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超八成患者年出血率几乎为0！辉瑞血友病基因疗法III期研究成功

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-07-25 16:19

正文

7月24日，辉瑞宣布其基因疗法giroctocogene fitelparvovec治疗中度至重度血友病A成人患者的III期AFFINE研究（NCT04370054）取得了积极结果。

AFFINE研究是一项开放标签、多中心、单臂III期临床研究，旨在评估单次静脉输注giroctocogene fitelparvovec治疗患有中度严重或重度血友病A的成年男性的疗效和安全性。

结果显示，AFFINE研究达到了主要终点，在输注后第12周开始至少15个月的随访期间，患者的总年化出血率（ABR）低于常规凝血因子VIII（FVIII）替代治疗。在单次给予giroctocogene fitelparvovec后，患者的ABR显著降低（1.24 vs 4.73；单侧p值=0.0040）。

该研究也达到了关键的次要研究终点，与常规 FVIII 替代治疗相比显示出了优势。84%的受试者在输注giroctocogene fitelparvovec后的15个月时，维持FVIII活性>5%（单侧p值=0.0086），且大多数受试者FVIII活性≥15%；平均ABR从输注前的4.08降低到输注后的0.07，降幅达98.3%，具有统计学意义（单侧p值<0.0001）。

患者对giroctocogene fitelparvovec耐受性良好。15 例患者（20%）报告了严重不良事件，其中10例患者（13.3%）报告的13 个不良事件与治疗相关。治疗相关的不良事件在临床治疗后得到解决。

Giroctocogene fitelparvovec 是一种新型的基因疗法，包含AAV6（重组腺相关病毒AAV血清型6）载体和经过修饰的B结构域缺失的人FVIII基因，使患者能够长时间内自行产生FVIII。Giroctocogene fitelparvovec 已获得美国FDA）的快速通道和再生医学先进疗法资格，以及美国和欧盟的孤儿药资格认定。2019年底，辉瑞和Sangamo Therapeutics公司达成合作，由辉瑞承担giroctocogene fitelparvovec的关键研究及潜在的全球商业化工作。