2 月 13 日，CSL 宣布，其自主开发的
Garadacimab
（商品名：Andembry）获欧盟批准上市，用于
遗传性血管水肿
（HAE）
的预防性治疗
。根据新闻稿，这是首款也是唯一一款获批用于 HAE 预防、
每月仅需给药一次的
FXIIa 单抗。
此前
Garadacimab
还于 1 月份获得了
澳大利亚
和英国监管机构的批准。
该产品也已向美国 FDA 提交上市申请，目前正在审评审批中。
来源：CSL 公司官网
HAE 是一种罕见的可能危及生命的
遗传性
疾病，会导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位出现疼痛、虚弱和不可预测的肿胀。对于已明确诊断为 HAE 的患者，需要进行长期预防治疗，目的是减少 HAE 发作对日常生活的影响，防止致命性水肿的发生。
Garadacimab 是一种
新型的靶向活化型因子 XII
（FXIIa）
的单克隆抗体
，可通过
每月一次皮下注射给药
预防性治疗 HAE。研究表明，FXIIa 可启动导致 HAE 发作的级联反应。而 Garadacimab 靶向 FXIIa，可从源头抑制该级联反应，从而治疗 HAE。此前
Garadacimab
已获 FDA 和 EMA 授予孤儿药资格。
Garadacimab 的获批
主要基于 VANGUARD 临床研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的全球多中心 III 期临床试验，旨在评估 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的疗效和安全性。
来源：Insight数据库
结果显示，
与安慰剂相比，每月皮下注射 Garadacimab 可显著降低 HAE 患者发作率
。
-
6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者每月 HAE 发作次数为 0.27，与安慰剂组
（2.01）
相比，
平均发作率降低 86.5%
，具有统计学意义
（p< 0.0001）
，调准基线后平均发作率降低 89.2%。
-
在 6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者中位每月 HAE 发作次数为 0，与安慰剂组
（1.35）
相比，
中位每月 HAE 发作率降低 100%
。
-
首次给药后即可观察到 Garadacimab 疗效，
Garadacimab 组
近 3/4 患者前 3 个月内没有发作，第二个 3 个月内持续有效。
-
与安慰剂组相比，Garadacimab 组患者中度或重度 HAE 发作次数减少，需要抢救的 HAE 发作次数减少。
安全性方面，Garadacimab 组与安慰剂组的不良事件发生率相似。Garadacimab 组中最常见的 TEAE
（治疗中出现的不良事件
）是上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。没有出现出血或血栓形成等不良事件。
2024 年 10 月，CSL 公司发布了 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的 III 期开放标签扩展研究的长期安全性和疗效数据。161名受试者的研究结果显示，
Garadacimab 具有良好的安全性，适合长期使用，并可对 HAE发作提供持久的保护
。
根据 Insight 数据库，除 HAE 外，Garadacimab 还被开发用于特发性肺纤维化，目前正在美国、英国等多个国家开展 II 期临床试验。
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