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首个!补体C3抑制剂罕见肾病III期研究成功,明年申报上市

医药魔方Info  · 公众号  ·  · 2024-08-09 17:10

正文

8月8日,Apellis Pharmaceuticals和Sobi共同宣布 Pegcetacoplan 治疗 C3 肾小球病 (C3G) 或原发性免疫复合物介导的膜增生 肾小球肾炎 (IC-MPGN) 患者的III 期VALIANT研究取得了积极结果。
该研究 是一项 多中心、 随机、双盲、 安慰剂对照临床试验(n=124) ,评估了 Pegcetacoplan(1080mg,每周2次)治疗12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者的疗效和安全性。 入组患者包括未接受过或已接受肾脏移植的人群。 所有 者在接受26周 的盲法 治疗 可接受开 放标签的 P egcetacoplan治疗。研究的主要终点为第26周时患者的尿蛋白/肌酐比值(uPCR)相比于基线的对数转换比率。

VALIANT研究设计(来源:Apellis 2024H1 PPT)
这是至今为止针对这类患者开展的 一项 最大规模的临床试验,也是唯一一项同时纳入青少年和成人 C3G 或原发性 IC-MPGN 患者的临床试验。
结果显示,该研究达到了主要终点,即Pegcetacoplan组患者的蛋白尿相比安慰剂组减少了68%(p<0.0001)。所有亚组的趋势一致,包括C3G和IC-MPGN、青少年和成年患者以及自体肾脏和移植后肾脏亚组。
该研究也达到了关键的次要终点—— 复合肾终点(稳定的或改善的 估计肾小球滤过 率(eGFR),即 eGFR下降≤15%; uPCR下降≥50% ), 以及在 组织学终点具有微小的意义,即 Pegcetacoplan组 患者达到 肾活检显示C3c染色 减少 和肾功能稳定的比例高于安慰剂组。
此外 ,P egcetaco plan在该研究中 表现出了 良好的安全性和耐受性,与既往情况 一致。 两组之间 的不良事件 (AE) 发生率 、严重 AE 发生率 导致 停药 AE 发生率相似。 没有患者出现因 荚膜细菌导致的 脑膜炎或严重感染
基于以上积极结果, Apellis计划在2025年初向FDA






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