细胞治疗产品研发再升级：CDE临床药理学研究指导原则明确技术开发路径

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式揭晓了一项重量级文件——《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》 （原文附文后） 。

这一文件的发布，不仅为细胞治疗领域的发展提供了明确的技术指导和支持，更标志着中国在细胞治疗领域迈出了坚实的一步，预示着该领域即将迎来新的发展机遇。

细胞治疗产品 是基于人体来源的活细胞，通过体外操作处理，最终应用于患者体内，以达到预防或治疗疾病的目的。

这些产品可以是自体（源自患者自身的细胞）或异体（来自捐赠者）的，涵盖了干细胞、免疫细胞等多种类型。

根据CDE发布的最新指导原则，细胞治疗产品是指那些按照药品研发流程进行，并需通过注册申报的人体活细胞产品。

这些产品包括但不限于经过或未经过基因修饰的各类人源细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞等。

这一机制具体指的是，一方面， 医疗机构 所主导的干细胞制剂研究，遵循医疗技术的管理路径，其监管职责由 国家卫生健康委员会（国家卫健委） 承担；

另一方面，对于 企业研发 的干细胞制剂，则鼓励按照药品的标准进行申报，并由 国家药品监督管理局（NMPA） 负责监管。

此次发布的指导原则详细阐述了细胞治疗产品临床药理学研究的关键技术要求、研究内容及评价标准。

它不仅适用于按照药品研发与注册申报流程的人体活细胞产品，还为细胞治疗产品的临床药理学研究提供了全面的技术框架。

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在指导原则中，细胞治疗产品的临床药理学研究被划分为多个关键方面：

确定最佳给药剂量范围是确保细胞治疗产品疗效与安全性的关键。指导原则强调了基于细胞活性、体内存活特性以及疾病特征来精确确定最佳剂量的重要性。通过科学的剂量探索，可以确保细胞治疗产品在达到最佳疗效的同时，尽可能减少不良反应。

研究细胞在体内的分布、存活时间及其作用机制是评估细胞治疗产品有效性的重要环节。指导原则推荐使用先进的技术手段，如流式细胞术、荧光定量PCR等，以监测细胞进入体内的动态变化。这些技术手段的应用将有助于提高细胞治疗产品的疗效和安全性。

分析不同剂量下细胞治疗产品的安全性和有效性之间的关系，有助于更全面地评估产品的疗效与风险。通过这一分析，可以进一步优化给药方案，提高治疗的精准性和有效性。

对于经过基因编辑或来自异体来源的细胞治疗产品，免疫原性是一个重要的潜在风险点。指导原则明确提出了对抗药物抗体和细胞介导免疫反应进行检测的具体方法，以降低因免疫反应导致的风险，保障患者的用药安全性。

此外，指导原则还强调了伦理学问题在细胞治疗产品开发过程中的重要性，确保所有研究活动均符合相关法律法规的要求。这一规定体现了对受试者权益的高度关注和尊重，为细胞治疗产品的研发奠定了坚实的伦理基础。

对于国内细胞治疗产业而言，这一指导原则的出台将有力推动产业的健康发展。

规范的研发和临床试验流程将吸引更多的资金投入，激发企业和科研机构开展创新研究的积极性。

同时，也有助于淘汰一些不规范的研发项目，提高整个产业的集中度和竞争力。

这将为细胞治疗产品的产业化进程提供有力支持，使更多高质量的细胞治疗产品得以进入市场，满足患者日益增长的医疗需求。

在国际医药合作领域，遵循该指导原则进行的细胞治疗产品研发将提升我国在国际上的话语权。

随着全球范围内对细胞治疗产品研发的不断探索，我国发布的这一指导原则符合国际趋势，有助于促进我国与其他国家在细胞治疗领域的技术交流、临床试验合作等。

这将为我国细胞治疗产品走向国际市场奠定坚实的基础，推动细胞治疗产业的国际化发展。