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Capricor Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出， 如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。

这项BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验中现有的心脏数据，与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示，患者在接受deramiocel治疗1年后， 与自然病史数据相比，患者上肢功能衰退速度减缓71%，而评估心脏功能的指标不但没有衰退，反而获得了改善。

▲ HOPE-2的临床试验数据显示骨骼肌和心脏功能的统计显著改善（图片来源：Capricor公司官网）

此外，之前公布的HOPE-2 OLE研究的 三年数据 显示，接受deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。患者心脏功能的多项指标均有所改善，包括左心室射血分数以及容积指数，这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。此外，在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中，治疗效果明显较佳，这表明早期和持续治疗是减轻DMD心肌病影响的关键。HOPE-2 OLE研究并持续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性。

Deramiocel（又名CAP-1002）是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。 它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。

DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，在DMD患者中，心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织替代，这种心肌病最终导致心力衰竭。新闻稿表示，DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因，治疗方案有限且目前尚无治愈方法。