Celgene和Agios不必等到8月底的PDUFA日期就能获得FDA对其急性骨髓性白血病新药enasidenib（AG-221）的决定，2017年8月2日，FDA批准了这款新药。
Celgene去年与Agios公司重新签订协议，保留AG-221对具有IDH2突变的晚期血液恶性肿瘤患者的相关权利。Agios继续全力专注于尽早获得批准，将I / II期临床试验数据直接提交，供FDA加速审评。
该药物现在将以商品名Idhifa销售，据估计将占急性骨髓性白血病市场的约9％至13％的份额。
FDA的Richard Pazdur表示，“Idhifa帮助一些患者完全缓解，并减少了对红细胞和血小板输注的需求。” 该药物将与实时IDH2测试一起使用，该测试检测AML患者的IDH2基因中的特异性突变。
IDHIFA的获批代表了一种AML亚型的新的针对性治疗，该亚型具有非常罕见的遗传突变。AML患者中8-19％的具有IDH2突变，在美国约为1,200至1,500人。这些患者的疾病预后差，无标准治疗，目前尚无其它被批准的疗法可供选择。将这种治疗与获批的伴随诊断配对也可以显著改善对可获益于这种新批准药物的合格患者的识别。
Idhifa的每月批发采购成本为24,872美元。在关键研究中，患者治疗的中位时间为4.3个月。
Celgene在2010年首次与Agios合作，开展癌症代谢研究工作。Celgene在2014年获得AG-221的全球权利。Celgene将IDH1抑制剂AG-120的权利交还给Agios，同时增加了额外的2亿美元用于获得Agios公司研发管线中的在研药物。
这次合作让Celgene获益颇丰。从首次人体试验到NDA申请只花了三年，研发速度相当的快。而Agios计划再次以其它药物进行合作。这对两家公司来说都是重要的一大步。
这是Celgene与Agios合作成功推出第一款药物，也是Agios癌症代谢研究平台推出的首例药物，还是Celgene联网研究系统中首个获得批准的药物。它为两家公司的平台和战略提供了重要的验证。投资者将密切监测该药物的商业表现，以评估这些进展如何转化为商业成功。Celgene主要负责美国的上市销售，尽管Agios希望与Celgene公司在美国共同商业化产品。Celgene曾建议增加约30名员工以支持该产品在美国的商业化。Celgene估计，在美国目标患者人数为1,200-1,500名，预期治疗持续时间大约为I / II期临床试验中观察到的4个月。
Leerink的Michael Schmidt着重强调了该获批对Agios公司的意义，它代表了一个相当大的机会。他指出：
“在我们看来，FDA批准Idhifa也降低了AML药物ivosidenib的监管风险，后者是Agios专有的，因此代表了该公司的更重要的价值驱动因素。根据我们更新的估计，Agios的IDH1＆2抑制剂分别把握复发/难治性AML的价值2.7亿美元和3.7亿美元的全球市场机会; 根据我们最近的尽职调研，如果正在进行的和计划中的一线临床试验成功，与批准药物或与在研药物相结合的一线使用对应着更大的价值10亿多美元的商业机会。”
David Schenkein, Agios CEO
Agios首席执行官David Schenkein喜欢回忆起Agios的创业史，起家时只是一张白纸，此后，这张白纸迅速填满了高规格的合作伙伴关系、满足IPO要求的前沿工作、现在获得的首个新药批准。这是Agios公司的一个重要的里程碑、分水岭。
附：Agios的研发管线
* Updated: Celgene, Agios win a landmark FDA OK for new AML drug Idhifa （作者：John Carroll，发表时间：2017年8月2日）
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