▎药明康德/报道
百济神州在欧洲肿瘤内科学会第19届世界胃肠道肿瘤大会上公布了BGB-A317临床1期研究中原发性肝癌患者的初步数据
中国北京，美国麻省剑桥，2017年6月29日（GLOBE NEWSWIRE）--百济神州（纳斯达克代码:BGNE）是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注开发用于癌症治疗的分子靶向和肿瘤免疫药物。今天，百济神州在西班牙巴塞罗那举办的欧洲肿瘤内科学会第19届世界胃肠道肿瘤大会(WCGI 2017)上公布了抗PD-1单抗BGB-A317针对晚期实体瘤临床1期研究入组的晚期原发性肝癌（HCC）（简称肝癌）患者的初步数据。临床1期初步数据显示，BGB-A317总体而言耐受性良好，并且在HCC患者中显示了初步的抗肿瘤活性。
“当前肝癌患者的治疗选择非常有限。本试验的数据十分令人鼓舞，BGB-A317在乙肝病毒阳性的HCC患者中显示了初步的抗肿瘤活性，而这个亚群通常预后较差，”本次汇报的主要作者，台湾（台南）成大医院副教授，医学博士顏家瑞（Chia-Jui Yen）评论说。
“我们很高兴公布BGB-A317临床1期研究中入组的HCC患者数据。在肝癌这个有高度临床需求的领域看到这些早期数据令人感到鼓舞。我们相信这些初步的安全性和抗肿瘤活性支持BGB-A317在晚期肝癌病人中持续临床开发。我们也期待在未来几个月中得到这些患者以及本试验中其他适应症患者的进一步成熟的数据。”百济神州肿瘤免疫学首席医学官Amy Peterson医学博士评论道。
正在进行的临床一期试验数据总结
这一在澳大利亚，新西兰，美国，台湾地区及韩国开展的BGB-A317单药多中心、开放标签、临床1A/1B期试验，组成部分有1A期部分（剂量递增，剂量扩展，固定剂量扩展）及在特定瘤种中进行适应症扩展的1B期部分，其中包括HCC瘤种。在WCGI 2017上展示的数据包括上述研究中的40位晚期HCC患者，BGB-A317的给药方案是5 mg/kg，每三周给药一次。大部分的入组患者（34/40）有乙肝病毒（HBV）感染。截止到2017年4月28日，中位治疗时间是64天（治疗时间范围为1天到471天）。
根据研究者评估，40位患者中有21位（53%）发生了与BGB-A317相关的不良事件（AEs）。其中发生在一位以上患者的不良反应包括：皮疹（20%），瘙痒（13%），天冬氨酸转氨酶（AST）升高（8%），疲劳（5%），甲状腺功能减低症（5%），食欲减退（5%）。以上与治疗相关的不良反应均局限在1-2级除一名患者出现由研究者评估的与BGB-A317相关的5级急性肝炎。这名患者存在广泛的肿瘤转移，在第一次也是唯一一次使用试验药后出现肿瘤进展并在5周后死亡。
到数据截止点为止，疗效评估尚较早期，27位患者满足疗效评估条件。其中12位可评估患者在数据截止点时仍在继续治疗，其中大部分（7人）只完成一次基线后肿瘤评估。三位患者观察到经确证或未确证的PR，全部为HBV阳性HCC患者；其中一位患者在数据截止点前确证PR，一位患者在数据截止点后第二天确证为PR，另一位患者为未确证的PR并在继续用药。另有9例患者达到疾病稳定状态（SD），其中部分患者观察到显著的甲胎蛋白水平下降。
关于BGB-A317
BGB-A317是一种正处于临床试验阶段的人源化单克隆抗体，属于一种被称为“免疫关卡”抑制剂的肿瘤免疫制剂。BGB-A317的作用机制是与细胞表面的PD-1受体结合；后者是一种重要的免疫抑制分子，它可抑制T细胞的活化，从而降低免疫系统的作用。BGB-A317对PD-1有很高的亲和性和特异性，我们认为它与目前获批的PD-1抗体的差异性在于通过生物工程技术特异性去除了和Fc gamma受体的结合能力。BGB-A317目前正作为单药和联合用药组分，在多个临床试验中探索对一系列瘤种的治疗效果。
关于百济神州
百济神州是一家全球性的、以研发为基础的生物科技公司，专注于开发靶向和肿瘤免疫治疗，目前在中国大陆、美国、澳大利亚拥有超过400名员工。百济神州正在推进包括新型小分子口服靶向类和单克隆抗体类抗癌药物的在研产品线。百济神州致力于通过寻找最优的肿瘤药物联合治疗方案，使癌症患者的生存质量和生存期获得显著提高。
前瞻性声明
本新闻稿中包含一些按照《1995年美国私人证券诉讼改革法案》和其它联邦证券法做出的前瞻性声明，其中包括BGB-3111初步获得的积极的临床数据和这些数据对BGB-3111现在和未来开发的潜在影响的声明。由于存在许多重要影响因素，真实结果可能与做出的前瞻性声明存在重大差别。这些因素包括：1. 百济神州能否证明其候选药物的有效性和安全性；2. 候选药物的临床试验结果可能不支持后期的开发；3. 管理机构可能会干涉临床试验的开始、时间进程和临床开发过程；4. 百济能否获得医药界的认可从而获得商业上的成功；5. 百济神州能否为其技术和药物获得并维持知识产权的保护；6. 百济神州需依赖第三方开展临床前研究和临床试验；7. 百济神州较短的运营历史及能否为临床试验的进行获得更多资金，并完成其候选药物的开发和上市；8. 根据美国证券交易委员会《1933年证券法案》中第424(b)条规定备案的，百济神州在最新公布的10-Q报告“风险因素”章节中全面、详细讨论的其他风险；9. 百济神州向美国证券交易委员会提交的后续备案中讨论到的一些潜在风险、不确定因素和其它重要因素。本新闻稿包含的所有信息都是在本新闻稿发表当日做出的，除非法律要求，百济神州没有义务更新这些信息。
