1.
试验药物简介
注射用
CX13-608
是蛋白酶抑制剂，本试验的适应症是复发或难治性多发性骨髓瘤。
2.
试验目的
主要目的：评估复发或难治性多发性骨髓瘤患者静脉给予
CX13-608
的耐受性和安全性；确定
CX13-608
静脉给药在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的剂量限制性毒性（
DLT
）和最大耐受剂量（
MTD
），为
II
期临床试验给药方案和给药剂量提供依据。
3.
试验设计
试验分类： 安全性和有效性
试验分期： I期
设计类型： 单臂试验
随机化： 非随机化
盲法： 开放
试验范围： 国内试验
试验人数; 56人
4.
入选标准（必须全部符合）
1 年龄在18~75周岁（包括边界值），性别不限；
2 临床确诊的多发性骨髓瘤患者，且已接受至少两个标准疗程治疗后确认无治疗反应或出现疾病进展/复发的患者；
3 血清中骨髓瘤病变蛋白达可测定水平，即血清M蛋白≥10.0 g/L，或尿M蛋白≥200mg/24h，或血清游离轻链≥100 mg/L；
4 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体力评分0-1分；
5 预计生存时间不少于3个月；
6 在筛查前2周内没有进行过放疗、化疗或免疫治疗者；
7 器官的功能水平必须符合下列要求： a. 骨髓储备：基线的白细胞计数>2.0×109/L，中性粒细胞绝对计数（ANC）>1.0×109/L，血小板>50×109/L，以及血红蛋白>8g/dL； b. 凝血功能：凝血酶原时间（PT）和活化部分凝血活酶时间（APPT）≤2倍正常值上限（ULN）； c. 肝脏功能：血清中白蛋白≥3.0 g/dL；总胆红素、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2×ULN，碱性磷酸酶≤250 IU/L； d. 肾脏：肌酐清除率≥50 mL/min（应用标准的 Cockcroft -Gault 公式）； e. 心脏：左心室射血分数（LVEF）≥ 45% ；心电图基本正常，QT间期（QTcF）男性≤450 ms，女性≤470ms（经Fridericia公式计算校正）；
8 有生育能力的合格患者（男性和女性）必须同意在试验期间和末次用药后至少12周内使用可靠的避孕方法（激素或屏障法或禁欲）；育龄期的女性患者在入选前7天内的血或尿妊娠试验必须为阴性；
9 受试者须在试验前对本研究知情同意，并签署知情同意书。
5.
排除标准（必须全部不符合）
1 非分泌型多发性骨髓瘤患者；
2 浆细胞白血病患者；
3 研究用药开始前14天内接受过任何抗多发性骨髓瘤药物治疗，或研究用药开始前56天内接受过任何试验性的非药物治疗（例如供体白细胞/单核细胞输注）；试验前56天内参加任何药物或医疗器械的临床试验；
4 28天内计划干细胞移植者；
5 受试者筛选前14天内或第一次接受药物治疗时具有2级或以上外周神经病变；
6 既往6个月内有显著的活动性心脏疾病者，包括以下情况：需手术治疗的心绞痛，抗高血压治疗后仍控制不佳的高血压（即收缩压>160 mmHg，舒张压>90 mmHg）；心肌梗塞；II-IV级充血性心力衰竭；1年内曾发生过急性心肌梗死、不稳定心绞痛或变异性心绞痛；
7 在入组前3年内被诊断为其他恶性肿瘤者，以下肿瘤疾病除外：皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、皮肤鳞状上皮细胞癌经治疗已经得到控制者；
8 受试者正处于急性感染期并需要药物治疗；
9 受试者人类免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒螺旋体、乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）检测阳性；
10 受试者既往有明确的精神障碍史；
11 受试者有药物滥用史或吸毒史；
12 无法耐受静脉给药者；
13 妊娠或哺乳期妇女；
14 育龄妇女及有生育能力的男性在接受研究药物期间及研究结束后3个月不能采取有效并且充分的双重避孕措施者；
15 研究者认为患者存在其他可能影响研究结果、干扰其参加整个研究过程的因素，包括曾经或现有的身体状况、治疗或实验室检查异常等；或者研究者认为参加该研究不能使患者获得最大的利益；
16 研究者判断，患者因任何原因不适合参与本研究。
6.
研究者信息
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序号
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机构名称
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主要研究者
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国家
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省（州）
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城市
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1
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