CRISPR/Cas9，这把神奇的剪刀将在2017年创造哪些奇迹？

使用CRISPR，科学家可以对基因展开低成本的快速编辑。

基因工程即将迎来黄金时代。随着基因编辑技术的长足进步，科学家们将能以前所未有的精度，对各种生物体的DNA作出微调。

而就在几年前，对单个基因的修改还是一个原始、费力乃至徒劳的过程。

如今，科学家开发了名为CRISPR/Cas9（常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统，简称CRISPR）的新型基因编辑技术。

该技术不同于传统的基因修饰技术，它可以驾驭细菌的免疫系统、截断甚至破坏单个基因，然后在它们的相应位点上插入新的基因。

众多科研领域都因CRISPR而改变。尽管目前许多重要的CRISPR工作仍处于概念验证阶段，但科学家们认为，随着细节的进一步厘清，CRISPR有望成为一项异常强大的工具。

“很快，我们就能探究基因的不同组合形式，控制基因表达的时机、位置及程度，并探究DNA中单个碱基的作用，”英国厄勒姆研究所（Earlham Institute）分子和合成生物学家尼科拉·帕特龙（Nicola Patron）说，“DNA序列的功用一旦明了，生物学科下各个领域的问题都能得到解答。从治疗人类疾病，到解开物种灭绝之谜。”

请注意，帕特龙并没有提到编辑人类胚胎——即“设计”出具备各种优越性状的婴儿，如高智商或肌肉发达的身材。

事实上，大多数痴迷CRISPR的科学家都表示，这方面的应用难度非常高，且不如其他用途重要。另外，胚胎编辑还深涉伦理雷区，至少在可与将的将来，各国政府都不可能放行。

换言之，到目前为止，定制婴儿还是旁门左道。那么，从稍微现实一点的层面讲，CRISPR最振奋人心的前景有哪些？可以哪些方式改变世界？

尽管小鼠、玉米乃至人类的整个基因组都已完成测序，但对基因们各司何职，比如负责哪些性状或疾病等，我们仍不甚了解。厘清头绪是一项格外艰巨的任务。

而CRISPR技术有望改变这一点。在CRISPR的帮助下，我们可以破坏特定基因，观察结果，以此加深对不同基因的理解。“这是它最振奋人心的用途之一，”CRISPR先驱、加州大学伯克利分校的女科学家珍妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna），“我们也许就能知道，基因组序列跟不同生物体的行为之间有何联系。”

复活植物的神奇复苏。

未来30年，地球上将多出20亿需要养活的人口。也就是说，粮食增产刻不容缓。一个办法是对作物进行基因编辑，增加其耐杂草、耐虫害、耐干旱的特性，加快其生长速度。

在明尼苏达大学，植物遗传学家丹·沃伊塔斯（Dan Voytas）的实验室正在使用CRISPR，对植物进行靶向性的基因组修饰。他说，眼下，他正在为非洲的小农户开发耐除草剂的木薯品种。

沃伊塔斯也很想知道，如何才能用CRISPR提高水稻的光合效率。水稻、土豆和木薯等作物是很多发展中国家的主食，但在炎热的环境中，它们的光合效率偏低，若能加强这项指标，便可以显著提高单产量。

细胞中靶向RNA的CRISPR/Cas9系统。

马丁·坎普曼（Martin Kampmann）是加州大学旧金山分校神经退行性疾病研究所的细胞生物学家。

他参与开发了一个基于CRISPR的平台，用来探寻退行性疾病——比如找出阿尔茨海默病和帕金森病背后的基因调控过程。

CRISPR也可以用于治疗某些癌症，早在若干年前，科学家就开始了这方面的摸索。最近，宾夕法尼亚大学获准开展一项小规模的临床试验：从18名患者体内提取免疫细胞，用CRISPR手段加以修饰，强化定位并杀死癌细胞的能力，最后将编辑过的细胞移植回患者体内，观察效果。

这还只是开始。举个例子，针对由DNA中的“差错”引发的肿瘤，我们就可以借助CRISPR技术，炮制出更加安全有效的抑制因子。

当今世界，塑料等材料的生产仍依赖化石燃料中的烃分子。但有了CRISPR，这一现状有望得到改观。

在加州大学河滨分校，一支团队的研究课题是：如何用CRISPR操控一类酵母，使之将糖转化为碳氢化合物。其最终目标是希望通过基因工程，让酵母生产某些聚合物、粘合剂和香料的基本原料，从此摆脱低效的石油基工艺。

这只是其中之一。还有的研究人员想以CRISPR技术编辑酵母，降低我们对各类石化产品的依赖。

烟草及其近亲们都可以成为生产药物的活工厂。

在生产药物和疫苗时，制药商开始将植物或植物细胞转化为活工厂，生产代谢产物和蛋白质。

植物是一个很好的生产系统，因为它们强健、成本低廉，不易被毒素或病原体污染。这也被称为“分子药物农场”。

借助CRISPR手段，我们可以探究植物的基因调节方式、对外来分子的响应机制，及其DNA的自我修复方式。

近来，帕特龙正致力于用CRISPR研发特种植物，用来生产制造难度较高的药物和疫苗。

在HIV、疱疹、肝炎和人乳头状瘤病毒（HPV）的治疗方面，我们已经取得长足的进步，但病毒依然无法完全消除。

杜克大学医学中心的布莱恩·理查德·卡仑（Bryan Richard Cullen）说，现在研究人员可以采用CRISPR技术，锁定并摧毁这些顽固的DNA病毒，这是以前做不到的。

翻译：雁行

来源：VOX

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