是药物还是疗法？为您"开箱鉴赏"全球最贵的免疫治疗Kymriah

我们见过不少300万的豪车。

你们见过花300多万代工一包药的么？

下面我们就来"开箱鉴赏"由诺华制药研制的全球最昂贵的CAR-T细胞免疫疗法药物 Kymriah 。

2017年8月30日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了用于静脉输注的Kymriah™ (tisagenlecleucel)悬浮液，以前称为CTL019，第一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗B型细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者治疗25岁以下患者，其难治性或二次或以后复发。

Kymriah是一种新型的免疫细胞治疗方法，一次性治疗使用患者自身的T细胞来抗癌。 Kymriah是基于FDA批准的基因转移的第一种治疗方法。

FDA已经批准了Kymriah的风险评估和减轻策略(REMS)。REMS计划旨在向医护人员通报和教育可能与Kymriah治疗相关的风险。为了支持安全的病人进入，诺华公司正在全国各地建立认证治疗中心网络，将对Kymriah的使用和适当的病人护理进行全面的培训。

这款药物的使用价格是47.5万美元，折合人民币约313万，无效全额退款，美国每年有3000多名患者将接受治疗。

图片来自诺华官网

··· 右上角信息重点用绿色标明为人体T细胞，静脉注射的基因修饰培养液只能供患者本人使用。

(药物制造是采集患者本身的T细胞进行的改造)

··· 包装以及配方信息：

10 ml - 50 ml一袋

2X106到2.5X106的CAR-阳性活性T细胞保存在

31.25%Plasma-Lyte A溶液 5%葡萄糖/0.45%氯化钠 20%浓度25%的人血清白蛋白 10%浓度10%聚葡萄糖 40 以及 7.5%的二甲亚砜

··· 保存信息注意事项：

-120 ℃条件下液氮保存

不能使用白细胞过滤器

避光

··· 患者身份信息 (患者也是原料出产地。。。) 生产批号以及保质期

1：提取患者的T细胞

从患者的白细胞中提取分离出所需要修饰基因的T细胞，冷冻，送到专门设备中进行进行基因编程

2：重新编辑T细胞

使用无活性的病毒载体对T细胞进行修饰编辑使其可以治疗疾病

3：增殖培养

将新编译的T细胞进行培养繁殖

4：质量检测

对准备注射入患者体内的T细胞进行质量检测

5：对患者进行化疗

对患者进行化疗降低淋巴细胞使白血球降低，让治疗用T细胞可以顺利的治疗癌症

(笔者语：这部分开始是治疗非常关键的步骤)

6：治疗用T细胞的注射

将编辑的T细胞注射入体内，详见视频。

诺华公司首席执行官约瑟夫·希门尼斯(Joseph Jimenez)表示："在诺华公司，我们在变革中的癌症治疗方面有着悠久的历史。 五年前，我们开始与宾夕法尼亚大学合作，并投入进一步开发并将我们认为是对急性需要的癌症患者进行范例改变的免疫细胞疗法。在Kymriah的批准下，我们再次履行了改变癌症护理过程的承诺。"

Novartis Oncology首席执行官Bruno Strigini表示："我们非常自豪能成为癌症治疗历史时刻的一部分，并非常感谢我们的研究人员，合作者以及参与Kymriah临床计划的患者和家属。 作为对急切需要新选择的儿童和年轻人的突破性免疫细胞疗法，Kymriah真正体现了我们的使命，即发现新的方法来改善患者的结局和治疗癌症的方式。"