蓝鸟坠落，基因治疗独角兽的商业化大败局

大叔快评 · 公众号 · · 2024-08-17 00:00

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蓝鸟生物(Bluebird Bio)，这家昔日市值一度触摸到300亿美元的基因疗法独角兽，股价又创历史新低了。

美国时间8月14日，蓝鸟生物单日暴跌23%，次日开盘再次大跌超6%，市值已经只有不到1.5亿美元，昔日300亿的巅峰市值只剩下不足0.5%。

造成这次大跌的导火索，是其镰状细胞病（SCD）基因疗法Lyfgenia最新公布的糟糕业绩。

Lyfgenia是一种用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者的基因疗法。

这种基因疗法使用慢病毒载体进行基因修饰，目的是使患者的造血干细胞能够产生一种衍生血红蛋白HbAT87Q，其功能类似于正常成人的血红蛋白，以减少镰状红细胞的形成，从而缓解症状。

2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Lyfgenia的上市，标志着治疗镰状细胞病的新里程碑。

Lyfgenia的安全性和有效性，是基于对12至50岁镰刀型细胞贫血病和VOE病史患者进行的一项为期24个月的单臂多中心研究的数据分析。

该项临床试验的有效性评价标准，是患者在接受Lyfgenia输注后6至18个月内达成VOE完全消退（VOE-CR）的比例。

最终，32例患者中有28名（88%）达到了VOE-CR。

尽管Lyfgenia疗法单剂的售价高达惊人的310万美元，但是业界仍然不乏对其看好的观点。

看好者认为，这笔一次性投资，对于那些饱受镰状细胞病反复发作折磨的患者来说，可能意味着一次彻底改变命运的机会。通过一次性治疗，患者有望摆脱终身依赖输血和药物维持生命的状态，实现长期健康生活的梦想。

但是市场的走向，并不让人乐观。

截至2024年5月份，才有媒体报道，一名12岁男孩将成为 Lyfgenia这款基因疗法在美国的首位商业患者，其费用由保险公司支付。

此时，距离该疗法获批上市，已经过去了近半年时间。

在8月14日，蓝鸟生物发布了第二季度业绩：仅仅有4名患者开始接受 Lyfgenia疗法。

这个数据，可以说彻底击溃了市场的信心，导致了其本就伤痕累累的股价，再次连续两天大跌近30%。

Lyfgenia基因疗法瞄准的潜在镰状细胞病（SCD）患者群体约有2万人，虽然是一个极其细分的市场，但其面临的竞争一点也不轻松。

就在 Lyfgenia获批的当天，美国FDA同时批准了美国药企Vertex的另外一款基因疗法 Casgevy，这是全世界首款获批的 CRISPR基因编辑疗法，其适应症也是镰状细胞病（SCD），和蓝鸟生物的 Lyfgenia是头对头竞争的关系。

除了技术路线的差异之外， Vertex的基因疗法 Casgevy，定价也仅是蓝鸟生物的 Lyfgenia疗法的三分之二，且没有黑框警告。

根据 Vertex方面披露的数据， Casgevy基因疗法已经覆盖了20名患者，虽然绝对数量也不多，但是已经是 Lyfgenia疗法的5倍了。

作为一家手握三款已上市基因疗法的蓝鸟生物，其手中其他两款更早时间上市的基因疗法，商业化前景也很艰难。

作为蓝鸟生物旗下最先上市的 Zynteglo基因疗法，这是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者，其2023年收入为1670 万美元。

蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法是 Skysona，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者，这些患者没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用。

有研究机构估计，符合治疗条件的肾上腺脑白质营养不良患者，也不过40例左右。

2022年，Skysona基因疗法全年的收入为1240美元。

股价跌破1美元之后，蓝鸟生物公司退市的风险也开始显现，而截至2023年的3季度