同病理类型的免疫性损害，而而SLE是一种以多系统损害伴多种自身抗体形成为特征的自身免疫性疾病，全球范围内发病率为5/10万-9/10万，不同地区稍有差异，女性多于男性。大约50%的SLE患者会影响肾脏，并造成肾损伤，大部LN分患者会死于慢性肾病（CKD）或终末期肾病（ESRD）。

参考文献

Dall'Era M, Solomons N, Federico R, Truman M. Comparison of standard of care treatment with a low steroid and mycophenolate mofetil regimen for lupus nephritis in the ALMS and AURA studies. Lupus. 2019 Apr;28(5):591-596.

Almaani S, Meara A, Rovin BH. Update on Lupus Nephritis. Clin J Am Soc Nephrol. 2017 May 8;12(5):825-835.

Stojan G, Petri M. Epidemiology of systemic lupus erythematosus: an update. Curr Opin Rheumatol. 2018 Mar;30(2):144-150.

药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿