百济神州(BeiGene)，一家致力于分子靶向和免疫肿瘤研究的生物制药公司，于2017年7月5号宣布其PD-1抑制剂BGB-A317已进入至关重要的临床试验阶段。BGB-A317是由百济神州开发用于治疗膀胱癌的免疫抑制剂类药物，此次临床试验的对象是PD-L1阳性表达且处于治疗初期的晚期或转移性膀胱癌患者。同时，在评估BGB-A317治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤方面的研究也正处在关键阶段。
此外，百济神州(BeiGene)选择与制药业巨头新基(Celgene)达成战略合作伙伴关系，共同开发BGB-A317，而作为极具潜力成为治疗实体瘤best-in-class的药物产品，BGB-A317将扩充新基的产品链。新基可以获得BGB-A317在除亚洲以外地区的授权，加速新基在免疫肿瘤方面的战略部署，而针对BGB-A317更深入的研究将在2018年全面展开。
百济神州在这次合作中将获得新基在华销售ABRAXANE®注射用紫杉醇(白蛋白结合型)，REVLIMID® (来那度胺; 该药预计在2022年成为全球销售额第2名)，VIDAZA®(阿扎胞苷)的独家授权以及约2.63亿美元的预付款。此外，新基公司还将以4.58美元每股的价格收购百济神州3270万或5.9% 的普通股。59.55美元每股的价格相当于百济神州之前11个交易日内美国存托凭证成交量加权平均价格的基础上溢价35%。百济神州可获得高达9.8亿美元的付款(包含研发、注册和销售)及BGB-A317销售版税。
该交易已获得新基公司和百济神州董事会批准。双方预计将于2017年第三季度完成
本次交易，具体完成时间将取决于反垄断法等其他适用条款规定的等待期满或结束。
“对新基来说，此次合作将加快我们在实体肿瘤领域开发‘免疫检查点’抑制剂的研究步伐，同样，该项目的成果还将应用到新基血液系统恶性肿瘤领域PD-L1 FUSION™项目上。新基视中国为非常重要的市场，此次通过与百济神州的合作，我们将完善在华研究，生产流程，同时，深度挖掘市场潜力。”新基CEO Mark J. Alles说道。
百济神州公司CEO兼创始人John V. Oyler说道：“ 在中国，每年大约有55,000至80,000新增膀胱癌患者，其中，化疗无效的膀胱癌患者无法得到有效的治疗，且已有方案的效果欠佳。在意识到患者的诉求之后，我们决定开发BGB-A317来满足患者需求，并期待能够在中国展开更广泛的临床试验。在与新基达成战略合作方面，鉴于百济神州在中国已有一定数目的潜在药物处于试验关键阶段，我们认为借助这次重要的转型契机，可以帮助百济神州成为商业化公司，并且公司的成功转型也可以为后续产品上市铺平道路，这样的合作符合双方利益，今后两家公司将携手为中国甚至全球患者提供更多治疗方案。”
百济神州首席医学官(CMO) AmyPeterson，M.D.说道： “BGB-A317作为公司开发的PD-1抑制剂，在本轮临床试验中，我们将主要考察BGB-A317的有效性和安全性。在此基础之上，我们还将扩大在中国和其他地区临床试验的范围，而形式也是多样的，包括BGB-A317单独给药，BGB-A317联合给药等多种方式。
此次临床试验由复旦大学上海癌症中心的丁伟烨教授负责，主要评估BGB-A317在治疗PD-L1阳性表达且处于治疗初期的晚期或转移性膀胱癌患者时的安全性和有效性。本次试验由独立评估组按照实体瘤疗效评价标准(Response Evaluation Criteria in Solid Tumors Version 1.1)以BGB-A317的总体反应率(overall response rate)为首要重点给出评价。次要重点是是评估BGB-A317在治疗过程中的反应持续时间，疾病控制率，无进展生存期，总生存期，安全性和耐受性。
关于BGB-A317
BGB-A317是免疫检查点抑制剂，为人源单克隆抗体，可以与免疫T-细胞表面的PD-1受体特异性结合，解除对T-细胞的抑制作用，通过恢复免疫系统的正常运行，实现对抗肿瘤的作用。而BGB-A317与目前市面上的PD-1类药物有所不同，BGB-A317被设计用于特异性与Fc gamma受体结合。
百济神州的研发管线
分子靶向制剂：基于肿瘤细胞不同时期所特意表达的特异性为设计基础，百济神州目前有3款处于临床研究的项目，BGB-3111，BTK抑制剂，BGB-283 RAF抑制剂，同时具有EGFR抑制活性，BGB-290 具有高活性的PARP1/2抑制剂。
免疫肿瘤疗法：既利用免疫系统来治疗疾病，百济神州目前主要研究BGB-A317，一款PD-1抑制剂。
联合疗法：靶向肿瘤治疗(Targeted cancer treatment)阻断了肿瘤细胞生长和生存所必需的生化途径或突变蛋白。从历史上看，靶向治疗可以抑制肿瘤进展并诱导肿瘤消亡，从而获得较高的抗肿瘤反应率。肿瘤进展中免疫细胞的复杂性使靶向治疗不能阻碍所有患者抗肿瘤免疫的机制。因此，通过免疫肿瘤制剂与靶向肿瘤治疗结合在理论上可以提供较好的治疗手段。百济神州现有3组处于研究阶段的联合疗法：BGB-3111与Obinutuzumab (Gazyva)联用，治疗外套细胞淋巴瘤肿瘤。BGB-A317与BGB-290联用，用于治疗乳腺癌。BGB-A317与BGB-3111联用治疗淋巴肿瘤。
