基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼

近日，Krystal Biotech的全资子公司Jeune Aesthetics宣布了其I期临床试验PEARL-1中关于基因疗法KB301用于眼角皱纹（队列3）和颈部动态皱纹（队列4）治疗的安全性和有效性数据。

KB301是一种可直接皮内注射至皱纹处的基因疗法，该疗法采用Krystal Biotech的创新型、非复制缺陷、非整合的HSV-1载体，将两个拷贝的COL3A1基因递送到皮肤靶细胞中，从而提高III型胶原蛋白表达水平，以应对由于胶原蛋白减少和皮肤细胞外基质损伤而导致的皮肤老化。

在针对颈部动态皱纹治疗的队列4中，共有20名受试者参与，其中2名受试者在完成KB301治疗前退出。剩余的18名受试者在接受了颈部区域的KB301注射后两个月内进行了美容改善评估。结果显示，在两个月时，94%的受试者在Global Aesthetic Improvement Scale (GAIS)上有至少一个等级的改善，28%的受试者达到了两个等级的改善（GAIS是一种用于评估美容治疗效果的工具。它通常由医生或独立观察者基于治疗前后拍摄的照片来进行评分）。受试者自身也报告了从第一个月到第二个月随访期间皱纹改善的情况，并且有94%的受试者报告说他们在治疗两个月后对该疗法改善皮肤老化的满意度有所提高。

在治疗眼角皱纹的队列3中，共有13名受试者参与，其中1名受试者在完成KB301治疗前退出。剩下的12名受试者在眼侧区域接受KB301注射后的两个月内进行了评估。研究结果表明，在两个月时，75%的受试者在GAIS上至少有一个等级的改善，50%的受试者有两个等级的改善。

此外，还观察到了包括皮肤紧致度、水润度和光泽在内的与皮肤相关的多项属性的改善。这些结果支持了KB301有可能改变医美领域治疗方法的观点，并满足对于能够从根本上改善皮肤老化或延缓衰老的需求。

在上述两个队列中，KB301的安全性特征与先前在队列1和队列2中的临床数据以及其他可注射美容产品的安全性数据一致。不良事件主要与注射相关，其程度为轻至中度，且为暂时性的。没有报告与药物相关的严重不良事件。

Jeune Aesthetics公司在研管线

鉴于队列4研究中所取得的积极成果，Jeune Aesthetics公司正在规划推进KB301针对肩部动态皱纹改善的 II 期临床试验。PEARL-1临床试验的主要研究者之一，Steve G. Yoelin 医学博士指出，目前市场上的注射性美容产品主要局限于肉毒素和填充剂，这些产品通过麻痹肌肉或填充皱纹来达到表面的平滑效果，但它们并不能从根本上促进老化皮肤的再生，而基因疗法KB301具有通过增加皮肤内胶原蛋白水平来实质上改善皮肤质量和延缓衰老过程的潜力，这可能将引领医学治疗的新趋势。