BCMA CAR-T惊艳ASCO：Bluebird、传奇生物同日发布临床研究数据

生物制药小编 · 公众号 · 药品 · 2017-06-06 06:33

正文

2017 年 6 月 5 日，南京传奇生物、 Bluebird 先后在 ASCO 上发布了靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法的临床数据，尤其是一向低调的传奇生物，其惊艳的临床数据使得自己迅速成为焦点。

传奇生物为 南京金斯瑞 旗下的全资子公司， LCAR-B38M 的临床数据并非首次公布，早在 2016 年 12 月，金斯瑞就宣布 CAR-T 疗法取得重要进展，但彼时未引起广泛关注。 BCMA CAR-T 领域的领先者为 Bluebird ，此次传奇生物的数据发布，投资者对于 Bluedird 能否保持领先开始存疑。

BCMA CAR-T疗法对比

本文仅从公布的数据来比较两者的 CAR-T 产品，传奇生物的 LCAR-B38M 是目前规模最大的 BCMA CAR-T 疗法，入组患者 35 例，接近 Blubird 的 2 倍。从设计上看，均采用 4-1BB 共刺激信号。从疗效来看， bb2121 的总响应率 RR 为 89% ， LCAR-B38M 为 100% 。从安全性来看， LCAR-B38M 、 bb2121 均体现了较好的耐受性。

小编认为， Bluebird 与传奇生物的 BCMA CAR-T 都具有良好前景，优劣相当。 Bluebird 的临床试验设计了多个剂量： 50*10 ⁶ 、 150*10 ⁶ 、 450*10 ⁶ 、 800*10 ⁶ 、 1200*10 ⁶ 。除去最低剂量组，则总响应率为 100% ， very good partial response （ VGPR ）达到 73% 。也就是说，正常剂量下，总响应率同样高达 100% ，部分响应中 VGPR 比例很大。

从入组标准来看，如 Bluebird 的 CEO Nick Leschly 所说，传奇生物入组病人之前接受治疗的方式没有 Bluebird 的多，病情严重程度比 Bluebird 要轻。 Bluebird 入组病人已接受治疗方式中位数为 7 ，传奇生物入组病人已接受治疗方式中位数为 3 。小编认为， 入组标准的差异，可能是因为有些多发性硬化症新药尚未在中国上市，临床药物选择有限。

Nick Leschly

Bluebird 的bb2121临床有效性数据如下：

bb2121有效性数据

传奇生物的作风可谓低调务实，尽管2016年底金斯瑞披露过CAR-T进展的部分信息，2017年5月在ASGCT年会上做过报告，但直到本次ASCO大会才引起广泛关注。

范晓虎博士，传奇生物

传奇生物LCAR-B38M的临床有效性数据如下：

LCAR-B38M有效性数据

市场前景

多发性骨髓瘤的发病率为十万分之四，中美每年都有数万人患病。一线用药来那度胺（新基医药）2016年销售额达69.74亿美元，仅次于利妥昔单抗的最畅销抗肿瘤药物。目前多发性骨髓瘤的临床需求仍远未满足，三线/四线药物泊马度联合地塞米松、Daratumomab仅能维持无进展生存期PFS 3.6个月、3.7个月。BCMA CAR-T疗法为晚期多发性骨髓瘤患者带来福音，市场前景看好，以中国为例，如果CAR-T疗法价格控制在十几万元人民币（金斯瑞2016年接受采访时举例的可能数字）左右，每年6-7万人发病率，市场容量在100亿人民币左右。

小编评价

传奇生物、Bluebird的BCAM CAR-T疗法临床数据都非常优秀，具有相当竞争力。期待其后续的临床进展，早日上市。

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