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上市不到4个月，公司就放弃了唯一临床管线

佰傲谷BioValley · 公众号 · · 2025-02-19 12:00

正文

去年10月上市的Septerna是去年IPO Biotech的一匹黑马，其本身专注于利用新技术平台开发靶向G蛋白偶联受体（GPCR）的口服小分子药物。

上市首日股价飙升31%，估值从IPO时的6.26亿美元跃升至9.7亿美元。

然而，上市不到4个月，现在这家公司却爆出大雷，公司将放弃唯一进入临床的核心管线SEP-786，这一举动直接导致公司股价截止2月18日收盘大跌46.99%。

新技术平台推动的增值

虽然靶向GPCR算是几十年深入开发的老靶点，但Septerna本身不仅仅沾了诺奖的金光（创始人Robert J. Lefkowitz博士就是因为GPCR的研究获得了2012年的诺奖）而且，公司新技术平台Native Complex™似乎也能解决GPCR靶向开发多年以来的困境：

体外很难获得具有生物活性的全长GPCR蛋白，这是GPCR靶向药物（尤其是抗体）开发的最大挑战之一。全长GPCR蛋白的难以获取限制了抗原的可及性，从而影响了药物的筛选和开发进程。

而Native Complex™则可以在体外重构功能性GPCR信号复合物，这样就可以更容易确定药物结合口袋，更易于药物筛选。

因出现意想不到的副作用而迭代

此次出现问题的SEP-786是一款甲状旁腺激素1受体(PTH1R)的口服小分子激动剂，预定的适应症是甲状旁腺功能减退症。

甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，主要是由于甲状旁腺分泌甲状旁腺激素（PTH）不足或功能异常引起的，该病症的临床症状包括手部和口唇的抽搐和痉挛、神经系统症状、骨骼问题（如骨质疏松）及胃肠道问题等。而PTH1R激动剂能够模拟PTH的作用，与PTH1R结合并激活该受体，从而减缓患者症状。

虽然说人工合成的PTH作为替代治疗也能治疗这一疾病，不过PTH1R激动剂作为小分子口服剂型相对来说更加便捷，具有更多的临床使用优势。

早先的28天临床前数据表明，SEP-786通常耐受性良好，没有胆红素升高的预测风险。然而到了临床I期后却出现了两名健康志愿者出现严重的非结合胆红素升高，公司也依据这一问题放弃了SEP-786，并将探寻SEP-786导致人体内胆红素升高的潜在机制。

另外，公司也表示会尽早开发出下一代PTH1R激动剂来治疗甲状旁腺功能减退症。

总结

总的来说，虽然此次放弃管线开发对于公司的股价是一场重挫，但并没有否定公司技术平台的价值。这对于未来公司的另外一条管线将进入临床的管线SEP-631来说，将承载着技术平台验证的重担。

参考来源：

https://www.septerna.com/wp-content/uploads/2024.09.17-PTH1R-ASBMR-poster_Final.pdf

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/18/3027803/0/en/Septerna-Announces-Discontinuation-of-SEP-786-Phase-1-Clinical-Trial-and-Plans-to-Advance-Next-Generation-Oral-Small-Molecule-PTH1R-Agonist.html

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