▎药明康德/报道
感谢您收听今天的语音播报，这是上周行业内的一些最新动态。
新药上市与申报
CSL Behring宣布，美国FDA授予专属于该公司新药HAEGARDA七年孤儿药资格。这是首个、也是唯一一个用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的皮下治疗选择。
美国FDA批准了首个用于新生儿重症监护病房（NICU）的新生儿脑部和头部成像的MRI装置Embrace Neonatal MRI System。该设备由Aspect Imaging公司生产。
诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经接受erenumab（AMG334）的生物制剂许可申请（BLA），用于预防每月发生四次以上偏头疼患者的偏头疼。一旦批准，它将是首个、且唯一一个专门用于预防偏头疼的靶向降钙素基因相关肽（CGRP）受体的全人源单克隆抗体。它将由安进（Amgen）和诺华联合在美国推出。
Astellas Pharma公司宣布，美国FDA授予FLT3抑制剂gilteritinib孤儿药资格，用于治疗急性骨髓性白血病（AML）。
默沙东（MSD）宣布，甘精胰岛素注射液LUSDUNA Nexvue获得美国FDA暂时批准。
全球著名生物公司CSL Behring宣布，美国FDA已经接收对其药物Hizentra的补充生物制剂许可申请（BLA），用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗，以预防神经肌肉障碍和损伤的复发。
Aeterna Zentaris宣布，其关于Macrilen（macimorelin）的新药申请已经被美国FDA接收，并会于今年底给予完整回应。该药物的适应症为成人生长激素缺乏症（AGHD）。
美国FDA批准了Gilead Sciences公司产品新药Vosevi，用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）成年患者，他们无肝硬化症状或仅有轻度肝硬化。针对先前已经接受过直接抗病毒药物sofosbuvir或NS5A抑制剂治疗的患者，它是首个获得FDA批准的治疗方案。
专注开发杜氏肌营养不良症和其他罕见病生物疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，美国FDA授予其在研新药CAP-1002罕见儿科病资格，用于治疗杜氏肌营养不良症。该药物曾被FDA授予孤儿药资格。
美国FDA批准Puma Biotechnology公司新药Nerlynx（neratinib），用于早期HER2阳性乳腺癌成年患者的延长辅助治疗，这些患者曾接受过含trastuzumab的治疗方案。这是针对这一类型癌症的首个延长辅助治疗。
Spark Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受了LUXTURNA（voretigene neparvovec）基因疗法的生物制剂许可（BLA）申请，并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变（IRD）视力丧失。如果获批，它将成为美国首个用于遗传病治疗的基因疗法，也是首个用于IRD的药物治疗。
Impax Laboratories宣布，它已获得AB治疗等效评级，以及美国FDA对其简化新药申请（ANDA）Concerta（methylphenidate hydrochloride）缓释片（USP CII, 18, 27, 36和54mg）的最终批准。
Perrigo公司宣布，它已获得来自美国FDA对其AB评级的简化新药申请（ANDA）Androgel局部凝胶（20.25 mg/1.25 g 每包，40.5 mg/2.5 g每包）的最终批准。
中后期临床试验播报
SillaJen公司和李氏大药厂（Lee's Pharmaceutical）宣布，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准了一项用在研药物Pexa-Vec（先前名为JX-594）治疗晚期肝癌的3期临床试验PHOCUS。
Incyte Corporation宣布，关于itacitinib的关键3期临床试验GRAVITAS-301已经开始治疗第一位患者。Itacitinib是该公司的新型选择性JAK1抑制剂，该试验将评估itacitinib与皮质类固醇联合用于一线治疗急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的疗效和安全性。
Theravance Biopharma和Mylan宣布，评估慢性阻塞性肺疾病（COPD）新药revefenacin（TD-4208）的3期临床试验取得积极结果。所有1055名患者均对药物有良好耐受性，且没有新的安全问题。该药物为长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），建议每日一次作为雾化支气管扩张剂使用。
致力于开发大麻素前体药物用于治疗严重神经和炎症性疾病的公司Vitality Biopharma宣布，其用于治疗结肠炎、靶向肠道的大麻素临床前研究取得了积极的结果。结果显示，经过8周大麻素治疗，可以帮助缓解耐药性的炎性肠病（IBD）。
专注于四环素衍生物开发的创新生物技术公司Paratek Pharmaceuticals宣布，一项评估口服omadacycline治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）疗效的关键3期临床试验，达到了美国FDA和欧盟药物管理局（EMA）支持该适应症获批所需的所有主要和次要终点。
致力于开发成人干细胞技术用于神经退行性疾病的公司BrainStorm Cell Therapeutics宣布，与麻省总医院（MGH）和加州太平洋医疗中心（CPMC）签署了最终协议，开始为评估NurOwn疗效的3期临床试验招募肌萎缩性侧索硬化（ALS）患者。
专注于开发新型癌症疗法的生物制药公司DelMar Pharmaceuticals宣布，在Dent神经学研究所完成关键3期临床试验STAR-3的第一个试点启动访问。该试验是评估VAL-083治疗晚期多形性胶质母细胞瘤（GBM）的疗效和安全性。
诺华（Novartis）证实，适用于中重度斑块性银屑病的上市药物Cosentyx在一项3期长期扩展研究中取得里程碑式良好结果，获得了5年长的有效性和安全性数据。
Medtronic宣布，五年数据证明，提供骶神经调节治疗的InterStim系统可以为膀胱过度活动症（OAB）患者提供持续的长期疗效和生活质量改善。
早期临床试验播报
药明康德合作伙伴Syros Pharmaceuticals宣布，支持其同类首个选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂SY-1425的临床开发策略数据发表在了美国癌症研究协会（AACR）承办的杂志《Cancer Discovery》上。目前，该在研新药处于针对急性骨髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）基因组定义患者亚群的2期临床试验阶段。
BiondVax Pharmaceuticals宣布，关于通用流感疫苗M-001的2b期临床试验达到所有研究终点，它们分别是安全性和流感特异性细胞免疫应答。
GB Sciences与Worldwide Clinical Trials公司签署了咨询服务协议，评估公司的知识产权组合，并协助对其专有的大麻制剂进行临床试验申请前计划。
开发新型抗癌疗法的制药公司Imago BioSciences宣布，一项2a期临床试验已经开始治疗第一位患者。该试验是评估IMG-7289治疗高危急性骨髓性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效和安全性。
处于临床阶段致力于开发癌症和炎性疾病靶向药的生物技术公司Tiziana Life Sciences宣布，其新型细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）抑制剂milciclib的2a期临床试验已入组第一位患者，评估该药物治疗难治性肝细胞癌（HCC）的安全性。
来自Axovant Sciences公司的一项临床前研究的最新数据显示，intepirdine可能具有抵抗血管损伤和神经元代谢功能障碍的神经保护作用。
致力于开发一流肽治疗剂用于免疫炎性疾病和T细胞恶性肿瘤的生物制药公司Bioniz Therapeutics宣布了新型多细胞因子抑制剂BNZ-1的1期临床结果，证明了其在健康人群中的安全性。
专注于癌症免疫治疗的生物技术公司BriaCell Therapeutics公布了其公开标签1/2a期临床试验的最新结果，该试验是评估来自人乳腺癌细胞系的遗传工程化全细胞疫苗BriaVax在晚期乳腺癌患者中的安全性和疗效。
创新性生物制药公司Kitov Pharmaceuticals宣布，一项临床前研究结果证明，其子公司TyrNovo的新药NT-219与Keytruda联合，可以将不应答的肿瘤转化为应答肿瘤，并在免疫肿瘤临床前模型中阻断肿瘤进展。
致力于开发下一代双特异性和多功能生物治疗的制药公司Zymeworks与Daiichi Sankyo公司宣布，成功实现免疫肿瘤双特异性抗体治疗的研究里程碑。
位于东京的PeptiDream公司和致力于开发小分子免疫疗法的Kleo Pharmaceuticals宣布，将合作开发适合多种适应症的免疫肿瘤学产品。
Cancer Prevention Pharmaceuticals宣布，由美国国家癌症研究所（NCI）资助的一项2期临床试验在范德堡大学医学中心（Vanderbilt University Medical Center）启动，评估CPP-1X在具有高胃癌风险的胃癌前病变患者中的疗效。该药物获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于胃癌治疗。
Can-Fite BioPharma公司宣布，已成功与参与公司2期临床试验的主要研究者、研究员和医生完成了临床研究者会议。该试验是评估namodenoson在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗中的疗效和安全性。
Wave Life Sciences公司宣布，启动包含PRECISION-HD1和PRECISION-HD2的PRECISION-HD计划。这两项1b/2a期临床试验将分别评估WVE-120101和WVE-120102在亨廷顿氏舞蹈病患者中的安全性和耐受性。
Axsome Therapeutics宣布，一项2/3期临床试验ADVANCE-1已经入组第一名患者。该试验将评估AXS-05治疗阿兹海默病（AD）激动症的疗效和安全性。
基石药业宣布，公司重组抗PD-L1全人源单克隆抗体注射液CS1001获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）颁发的临床试验批件，标志着我国首个自然生长、全人源抗PD-L1单克隆抗体成功进入临床研究开发阶段。
CymaBay Therapeutics宣布，其正在进行的 2期临床试验获得良好中期结果，该试验在评估低剂量seladelpar在原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的疗效。
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