11月28日，国家医保局公布，2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整结果。本次调整，共有91种药品新增进入国家医保药品目录，43个药品被调出目录。
今年参与谈判/竞价的117种目录外药品中，89种谈判或竞价成功，成功率76%，价格降幅63%，与往年基本相当。
总体来看，91种新增药品中，创新药的谈判成功率超过了90%，医保对于创新的支持力度空前。值得注意的是，2024年医保谈判中，国产创新药的表现非常亮眼，多个品种成功纳入国家医保目录，国内企业的药品占比超过了70%，反映出我国医药创新正处在持续高速发展中。
国家医保局成立7年来，新药纳入医保的时间也越来越短了。2019年国家医保谈判成功的新药，从获批上市到纳入医保平均用了5.7年，此后不断提速，到了2023年，医保目录调整中有57个药品实现了“当年获批、当年纳入目录”。这一趋势同样延续到了2024年，上市当年进医保，已经成为创新药商业化路径的一大方式。
不论是2023年进入医保的齐鲁制药的1类创新药伊鲁阿克片，还是在今年目录更新中通过谈判进入医保的注射用罗普司亭N01，都是这样的新药代表。
国产创新药在医保谈判中的成功，不仅体现了国家对医药创新的支持，也为这些药物的市场推广和患者使用提供了有力保障。随着更多创新药纳入医保目录，患者的用药负担将进一步减轻，同时也有助于推动国内医药产业的快速发展和创新能力的提升。
注射用罗普司亭N01的上市与顺利纳入医保，为慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者带来更为便捷、有效和安全的治疗选择，为长期管理提供了更理想的解决方案。
ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。国内患者人数约55万，其中60岁以上老年人是高发群体。ITP的临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生，老年患者致命性出血发生风险明显高于年轻患者。
统计显示，约70%-80%成人ITP患者的病程呈慢性病状态，目前一线治疗主要为激素和丙种球蛋白，但长期治愈率仅为20%-30%。此外，在重症情况下，激素能短暂升高血小板计数，但因副作用较大无法持续使用，难以实现长期治愈，患者经常经历疾病反复发作，存在着大量未被满足的临床需求。
今年4月11日，齐鲁制药3.4类生物药注射用罗普司亭N01（商品名：瑞立升®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。这也是首款获批上市的国产注射用罗普司亭。
作为第二代长效血小板生成素（TPO）受体激动剂，罗普司亭在2009年就曾被盖伦奖评选为“最佳生物技术产品”。若说起齐鲁制药在这方面的布局，可以追溯到2013年。11年前，齐鲁制药的 QL0911（注射用重组人血小板生成素拟肽-Fc 融合蛋白）就向 NMPA 提交了临床试验申请，历时近十年的临床开发，2022 年3月申报上市。
2023年12月时，齐鲁制药曾宣布注射用罗普司亭（QL0911）的III期研究结果发表于学术期刊《转化内科学杂志》（英文版）。这是一项评估QL0911在成人慢性原发免疫性血小板减少症患者中的疗效和安全性的III期试验，由山东大学齐鲁医院侯明教授牵头开展，文章通讯作者为山东大学齐鲁医院侯明教授和石艳教授。研究结果显示，入组的216例患者（罗普司亭组144例，安慰剂组72例），双盲期24周内，罗普司亭组有61.8%的患者产生持续性血小板反应（最后8周有6周患者血小板计数≥50×109/L），安慰剂组无患者产生持续性血小板反应。此外，罗普司亭组患者双盲期24周内出现血小板反应（血小板计数≥50×109/L）的平均周数为15.9周，且既往接受过脾切除的患者中，出现血小板反应的平均周数也为15.9周，而安慰剂组仅为1.9周。罗普司亭组患者从1μg/kg给药开始至出现首次血小板反应（血小板计数≥50×109/L）的中位时间为3.29周。研究人员认为，注射用罗普司亭在慢性成人原发免疫性血小板减少症患者临床试验中疗效显著优于安慰剂组，快速升高并维持血小板计数，耐受性良好，可为中国慢性原发免疫性血小板减少症患者提供一种有效、可及的治疗选择。一周使用一次的频率，也极大提高了患者的依从性。据了解，目前，国内临床专家正在积极探索罗普司亭治疗重症ITP、儿童ITP、联合糖皮质激素的ITP一线治疗、难治性肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）、再生障碍性贫血（AA）、移植（HSCT）后血小板减少等多个疾病领域的临床疗效，同时罗普司亭用于CTIT治疗的随机对照研究也正在进行，有望为CTIT的治疗提供新的治疗选择。2023年6月，齐鲁制药的创新药伊鲁阿克获国家药监局批准上市，是齐鲁首个拥有自主知识产权的1类创新药，今年1月又获批用于单药治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，新增一线适应症，全面覆盖ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。
对于已经在2023年进入医保目录的伊鲁阿克来说，今年医保谈判的“主线任务”是扩大医保支付覆盖的适应证。
从新版医保目录名单来看，伊鲁阿克的医保支付范围已经由“限既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者”变更为“限间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者”。
伊鲁阿克从研发立项、候选化合物的确定、药学研究、临床前研究到I、II、III期临床试验，再到获批上市，历经了10年时间，“十年磨一剑”的成功也让齐鲁制药在创新药领域迈出了一大步。截至目前，伊鲁阿克已入选国家“重大新药创制”科技重大专项成果，临床数据在WCLC、ASCO、ESMO和CSCO等国内外顶级学术会议亮相。
伊鲁阿克既是齐鲁制药创新研发进入收获期的开始，也是齐鲁在创新药研发攻坚克难的缩影。
过去10年，齐鲁制药的研发人才队伍从1000余人增至5000余人。同时持续保持研发投入占销售收入10%的力度，近5年研发投入136.8亿元，年增长率超过20%。自2014年以来，齐鲁制药相继在美国西雅图、旧金山、波士顿，上海以及总部济南和海南建立了六大研发中心，广泛吸纳海内外科研人才，聚合全球优质智力资源，抢占创新药物研发制高点，形成涵盖化学药物和生物技术药物的早期发现、开发与产业化的完整创新开发体系，在肿瘤、感染、自身免疫、代谢疾病等未被满足重大疾病领域，持续开发创新药物。
其中，由齐鲁制药全球独创、自主创新的Mabpair®技术平台，同一细胞系可表达两种不同抗体，进而覆盖两种靶点，实现治疗效果叠加，该平台首个新一代肿瘤免疫治疗组合抗体艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（商品名：齐倍安®）在今年9月已获批上市，齐鲁制药的创新果实持续落地中。目前，齐鲁制药共有80余款创新药处于研发阶段。可以预见，未来几年，齐鲁还将上市更多款创新药物，解决更多未被满足的临床需求。
不只是注射用罗普司亭N01与伊鲁阿克片，今年医保目录调整中，齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊与二甲双胍恩格列净片（Ⅵ）两款产品，通过竞价的形式动态调整至医保目录内。
这两款产品都是在今年6月刚刚获批上市的，并且均为国内首仿（含同日获批）。氯苯唑酸葡胺软胶囊用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，可有效延缓周围神经功能损害。ATTR-PN是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，这是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，在30-40岁多发，且不可逆，严重危害患者生命。氯苯唑酸葡胺软胶囊原研产品于2020年在国内上市，治疗费用高昂。为了满足临床患者需求，齐鲁制药积极探索解决罕见病患者用药的“最后一公里”障碍，启动了氯苯唑酸葡胺软胶囊的研发，于2024年6月获得上市许可。随着氯苯唑酸葡胺软胶囊成功纳入医保，将大大降低ATTR-PN患者的经济负担，让更多罕见病患者得到更加规范的治疗。与此同时，国家医保的支持还将有力推动医疗行业对罕见病特别是对ATTR-PN的临床认知和诊疗水平提升。在首仿+进入医保的双重加持下，氯苯唑酸葡胺软胶囊与二甲双胍恩格列净片（Ⅵ）都有望加速惠及患者。
近年来，我国化学仿制药市场经历了一系列政策调整，从一致性评价的全面推行到带量采购下原研替换效应的显现，市场进入持续的调整周期。《中国仿制药发展报告（2023版）》数据显示，2023年我国化学仿制药市场规模达8923亿元，同比增长2%。
在多个公开场合，齐鲁制药相关负责人都曾强调，公司的初心是“让老百姓用得上、用得起国产优质好药”。齐鲁坚守“大医精诚，家国天下，有国有厂才有我们幸福的家”的价值观已经四十多年。面对中国依然存在的未被满足的临床用药需求，一方面研发创新药，面向重大疾病，提升民族制药的竞争力；另一方面，不遗余力地持续研发高质量的仿制药，以解决药品的可及性和可负担性问题。
据齐鲁制药介绍，公司的各类产品已惠及全球100多个国家和地区；多年来，始终是国内唯一同时向欧洲、美国、英国、日本、澳大利亚、加拿大法规市场出口制剂的药企，27个产品在当地市场占有率第一。顺铂注射液以国内市售包装对美国进行短缺药物供应；雷珠单抗欧盟、英国获批上市，成为中国首个出海的眼科生物药物。凭借非凡的创新力，齐鲁制药锚定科技前沿，以卓越的胆识在医药领域开辟出全新赛道，一次次赢得先机。
参考资料：
1. https://mp.weixin.qq.com/s/Ost266Kkjnap0hHnSTKf9A
2. https://mp.weixin.qq.com/s/_hFCt6sMDNsUJbTx7-DmXQ
一审| 黄佳
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
