日前，北京市药监局会同北京市多部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》。
9月20日，北京召开的“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会上，北京市药监局局长、北京市两区办副主任曹巍回答医药经济报记者提问时说，此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制。在罕见病药品保障先行区建设方面，本市立足“保障”，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变，缩短患者用药等候时间，保障品种数量，实现药品可全程追溯。
试点“白名单”企业启动征集
据悉，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼在“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫健委指导市卫健委组成联合专家组开展评估论证，同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。
北京市卫健委党委委员、副主任陈航表示，对纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。为缩短论证审评时限，节约论证资源，申报医院将申请材料同时抄报北京市卫生健康委。北京市卫生健康委收到申报资料后，将在国家卫生健康委指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容提前开展评估。
据悉，今年以来，北京药监局指导首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，进一步促成园区企业完成罕见病药品“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。
北京儿童医院今年正式向国家药品监督管理局和国家卫生健康委申请临时进口并使用伏索利肽。这是一种用于治疗儿童软骨发育不全的罕见病新药。4月11日，第一批伏索利肽，从北京天竺综合保税区运到医院药房随后交付到来自山东的双胞胎患者家长手中，从提交申请到患者用上药全程仅用了三十几个工作日。
北京儿童医院院长倪鑫告诉记者，伏索利肽目前已经提供给了5名患儿使用，为患儿所在的家庭带来了希望。
新政策发布后的当天下午，北京天竺综合保税区发布公告，宣布启动罕见病药品进口试点“白名单”企业的征集工作。符合条件的企业可以进行申报，评审合格后将纳入药品进口试点企业“白名单”。
首都国际机场临空经济区管委会相关同志表示，已有国际国内多家企业提出了申请，期望能够入选药品进口企业“白名单”，参与到罕见病药品保障先行区建设当中来。前期，管委会也已经对综保区内有药品进口能力和资质的企业进行了摸底，企业提出申请后，将按照评审程序联合相关部门加快评审认定，尽快向社会公布药品进口企业白名单。
曹巍表示，在后续的实施过程中，北京市药监局将会同相关部门从以下几方面推动罕见病药品保障工作。一是强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，会同市卫生健康委、市医保局、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府等部门，进一步加强统筹协调，形成工作合力，推动罕见病药品保障先行区建设提速增效。二是要加强罕见病用药安全管理。重点规范医疗机构诊疗行为，严格药品使用管理，充分尊重患者意愿，确保落实知情同意。三是积极推动罕见病药品全过程追溯管理，实现罕见病临床急需药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯。四是探索真实世界的数据研究，促进境外罕见病药品注册上市。
多方鼓励源头创新，加速创新药械审评审批
记者了解到，目前北京多家医疗机构正在结合临床需求情况积极准备。
北京协和医院副院长杜斌介绍，两项方案发布后，协和医院罕见病医学科和药剂科根据临床需求，已列出了一张包含50余种罕见病药品的清单，将根据审批流程分阶段逐步提出申请。
事实上，早在数年前，我国已经就临床急需药品包括罕见病用药，明确了临时进口申请、使用管理等相关制度和工作流程。2019年，为了解决肾上腺皮质癌群体的用药需求，协和医院首次通过临时进口的方式把国内未上市的米托坦引进使用，为100多名患者送上救命药。2022年，北京协和医院启动氯巴占一次性进口申请并获批，开出了国内第一张氯巴占治疗难治性癫痫药物处方。同时，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的牵头单位，为全国50家三级医院进口氯巴占提供了路径。
“临时进口解决的是境外已有药品但境内暂未上市的情况。它是一个临时策略，满足的是少部分人的需求。”杜斌认为，药物如果能够在后续通过正式的审评审批上市，将会让更多的患者受益。药物获批上市前会进行大量的临床研究，以进一步确保患者用药安全。
倪鑫表示，目前全球范围内已知的罕见病有7000至1万种。已登记罕见病病例约78万例。70%的遗传性罕见疾病从儿童时期就开始影响患者，患者临床需求迫切。
据了解，只有不到10％罕见病患者有药可用，绝大多数罕见病患者在境内境外都无药可治。
“需要进一步鼓励国内药物原始创新能力，激励国内对临床急需药物的研发机制。”不同的受访者提出相同的观点。
近年来，国家药监局持续推出了一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。
据悉，为推动以患者为中心的药物研发，9月13日，国家药监局药审中心启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作，即“关爱计划”。为加速罕见疾病的药物研发及审评速度，该计划对于纳入D阶段（即上市申请前/上市申请阶段）的品种，申请人可在关键研究数据库锁定后以首要结果（top-line数据，即研究报告完成前临床研究的有效性和安全性结果）和数据集与药审中心进行沟通交流，以支持药审中心尽早启动对临床数据的审评工作，使审评人员更早地识别数据质量和发现潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，从而使审评过程更加高效。
地方层面上也是激励措施频繁。
北京今年上半年又有两项药品审评审批改革措施落地。一是“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点。今年2月，国家药监局拟在北京等地区开展试点，由北京市药监局为本市申请企业提供前置指导、核查、检验等服务，时限压缩至60个工作日，将进一步促进企业技术迭代升级，保障临床用药。二是“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点，上个月北京刚获批复成为优化创新药临床试验审评审批试点区域之一。目前市药监局已明确试点药物临床试验机构申报路径，审核发布2批次16家试点机构名单，申请开展Ⅰ类创新药临床试验项目的企业不受区域限制，在本市评估认定的药物临床试验机构申请开展临床试验。
据统计，2018年至今，我国已有130余个罕见病药品获批上市，包括氯巴占、米托坦等目前均已先后在国内上市，进一步满足了罕见病患者用药需求。
编辑：成林
