11:0！FDA咨询委员会一致支持礼来阿尔茨海默病疗法

药融圈 · 公众号 · · 2024-06-12 08:30

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6月 10日，美国食品和药物管理局（FDA）外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）以以11:0的票数一致同意礼来公司的阿尔茨海默氏症治疗药物 donanemab 。委员会不仅认定donanemab是治疗阿尔茨海默病伴有轻度认知障碍和轻度痴呆的有效药物，而且认为其益处大于风险。

Donanemab 是一种靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体药物，通过清除大脑中的β淀粉样（Aβ）斑块来减缓AD的进展。

斯坦福大学运动障碍中心神经科学主任Kathleen Poston投了赞成票，因为她认为亚组的临床数据和生物标志物数据 “效果令人信服”。

去年，渤健公司的 Leqembi 获得批准，成为首个真正针对疑似潜在病因 β-淀粉样蛋白的治疗方案。此前，美国FDA曾加速批准了卫材和渤健公司的 Aduhelm ，但这一批准引发了对该药疗效的争论，该药最终停产。与此同时，Leqembi在缓慢起步后已开始为渤健带来利润。该疗法在2024 年第一季度的销售额为1900万美元，比2023年最后三个月的700万美元有了大幅增长。

donanemab 也是一种抗淀粉样蛋白疗法，将成为Leqembi的直接竞争对手。Jefferies的一份分析报告指出，如果 donanemab 获得批准，那么从长远来看，市场上出现两家公司将有利于礼来和渤健，因为两家公司将加大力度，更有力地倡导各中心增加投资，建设基础设施，分配更多资源，同时推动更多的患者和医生教育。

虽然委员会的决定对礼来有利，但FDA还是对该药物的 疗效和安全性提出了几个问题 。在该机构的简报文件中，主要关注点之一是礼来公司对其阿尔茨海默病综合评分量表（iADRS）的使用。根据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）的说法，礼来开发的这一量表综合了两种公认的阿尔茨海默氏症评估方法的得分。然而，FDA 表示，donanemab试验最初设计的终点不同，但在研究过程中发生了变化，该机构在2021年表示不同意使用 iADRS。

简报文件还批评了礼来使用 tau 蛋白水平来决定研究对象的做法。没有tau蛋白或tau蛋白水平很低的患者被排除在外，FDA要求委员会评估数据和 “基于tau PET成像的亚组有效性”。但这最终没有对投票产生重大影响。委员会成员、威斯康星州阿尔茨海默病研究中心资深教授Cynthia Carlsson在投赞成票时说，她认为tau分析 “没有必要”，因为它 “不会对科学有效性产生任何明显影响”，此外用tau来决定哪些患者有资格接受 donanemab 治疗会阻碍患者获得治疗。

参考资料：https://www.biospace.com/article/adcomm-votes-unanimously-for-lilly-s-alzheimer-s-treatment-donanemab/