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Jazz Pharmaceuticals公司与Chimerix今天宣布，双方已签署最终协议， Jazz将斥资约9.35亿美元收购Chimerix，获得其主打在研疗法dordaviprone。 这一收购将拓展Jazz的肿瘤学研发管线。

Chimerix的主打药物dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子新药，正在开发用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤 ，这是一种罕见的恶性脑肿瘤，多见于儿童和年轻成人。目前尚无美国FDA批准的针对性治疗方案，放疗是最常用的治疗方法。美国FDA近日已受理dordaviprone的新药申请（NDA），并授予其 优先审评资格 ，预计在2025年8月18日之前完成审评。此前的新闻稿指出， dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。

Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时， dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。

▲ Dordaviprone的2期临床试验主要疗效数据（图片来源：Chimerix公司官网）

Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。 此外， 它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。 Dordaviprone已获得针对H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。

Dordaviprone正在3期临床试验ACTION中接受评估，探索其在新确诊、非复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者接受放疗后的应用，可能将该治疗选择扩展到一线治疗领域。Jazz拟完成收购后，与来自Chimerix的研发人员合作，整合双方的研发和商业能力，继续推进dordaviprone的临床试验项目。

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