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第二位“10亿美元俱乐部”的AAV

佰傲谷BioValley · 公众号 · · 2025-01-15 12:10

正文

小编有话说

实际上，此前多数AAV基因治疗产品的目标适应症为更罕见的罕见病，同时加上昂贵的价格，使得多款产品销售成绩惨淡，甚至黯然退市。

致使市场对于AAV基因治疗产品的不信任，但是先有诺华的Zolgensma，现有Sarepta的Elevidys，都证实了AAV基因治疗的商业潜力。

相信随着时间的推移，AAV基因治疗带来的更多疾病治愈机会和商业价值的体现，会加剧全球对AAV基因治疗的热情。

日前，Sarepta Therapeutics在2025年摩根大通医疗保健会议（JPM）上，提前预览了其2024年第四季度和全年业绩，报告了其DMD基因治疗Elevidies在2024年大获成功的销售。

根据报告， Elevidys的第四季度净产品收入为3.84亿美元，2024年全年总计为8.21亿美元。

总销售超过10亿美元

值得注意的是，Elevidys的第四季度净产品收入3.84亿美元，环比增长超过110%。Jefferies的一份投资者说明中表示，这一数字超过了此前对于Elevidys的3.34亿美元的普遍收益估计，也超过了Sarepta公司自己的3.2亿美元的销售指导。

另外，Elevidys于2023年6月获得FDA批准，8月正式销售交付。根据Sarepta所披露，Elevidys的2023年总收入为2亿美元。再加上2024年高达8.21亿美元的总收入。

延伸阅读： DMD基因治疗大卖2个亿美元！

自获批上市至今的18个月内， Elevidys 实现了超过10亿美元的销售收入，成功跻身进入“10亿美元俱乐部”。

更可观的未来营收

基于Elevidys在2024年第四季度的强劲表现，Sarepta公司重申了其2025年产品销售指导。 Sarepta公司预计 2025年的总销售收入将达到2 9亿- 31亿美元。

图片来源：参考资料1

BMO分析师预测，到2025年，Elevidys将成为Sarepta的收入的关键驱动力，预计今年的销售额约为20亿美元，可能获得来自欧盟的批准，即将公布的数据可能进一步建立疗效/安全性。

图片来源：参考资料1

实际上，在Sarepta所发布的收益预览中， 预估了Elevidys上市后前30个月的美国营收，预测收入能够达到31亿美元 ，超越市面上所有的AAV基因治疗前30个月在美国营收数据（包括实际营收、预期营收和普遍预期营收）。

尽管 Elevidys的销售额已经超过10亿美元，但是该公司管理层估计，在符合条件的患者中，Elevidys的渗透率不到5%（迄今已给药600万剂），这意味着Elevidys市场份额将超过200亿美元。

延伸阅读：

尽管主要终点未达到，但是FDA批准

参考资料：

1.https://investorrelations.sarepta.com/static-files/a5db37aa-2cfe-46fb-89ce-47d3ae56adaf

2.https://www.biospace.com/business/sarepta-previews-q4-findings-touts-elevidys-earnings-beat

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