2017年6月5日,南京传奇生物、Bluebird先后在ASCO上发布了靶向BCMA的CAR-T疗法的临床数据,尤其是一向低调的传奇生物,其惊艳的临床数据使得自己迅速成为焦点。
传奇生物为南京金斯瑞旗下的全资子公司,LCAR-B38M的临床数据并非首次公布,早在2016年12月,金斯瑞就宣布CAR-T疗法取得重要进展,但彼时未引起广泛关注。BCMA CAR-T领域的领先者为Bluebird,此次传奇生物的数据发布,投资者对于Bluedird能否保持领先开始存疑。
BCMA CAR-T疗法对比
本文仅从公布的数据来比较两者的CAR-T产品,传奇生物的LCAR-B38M是目前规模最大的BCMA CAR-T疗法,入组患者35例,接近Blubird的2倍。从设计上看,均采用4-1BB共刺激信号。从疗效来看,bb2121的总响应率RR为89%,LCAR-B38M为100%。从安全性来看,LCAR-B38M、bb2121均体现了较好的耐受性。
小编认为,Bluebird与传奇生物的BCMA CAR-T都具有良好前景,优劣相当。Bluebird的临床试验设计了多个剂量:50*106、150*106、450*106、800*106、1200*106。除去最低剂量组,则总响应率为100%,very good partial response(VGPR)达到73%。也就是说,正常剂量下,总响应率同样高达100%,部分响应中VGPR比例很大。
从入组标准来看,如Bluebird 的CEO Nick Leschly所说,传奇生物入组病人之前接受治疗的方式没有Bluebird的多,病情严重程度比Bluebird要轻。Bluebird入组病人已接受治疗方式中位数为7,传奇生物入组病人已接受治疗方式中位数为3。小编认为,入组标准的差异,可能是因为有些多发性硬化症新药尚未在中国上市,临床药物选择有限。
Nick Leschly
Bluebird 的bb2121临床有效性数据如下:
bb2121有效性数据
传奇生物的作风可谓低调务实,尽管2016年底金斯瑞披露过CAR-T进展的部分信息,2017年5月在ASGCT年会上做过报告,但直到本次ASCO大会才引起广泛关注。
范晓虎博士,传奇生物
传奇生物LCAR-B38M的临床有效性数据如下:
LCAR-B38M有效性数据
市场前景
多发性骨髓瘤的发病率为十万分之四,中美每年都有数万人患病。一线用药来那度胺(新基医药)2016年销售额达69.74亿美元,仅次于利妥昔单抗的最畅销抗肿瘤药物。目前多发性骨髓瘤的临床需求仍远未满足,三线/四线药物泊马度联合地塞米松、Daratumomab仅能维持无进展生存期PFS 3.6个月、3.7个月。BCMA CAR-T疗法为晚期多发性骨髓瘤患者带来福音,市场前景看好,以中国为例,如果CAR-T疗法价格控制在十几万元人民币(金斯瑞2016年接受采访时举例的可能数字)左右,每年6-7万人发病率,市场容量在100亿人民币左右。
小编评价
传奇生物、Bluebird的BCAM CAR-T疗法临床数据都非常优秀,具有相当竞争力。期待其后续的临床进展,早日上市。
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