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全球首次！复旦大学科研团队发现帕金森病全新治疗靶点

江南都市报 · 公众号 · 医学科技自媒体 · 2025-02-21 12:12

主要观点总结

复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年的临床和基础研究，发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到具有潜在治疗作用的小分子化合物，相关成果发表在国际学术期刊Science上。研究揭示了FAM171A2与帕金森病致病蛋白的结合机制，并证实敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。此外，团队还计划开展帕金森病的临床前研发工作，并将研究成果推向临床试验和应用。此次研究有望为帕金森病的早期干预和治疗提供新的方法，也为其他神经退行性疾病的治疗提供借鉴。

关键观点总结

关键观点1: 科研突破

郁金泰团队经过5年研究，发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，这是全球首次发现。

关键观点2: 治疗机制

研究揭示了FAM171A2与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制，为寻找治疗方法提供了重要线索。

关键观点3: 小分子化合物

团队找到了一种具有潜在治疗作用的小分子化合物，能够抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合。

关键观点4: 研究成果的应用前景

此次研究不仅为帕金森病的早期干预和治疗提供了新的方法，还可能为其他神经退行性疾病的治疗提供借鉴，具有广阔的应用前景。

正文

据央视新闻报道，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。

郁金泰团队通过长达5年的临床和基础研究，首次揭示了FAM171A2蛋白与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。研究发现，FAM171A2在神经元细胞膜上会选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并将其带入神经元内，导致神经元死亡和病理蛋白的传播。通过转基因动物实验，团队证实敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。

此外，团队利用人工智能技术，从7000余种小分子化合物中筛选出一种能够抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的小分子化合物。

在这一成果基础上，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，并计划将集中力量全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和应用。

此次研究发现的全新治疗靶点和全新治疗靶点和后续开发药物，实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破，将有望早期干预并延缓帕金森病进程。另外，这一研究成果和治疗思路，还可能为其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、路易体痴呆等）的治疗提供借鉴。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，全球患病人数预计将从2015年的700万增至2040年的1300万，其中中国患者约占全球一半。

传统治疗方法仅能缓解症状，无法延缓疾病进展。全球科学家一直在重点研究，寻找帕金森病的致病机制并开发针对性治疗手段。

全球首次！复旦大学科研团队发现帕金森病全新治疗靶点

主要观点总结

关键观点总结

关键观点1: 科研突破

关键观点2: 治疗机制

关键观点3: 小分子化合物

关键观点4: 研究成果的应用前景

正文

来源：央视新闻

值班编辑：严佳成

校对：张竹影

值班主任：周艳华

值班编委：郭宁

请到「今天看啥」查看全文

全球首次！复旦大学科研团队发现帕金森病全新治疗靶点

主要观点总结

关键观点总结

关键观点1: 科研突破

关键观点2: 治疗机制

关键观点3: 小分子化合物

关键观点4: 研究成果的应用前景

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来 源：央视新闻

值班编辑：严佳成 校对：张竹影

值班主任：周艳华 值班编委： 郭宁

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校对：张竹影

值班主任：周艳华

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