FDA发布罕见病重大利好政策，自然病程研究加速孤儿药研发进程

文章转载自公众号：神州医疗DCHealth

自1983年美国通过《孤儿药法案》至今，美国FDA已经批准了超过750种针对罕见病适应症的药品或生物制剂。2018年一年美国新上市的罕见病新药多达35种、超过90个适应症，这个数字创造了1983年以来当年新上市的数量之最。尽管如此，仍有超过90%的罕见病缺乏有效的治疗手段，该领域新药研发仍存在巨大空间与压力。

由于罕见病种类多达7000余种，许多罕见病的自然病程研究长期处于不受重视的状态。自然病程数据的匮乏，不足以支撑良好的临床试验设计，难以获得成功的临床试验结果，这是罕见病药物研发的一大挑战。自然病程数据来源于观察性研究，即随时间变化纵向研究罕见病的病程发展情况。一些设计严格的自然病程试验可对药物研发项目起到提示作用，甚至对于一些难以开展安慰剂对照的研究，可直接作为比较臂纳入研究。

近年来包括美国FDA在内的多个药品监督审评机构逐渐重视对罕见病的自然病程研究，设立了专门的孤儿药基金项目支持罕见病自然病程研究，并制定相关指南，以期对该类研究的设计和执行提出建议和规范化管理。

2019年3月22日，美国FDA对《罕见病：自然病程研究对药物研发的产业指南（草案）》正式发布，本指南（草案）对罕见病自然病程研究设计与研究实施提出建议，以支持有效、安全的罕见病药物的创新研发。指南对罕见病药物研发各阶段，开展自然病程研究的各种潜在应用场景进行了阐述，对各类自然病程研究设计的优势与劣势进行了深入剖析，对如何设计研究方案和通用数据元做了概述，并对自然病程研究的实施与开展提出了实践性框架建议。

随着罕见病自然病程研究的规范化和大规模开展，所获取的自然病程数据将为罕见病药物研发各阶段提供极大帮助。

FDA在网站上公开了指南（草案）全文，可通过以下链接访问：

https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM634062.pdf