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首个！补体C3抑制剂罕见肾病III期研究成功，明年申报上市

医药魔方Info  · 公众号  ·  · 2024-08-09 17:10

正文

8月8日，Apellis Pharmaceuticals和Sobi共同宣布 Pegcetacoplan 治疗 C3 肾小球病 （C3G） 或原发性免疫复合物介导的膜增生 性 肾小球肾炎 （IC-MPGN） 患者的III 期VALIANT研究取得了积极结果。
该研究 是一项 多中心、 随机、双盲、 安慰剂对照临床试验（n=124） ，评估了 Pegcetacoplan（1080mg，每周2次）治疗12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者的疗效和安全性。 入组患者包括未接受过或已接受肾脏移植的人群。 所有 患 者在接受26周 的盲法 治疗 后 可接受开 放标签的 P egcetacoplan治疗。研究的主要终点为第26周时患者的尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相比于基线的对数转换比率。

VALIANT研究设计（来源：Apellis 2024H1 PPT）
这是至今为止针对这类患者开展的 一项 最大规模的临床试验，也是唯一一项同时纳入青少年和成人 C3G 或原发性 IC-MPGN 患者的临床试验。
结果显示，该研究达到了主要终点，即Pegcetacoplan组患者的蛋白尿相比安慰剂组减少了68%（p<0.0001）。所有亚组的趋势一致，包括C3G和IC-MPGN、青少年和成年患者以及自体肾脏和移植后肾脏亚组。
该研究也达到了关键的次要终点—— 复合肾终点（稳定的或改善的 估计肾小球滤过 率（eGFR），即 eGFR下降≤15%； 且 uPCR下降≥50% ）， 以及在 组织学终点具有微小的意义，即 Pegcetacoplan组 患者达到 肾活检显示C3c染色 减少 和肾功能稳定的比例高于安慰剂组。
此外 ，P egcetaco plan在该研究中 表现出了 良好的安全性和耐受性，与既往情况 一致。 两组之间 的不良事件 （AE） 发生率 、严重 AE 发生率 和 导致 停药 的 AE 发生率相似。 没有患者出现因 荚膜细菌导致的 脑膜炎或严重感染 。
基于以上积极结果， Apellis计划在2025年初向FDA






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