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BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。
最新数据显示，在ATTRibute-CM试验中从活性对照组和安慰剂组转为OLE研究中接受acoramidis治疗的参与者中，转换治疗第1个月时血清TTR平均增加3.0 mg/dL（n=21，p=0.01），第6个月时平均增加3.4 mg/dL（n=18，p=0.01）。
TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。BridgeBio此前公布的结果显示，acoramidis治疗使血清TTR水平在治疗第28天显著增加且维持稳定，并与ATTR-CM参与者在第30个月时降低的总死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管住院率（CVH）风险相关。具体结果如下：
在治疗开始后第28天，的血清TTR水平每增加5 mg/dL，第30个月时死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型），显示血清TTR水平增加与死亡风险降低之间具有统计学显著相关性。
在治疗开始后第28天，的血清TTR水平每增加1 mg/dL，第30个月时心血管死亡风险减少5.5%。
在治疗开始后第28天，血清TTR水平每增加1 mg/dL，与30个月内首次心血管住院风险降低4.7%相关。
▲Acoramidis作用机制（图片来源：参考资料[2]）
基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。BridgeBio已授予拜耳（Bayer）公司在欧洲商业化acoramidis用于治疗ATTR-CM的独家权利。BridgeBio公司此前的新闻稿表示，这款疗法有潜力成为重磅疗法。
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[1] BridgeBio Shares Data on Serum TTR Increase When Switching Participants from Placebo and Tafamidis to Acoramidis in ATTRibute-CM and its Open-Label Extension. Retrieved August 30, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/08/30/2938591/0/en/BridgeBio-Shares-Data-on-Serum-TTR-Increase-When-Switching-Participants-from-Placebo-and-Tafamidis-to-Acoramidis-in-ATTRibute-CM-and-its-Open-Label-Extension.html[2] BBIO - ATTRibute-CM Detailed Results From ESC Congress 2023. Retrieved August 28, 2023 from https://investor.bridgebio.com/static-files/f3645003-5c8f-4ec2-b943-03bbad0c156e免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
