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2025
IBI EXPO
2024年12月18日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，
美国国立卫生研究院 (NIH) 向
迈阿密大学米勒医学院跨学科干细胞研究所 (ISCI)
刘学忠医学博士、
耳鼻咽喉头颈外科系研究副主任
伦纳德·M·米勒教授颁发了一项为期五年、金额为 400 万美元（约2900万元人民币）的 R01 研究经费，用于利用诱导多能干细胞（iPS）开发用于治疗人类听觉和平衡障碍的人类内耳类器官平台。
仅在美国，就有大约 3000 万人患有先天性或后天性听力损失。遗传因素很常见，有超过 200 个基因导致人类听力损失。目前尚无治愈方法。
刘博士是玛丽安和沃尔特·霍奇基斯耳鼻喉科特聘教授，也是米勒学院耳鼻喉科、人类遗传学、生物化学和儿科教授，他说：
“目前，听力损失的治疗仅限于人工耳蜗或助听器，但目前尚无针对听力损失的生物治疗方法，开发替代治疗方案的需求尚未得到满足。”
NIH 拨款将资助米勒学院的研究，利用患者的诱导多能干细胞 (iPS) 生成人类内耳类器官 (hIEO)，作为测试内耳基因疗法的模型系统。该研究旨在引入先进的基因组编辑策略，以抑制显性突变或修复导致人类感觉毛细胞功能障碍的隐性突变。
这项资助研究旨在为听力损失的 hIEO 建立个性化基因模型的新范例。刘博士的工作将涉及可用疗法的体外筛选以及疾病和治疗反应的生物标志物的多组学识别。
刘博士说：“我们的目标是为细胞治疗方法更接近人类听力损失临床试验奠定基础。”
在迈阿密大学耳科研究所建立人类耳组织库后，刘博士的团队将利用 iPSC 培育出类似于内耳的微小三维结构。这些类器官让科学家能够研究器官发育，并为替换因听力和平衡障碍而失去的受损组织提供新的可能性。刘博士的团队从患有遗传性听力和平衡问题的患者身上开发出类器官，让研究人员能够研究早期和晚期发育阶段的内耳。
刘博士表示，尽管干细胞疗法仍处于试验阶段，但在未来 5 到 10 年内，干细胞疗法将成为治疗发展中的重大转变。米勒医学院心血管 医学系路易斯·伦伯格医学教授 、跨学科干细胞研究所 (ISCI) 主任 Joshua Hare医学博士表示，美国医生将能够针对各种健康状况开出干细胞疗法，而不再仅通过治疗单一缺陷来治疗疾病。
“最近在基因筛查、基因或细胞疗法以及内耳基因编辑方面取得的突破，可以为多种遗传性听力损失带来新疗法，”Hare 博士说道，他也是唐纳德·索弗再生医学捐赠计划的主任和米勒学院的首席科学官。“我们对这项特殊的 NIH 拨款感到非常兴奋。”
“之所以授予这项细胞疗法资助，是因为这项工作具有很高的影响力，并且有助于满足尚未得到满足的患者需求，” 耳鼻咽喉头颈外科系 James R. Chandler 主任说道。
密歇根大学耳科研究所的遗传性听力损失诊所是一个多学科项目，为患有各种类型听力损失的患者提供诊断和分子测试、遗传咨询和干预选择。
欢迎大家报名参加2025 IBI EXPO大会，与时代同行。如下为2024 IBI EXPO大
会现场视频集锦。
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会
将于
2025年3月1日至3月2日
在
苏州国际博览中心
盛大举办。大会主题为
协同共筑全链条，创新转化新生态
。
大会将邀请
300+
演讲嘉宾，开设
30+
场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕
细胞与基因治疗、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物、外泌体
等
新分子药物，
人工智能药物发现、类器官、新型递送载体
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前沿技术
，
展开交流探讨，联动
药企、科研院校、临床资源、供应链企业、投融资机构、园区政府
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免费参会：
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