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辉大基因 RNA 编辑疗法获 FDA 批准临床，用于治疗黄斑变性

Insight数据库 · 公众号 · 药品 · 2024-11-04 10:36

正文

11 月 4 日，辉大基因宣布，HG202 临床试验申请（IND）已获 FDA 批准，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

截图来源：辉大基因官微

HG202 是辉大基因自主研发的首个高保真 CRISPR/Cas13 RNA 编辑治疗技术临床项目，将 CRISPR/Cas13 RNA 编辑器搭载于单个腺相关病毒（AAV）递送到视网膜，特异性地敲低 VEGF-A mRNA 表达水平，以治疗已接受过现有抗 VEGF 疗法有效或耐药的 nAMD 患者。

2023 年 9 月 6 日，HG202 已在国内完成首例 nAMD 患者给药。在 2024 年 ASGCT 大会上，辉大基因公布了 HG202 用于湿性年龄相关性黄斑变性的初步临床结果（NCT06031727）。

截至 2024 年 1 月，5 名受试者签署了 ICF，3 名受试者被纳入低剂量组。受试者 #202 是一名对抗 VEGF 疗法无反应且有抗性的患者，在 8 个月内曾注射过 6 次抗 VEGF 注射，注射前黄斑积液持续存在。受试者 #202 基线包括 CRT 为 233 µm 和 BCVA 为 29 个字母。

受试者 #202 在注射后视网膜积液显著消除，CRT 分别在注射后 4 周和 8 周恢复至 162 µm 和 155 µm。从 4 周开始观察到 BCVA 改善了近 15 个字母，并在注射后 8 周随访中持续存在。

接受治疗的三名受试者均未观察到与药物相关的严重不良事件。

三名患有 nAMD 的受试者在注射 HG202 后，局部和全身不良事件情况均可接受。受试者 #202 在注射 HG202 后 8 周内，BCVA、CRT 和持续性液体排出均有显著改善。尽管只有低剂量组完成了入组，但这项研究为 CRISPR/Cas13 RNA 疗法对人类相对安全提供了基础。

截图来源：Insight 数据库

新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 是老年人失明的主要原因，其中血管内皮生长因子 (VEGF) 起着关键作用。频繁玻璃体内注射抗 VEGF 疗法是 nAMD 的一线治疗方法；然而，每次注射仅有效 1-2 个月，并且需要频繁重新给药。尽管临床结果良好，但许多患者在重复给药后会出现持续性液体或复发性渗出，这会导致严重的并发症并降低患者对治疗的依从性，从而导致视力随着时间的推移而丧失。

HG202 是首个进入临床阶段的 CRISPR/Cas13 RNA 编辑疗法，也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段 RNA 靶向治疗。

它可以通过单剂量部分降低视网膜中 VEGFA 的 mRNA 表达，减少治疗频率并可能改善临床结果，给湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者带来了潜在的治疗希望。

封面来源：企业 Logo

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编辑：vvy

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