干细胞疗法治疗帕金森病已初显成果！

今天，日本京都大学iPS细胞研究和应用中心（CiRA）的科学家报告患有帕金森病症状的猴子在接受从人iPS细胞制备的移植神经元两年后显示出显著的改善。在Nature中可以阅读的这项研究是第一个基于iPS细胞治疗神经变性疾病的预期最后一步。

帕金森氏病使大脑中特定类型的细胞退化，称为多巴胺能（DA）神经元。据报道，当首次发现症状时，患者已经失去了一半以上的DA神经元。几项研究表明，由胎儿细胞产生的DA神经元的移植可以缓解疾病。然而，使用胎儿组织是有争议的。另一方面，iPS细胞可以由血液或皮肤制成，这也是专门从事帕金森病的神经外科医师高桥教授计划使用由iPS细胞制成的DA神经元来治疗患者的原因。

“我们的研究表明，由iPS细胞制成的DA神经元与胎儿脑中的DA神经元一样好，因为iPS细胞很容易获得，所以我们可以将它们标准化，只能使用最好的iPS细胞进行治疗。

为了测试由人类iPS细胞制成的DA神经元的安全性和有效性，在Takahashi实验室工作的神经外科医师Tetsuhiro Kikuchi将细胞移植到猴子的大脑中。

“我们从不同的iPS细胞系制备DA神经元，有些是由健康供体的iPS细胞制成的，其他的由帕金森病患者制成，”菊池说，用于将iPS细胞转化为神经元的分化方法适合于临床试验。

通常认为细胞治疗的结果将取决于存活的移植细胞的数量，但菊池发现不是这样。比细胞数量更重要的是细胞的质量。

“每只动物接受从不同的iPS细胞供体制备的细胞，我们发现供体细胞的质量对DA神经元存活有很大的影响，”菊池说。

为了理解为什么，他寻找显示不同表达水平的基因，找到可以标记祖细胞质量的11个基因。其中一个基因是Dlk1。

“Dlk1是从胚胎干细胞移植到大鼠中的DA神经元细胞质量的预测标记之一，我们发现Dlk1在移植到猴子的DA神经元中，我们正在研究Dlk1来评价临床应用细胞的质量。

预期延伸至临床研究的另一个特征是用于评估宿主大脑中的细胞存活的方法。研究表明，磁共振成像（MRI）和位置电子层析成像（PET）是评估患者术后的选择。

“MRI和PET是非侵入性成像模式，细胞移植后，我们必须定期观察患者，优选非侵入性方法，”Takahashi说。

该组希望能在明年年底之前开始招募采用这种基于iPS细胞疗法的患者。 “这项研究是我们将iPS细胞带入临床环境的答案，”高桥说。

https://medicalxpress.com/news/2017-08-monkeys-parkinson-disease-benefit-human.html