兴医药 新视野 || 等待17年新型抗生素终获美国FDA批准（2017.6.18-2017.6.24）

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兴证医药团队（徐佳熹/项军/孙媛媛/霍燃/赵垒/张佳博/黄翰漾/杜向阳）

国内医药行业正处变革转型的新时期，新药、新技术实现从0到1的突破很大程度向国外前沿领域看齐，因此海外生物医药的新动态对于国内相关领域的发展方向具有良好的示范和引导作用。为此，兴证证券医药团队专门推出最新力作——立足新技术、新视野的海外一周精华资讯汇总，欢迎各位投资者鉴阅！

海外重磅新闻

• 噩耗！诺华公司因行贿事件，再遭韩国政府起诉

  韩国反垄断部门以不正当竞争的罪名起诉诺华（韩国）公司，并处以约45万美元的罚款。韩国公平交易委员会表示，诺华在2011年至2016年期间，共花费约700万美元用于资助医生参加海外学术会议，以换取医生更多使用诺华公司的药品。而在韩国，制药企业虽然可以向行业协会捐款，以资助其召开学术会议，但是直接资助特定的个人参会，却是违法的。

• 等待17年新型抗生素终获美国FDA批准

  Melinta近日宣布FDA批准了其治疗由易感细菌引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的新药Baxdela (delafloxacin)。这也是这款新药在历经17年的研发与等待后，终于迎来的圆满结局。Delafloxacin新药申请（NDA）的批准得到了两个3期临床研究的支持。研究证明了静脉注射或口服delafloxacin的单疗法在FDA的48-72小时早期临床反应的主要终点上，并不亚于万古霉素（vancomycin）和阿兹特龙（aztreonam）的结合疗法。

• 开发抗癌新靶点，默沙东开启免疫疗法新合作

  近日LeapTherapeutics宣布与默沙东达成了一项临床试验合作协议。这项研究旨在检验Leap公司的新靶点DKK1拮抗剂DKN-01与Keytruda的免疫组合疗法，在治疗复发性和顽固性晚期胃食道癌中的疗效。DKN-01是一种人源化的针对DKK1蛋白质的单克隆抗体，目前已进入多项临床试验，这包括作为单独疗法或与紫杉醇组合使用，治疗食道癌等。

  

• 美FDA授予Oncosec瘤内DNA肿瘤免疫疗法pIL-12孤儿药资格

  OncoSec Medical是一家专注于开发基于DNA的瘤内肿瘤免疫疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布FDA已授予 tavokinogene telsaplasmid（pIL-12，一种可表达白细胞介素-12[IL-12] 的质粒）治疗不可切除性转移性黑色素瘤的孤儿药资格。

• EMA和FDA同时授予Therachon蛋白质疗法TA-46孤儿药地位

  近日Therachon宣布，FDA及EMA均已授予其先导药物TA-46治疗软骨发育不全（achondroplasia）患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等，是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常，主要影响长骨，临床表现为四肢不成比例的短小，但智力及体力发育良好，该病也是最常见类型的短肢侏儒症（short-limbed dwarfism）。

  
  

• 欧盟批准SMA药，更多罕见病有药可医

  百健在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交Spinraza的新药申请的，FDA已经于去年12月底批准。Spinraza的通用名为Nusinersen，是一种反义寡核苷酸，调节运动神经元2（SMN2）的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药公司（达斯达克代码：IONS）开发，去年8月，百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。这个批准意味着，百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。

• FDA批准Shire长效药物Mydayis用于13岁及以上注意缺陷多动障碍

  英国制药商Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效药物Mydayis（SHP465，苯丙胺单一实体混合盐产品），用于13岁及以上注意缺陷多动障碍（ADHD）患者的治疗。Mydayis是一种每日一次的药物，包含3种不同类型的药物缓释珠，该药不适用于12岁及以下儿童ADHD患者。Shire预计，将在今年第三季度将Mydayis推向美国市场。

新药研发进展

• 西雅图遗传学终止抗体药物偶联物III期临床研究

  抗体药物偶联物（ADC）领域的西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）近日宣布，终止实验性 ADC 药物 vadastuximab talirine（SGN-CD33A）治疗急性髓性白血病（AML）老年患者的一项III期临床研究CASCADE。此次决定遵循了独立数据监测委员会（IDMC）在2017 年 6 月 16 日对揭盲数据审查后的建议。该研究数据显示，与对照组相比，SGN-CD33A 治疗组表现出较高的死亡率，包括致命性感染。

• GSK狼疮药Benlysta十年长期研究表现出持续疾病控制

  英国制药巨头GSK近日在2017年欧洲风湿病学会（EULAR）年会上公布了新型狼疮药 Benlysta（belimumab，贝利木单抗）治疗活动性系统性红斑狼疮（SLE）一项持续10年之久的临床研究结果。数据显示，belimumab联合标准护理能够长期控制活动性 SLE 的疾病活动度。Benlysta是一种生物制剂，专门开发并获批用于SLE的治疗，此次研究也是评估一种 SLE 药物疗效和安全性方面持续时间最长的临床研究。

• nAMD患者接受诺华12周每次的RTH258治疗后视力显著改善

  6月22日，诺华公司宣布RTH258的6mg治疗方案在两个III期临床试验HAWK和HARRIER中到达主要终点以及关键的次要终点；RTH258的3mg治疗方案在III期临床试验HAWK中也到达主要终点以及关键的次要终点。试验比较了RTH258治疗组和阿柏西普治疗组在治疗48周后对视力的改善情况，RTH258治疗组到达主要终点和关键的次要终点证明了其相较于阿伯西普的非劣效性。RTH258治疗组与阿伯西普治疗组相比有相当的不良反应率。

• 高死亡率导致vadastuximab talirine治疗AML的临床III期试验停止

  6月16日，生物技术公司SeattleGenetics, Inc和Independent Data Monitoring Committee审查了公司正在开展的治疗老年记性骨髓白血病（acute myeloid leukemia，AML）患者的III期临床试验CASCADE未盲的数据。6月19日，SGEN宣布CASCADE停止进行。CASCADE获得的数据表明在接受vadastuximab talirine治疗后，患者有更高的死亡率。

前沿科学研究

• Nature：重磅！首次证实帕金森病部分上是一种自身免疫疾病

  在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学医学中心和拉荷亚过敏症与免疫学研究所等研究机构的研究人员发现首个直接的证据证实自身免疫反应在帕金森病中发挥着作用。这一发现使得利用削弱这种免疫反应的疗法阻止帕金森病中的神经元死亡成为可能。相关研究结果于2017年6月21日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“T cells from patients withParkinson’s disease recognize α-synuclein peptides”。

• PLoS Pathog：重磅！科学家鉴别出治疗疟疾的潜在药物靶点

  日前，刊登在国际杂志PLoSPathogens上的一篇研究报告中，来自墨尔本大学的研究人员通过研究开发了一种新技术来调查在啮齿类动物中诱发疟疾的疟原虫生命周期晚期阶段基因剔除后所引发的效应，相关研究或为后期阐明开发疟疾疗法的新型潜在药物靶点提供希望。

• Cell Metabolism:糖尿病治疗新思路

  最近，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究人员采用单细胞RNA测序，首次揭示了调控胰岛β细胞生长的信号通路，有望以此诱导其再生，从而为糖尿病的治疗带来了新的线索。这一成果发表在《细胞》子刊《Cell Metabolism》上。