生物医学界的研究人员一直希望能够找到帮助治疗阿尔兹海默病患者的疗法,在寻找对症新药时,都需要以人类细胞为模型检测药物的有效性,然而,目前的这些试验常常在癌细胞中进行,通常并不能与人类大脑细胞的生物学特性相匹配。日前,来自加利福尼亚大学格拉德斯通神经疾病研究所的研究人员利用诱导多能干细胞(iPSCs)成功制造大脑细胞,解决了人类大脑细胞无法在培养皿中生存而难以用于研究的问题。
在该研究中,Michael Ward博士和Chao Wang博士发现了一种新方法,能够对细胞的遗传组分进行操控,使其由单一的iPSCs产生成千上万个神经元细胞,这也就意味着每一个工程化的脑细胞都是一样的。如今,研究人员能够在二周内工程化制造大量脑细胞,一个月内这些细胞就能够成为功能活跃的神经元细胞。新方法对于药物筛选以及多种疾病发病机制的研究具有非常重要的意义。基于这一技术,研究人员进一步开发了药物筛选平台,对1280种化合物进行了筛选,其目标是鉴别出能够降低大脑中tau蛋白水平的新型化合物,以开发新型阿尔兹海默症的靶点蛋白。
该研究建立的这项新技术能够通过简单的两步操作在实验室中制造出大量的人类脑细胞,打破了基于人类神经元的药物研发所面临的困境。截至目前,研究人员已经成功重复了两步法制造人类脑细胞的过程,后期将进行更深入的研究以开发出能够帮助治疗阿尔兹海默症等多种神经变性疾病的新型疗法。