佩米替尼获日本厚生劳动省批准用于治疗伴FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤成人患者

MedMed医学传播时讯 · 公众号 · · 2024-02-22 22:30

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文章来源：信达生物微信公众号

2023年4月6日，信达生物微信公众号发布信息：信达生物合作伙伴Incyte宣布日本厚生劳动省(MHLW)批准其FGFR抑制剂佩米替尼用于治疗伴FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤(MLNs)成人患者。这是继2021年MHLW批准佩米替尼用于治疗伴FGFR2融合、癌症化疗后恶化的不可切除胆道癌(BTC)患者后又一获批的适应症。

本次批准基于一项多中心、开放、单臂的II期FIGHT-203临床研究，评估了佩米替尼在41例伴FGFR1重排的MLNs患者中的安全性和有效性。这些患者可能在同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)或疾病缓解治疗后复发，或者不适合allo-HSCT或其他疾病缓解治疗。每日一次口服佩米替尼13.5mg，连续给药，或间歇给药（给药2周/停药1周）。主要终点为完全缓解率(CR)，次要终点包括总缓解率(ORR[CR+PR])、完全细胞遗传学缓解(CCyR)、部分细胞遗传学缓解(PCyR)和安全性。

研究结果显示，所有患者中完全缓解率为62.5%(95%CI: 45.8-77.3)，连续给药患者的完全缓解率为66.7%(95%CI: 46.0-83.5)。最常见的不良反应为高磷血症(70.7%)、脱发(56.1%)、腹泻(43.9%)和口腔炎(43.9%)。