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康德内容团队编辑
Keytruda联合疗法获完全批准一线治疗胃癌
美国FDA今日宣布，
完全批准默沙东（MSD）公司开发的重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与曲妥珠单抗、含氟嘧啶和铂类化疗联用，一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌成人患者。
他们的肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）。此前，Keytruda在2021年获得FDA加速批准治疗这一适应症。
这一组合疗法的疗效在KEYNOTE-811研究中得到评估，该研究为一项多中心、随机双盲、含安慰剂对照的临床试验，共招募698例未接受转移性疾病全身治疗的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者。患者按1：1比例随机接受Keytruda或安慰剂治疗，均联合曲妥珠单抗以及氟尿嘧啶+顺铂或卡培他滨+奥沙利铂化疗方案。
主要疗效终点为经盲法独立中央评审（BICR）评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。此外，还评估了总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，Keytruda组合疗法组在OS和PFS方面均显示出统计学显著改善。
在PD-L1 CPS≥1患者中，
Keytruda组中位PFS为10.9个月（95% CI：8.5，12.5），安慰剂组为7.3个月（95% CI：6.8，8.4）
（HR=0.72，95% CI：0.60，0.87）。Keytruda组和对照组的中位OS分别为20.1个月（95% CI：17.9，22.9）和15.7个月（95% CI：13.5，18.5）。
ORR分别为73%（95% CI：68，78）和58%（95% CI：53，64）
，中位DOR分别为11.3个月（95% CI：9.9，13.7）和9.6个月（95% CI：7.1，11.2）。
安全性方面，接受Keytruda治疗患者的不良事件特征与已有的Keytruda安全性特征一致。
Keytruda是默沙东开发的PD-1抑制剂，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，释放PD-1信号通路介导的免疫反应抑制，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞，进而增强人体免疫系统发现和消灭癌细胞的能力。
诺华基因疗法两项3期临床试验结果积极，今年递交监管申请
诺华（Novartis）公司今日宣布，在研鞘内注射基因疗法onasemnogene abeparvovec（OAV101 IT），在针对2岁至<18岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者群体的3期临床项目中显示出积极的安全性和疗效结果。新闻稿指出，
OAV101 IT是首个在儿童和青少年SMA患者中均显示临床获益且具有良好安全性的在研基因替代疗法。该公司计划在今年上半年向监管机构递交申请。
在3期研究STEER中，
OAV101 IT治疗组在
汉默史密斯
功能运动量表扩展版（HFMSE）评分上与基线相比改善2.39分，而安慰剂对照组仅改善0.51分，差异具有统计学显著性（P=0.0074）。
在3b期
研究
STRENGTH中，对于已停止使用nusinersen或risdiplam治疗的患者，接受OAV101 IT治疗的患者在52周随访期间显示出运动功能的稳定。
SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，由功能性
SMN1
基因缺失导致运动神经元不可逆丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。
OAV101 IT利用腺相关病毒（AAV）载体将
SMN1
转基因递送到运动神经元中，直接针对疾病的遗传根本原因。
罗氏达成超10亿美元合作，发掘全新抗癌靶点
Oxford BioTherapeutics（OBT）今日宣布与罗氏（Roche）达成一项多年合作，以发现潜在“first-in-class”基于抗体的抗癌疗法。
OBT公司专有的OGAP‑Verify是全球最大型的膜蛋白丰度数据库之一，包含约7000种膜蛋白在实体瘤、血液恶性肿瘤及正常组织中的表达数据。
该数据通过在患者癌症活检样本和正常组织中直接应用定量质谱技术生成。同时，
该平台可估算肿瘤抗原在患者组织样本中的平均丰度，为药物形式和载荷的选择提供依据。
根据协议条款，双方将通过OGAP‑Verify发现平台寻找全新靶点，并在研究合作中进行验证。针对这些靶点的后续研究、开发及商业化工作将由罗氏主导。OBT将从罗氏获得3600万美元的前期付款，并有资格获得超过10亿美元的里程碑付款。
开发智能生物制品，新锐完成6500万美元B轮融资
Ampersand Biomedicines今日宣布已完成6500万美元的B轮融资，投资方包括Ampersand创始投资者Flagship Pioneering和礼来（Eli Lilly & Company）公司，及其他多家新投资者。此外，该公司宣布其两项主打在研项目取得进展，并在肥胖领域达成第二项发现合作。
