日前，《英国血液学杂志》上刊登了一项由中国学者发表的ITP领域成果——《A multicentre double-blind, double-dummy, randomised study of recombinant human thrombopoietin versus eltrombopag in the treatment of immune thrombocytopenia in Chinese adult patients》。
研究结果显示，经治ITP患者在分别启用升血小板药物rhTPO（重组人血小板生成素）300U/kg/天与艾曲泊帕 25 mg/天2周之后，rhTPO组血小板计数更快速得到提升，且反应率更高，反应速度更快
[1]
。《英国血液学杂志》是具国际影响力的血液学领域核心期刊，其最新影响因子达6.99分。
这是国内外首个关于rhTPO与艾曲泊帕治疗ITP的头对头研究且达到了研究预设终点。该研究在华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授的带领下，于2018年8月启动，6个中心参与，历时2年完成。为rhTPO与艾曲泊帕的临床应用提供了极大的科研价值和探索价值。
该研究为多中心、双盲双模拟、随机对照临床试验，rhTPO组与艾曲泊帕组分别纳入有效病例48例，目的在于评价rhTPO对经治中国成人ITP 治疗2周后的疗效是否优于艾曲泊帕。结果显示，治疗2周后rhTPO组的总反应率（血小板计数 ≥50×10
9
/L的患者比例）显著高于艾曲泊帕组（75.00% vs 43.75% P=0.003），其中完全反应率（血小板计数≥100×10
9
/L且无出血的患者比例）分别为64.58%和25.00%（P＜0.05）。
ITP，亦称特发血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病。该病的主要发病机制是由于患者对自身抗原的免疫失耐受，导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。临床以皮肤黏膜出血为主，严重者可有内脏出血甚至颅内出血，出血风险随年龄增高而增加。
本文第一作者梅恒教授
表示：“阻止血小板破坏和促血小板生成已成为现代ITP治疗不可或缺的重要方面。这项研究进一步支持了rhTPO快速且安全升血小板的优势，有幸发表在《英国血液学杂志》，也体现了国际血液学界对中国临床研究的认可。”
胡豫教授领导了国内多项血液学前沿临床研究，并成功地将成果推进到临床实践及国际学术舞台中。本研究是国内外ITP领域首个关于重组人血小板生成素与艾曲泊帕的头对头试验，对于深入了解各类升血小板药物的疗效和安全性及临床应用特点打下了坚实的基础。也为ITP的临床实践提供了更严谨的医学证据。
关于rhTPO
rhTPO，即重组人血小板生成素，是通过生物工程生产制造的血小板生成素。rhTPO与天然TPO结构高度一致，一方面可快速弥补内源性TPO缺乏，另一方面可与靶细胞的C-Mpl受体相结合产生相关生物学效应。内源性TPO的生理功能为促进靶细胞如造血干细胞、巨核系祖细胞等的增殖、分化、成熟等过程，尤其可全程调控巨核细胞和血小板生成各阶段，包括促进造血干细胞定向分化为巨核系祖细胞、促进巨核祖细胞的增殖和分化、促进血小板释放并调控血小板浓度及促进血小板活性等
[2-3]
。因此重组人血小板生成素rhTPO可抑制化疗药物对未成熟巨核细胞的杀伤作用，且可快速升高血小板计数，帮助血小板计数低下的患者快速渡过出血危险期
[4]
，为临床上应对血小板减少症提供了极大的便利。
rhTPO研究历程
1958年，Kelemen提出血小板生成素的概念，他发现在血液中有一种能调节血小板数量的细胞因子，称Thrombopoietin（TPO）。
1992年，MetHuia等发现Mpl选择性地表达在巨核系细胞膜上，且C-Mpl可特异性地刺激巨核细胞集落的形成。据析C-Mpl是调节巨核系造血特异性物质的受体，也是内源性TPO唯一特异性的功能性受体。
