FDA批准第5款CD19 CAR T细胞

大叔快评 · 公众号 · · 2024-11-09 11:03

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2024年11月8 日，Autolus Therapeutics宣布，其新一代 CAR-T 疗法 Aucatzyl （ Obecabtagene autoleucel，obe cel）的生物制剂许可证申请（ BLA ）已获得美国 FDA 批准， 用于治疗复发/难治（r/r）成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者 。新闻稿指出， Aucatzyl 是 FDA 批准的首个无需 REMS 计划（风险评估缓解策略）的 CAR-T 疗法。这是FDA批准的第5款 CD 19 CAR T细胞产品。

Aucatzyl 是一种靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，旨在克服当前 CD19 CAR-T 疗法在临床活性和安全性方面的局限性。 Aucatzyl 被设计具有快速的靶标结合脱落率，以最大程度减少编程 T 细胞的过度激活。

临床试验表明，这种快速的靶标结合脱落率可降低毒性和 T 细胞耗竭，从而改善 r/r 成人 ALL 患者的持久性，并带来高水平的持久缓解。此前， Aucatzyl 已获得 FDA 授予的孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格和优先药物认定（PRIME）。

Aucatzyl 的获批是基于其在成人 r/r B-ALL 中的关键 2 期 FELIX 研究数据。94 名患者至少接受了一次 Obe-cel 治疗。在疗效可评估的患者（n=65）中， 63% 的患者实现了总体完全缓解 (OCR) ，其中包括 51% 的患者在任何时间都处于 CR，12% 的患者在任何时间都处于 CRi。主要疗效结果是 3 个月内完全缓解，42% 的患者实现了完全缓解，中位缓解持续时间 (DOR) 为 14.1 个月。