中国Biotech「硬核科技崛起」的一次标志性事件

清场式领先，在创新药领域是认真的。

全球首个 PD-1 抑制剂 O 药抢先圈地，建造起宽广的专利高墙，使得后来者（默沙东、罗氏、阿斯利康、再生元 / 赛诺菲）无法绕开， BMS/ 小野制药收过路费收到手软。默沙东曾经主动挑战 O 药专利，战火从欧洲专利局一路蔓延到美国，最终 BMS/ 小野制药胜出。

中国 Biotech 首次取得类似胜利。

科济药业拥有的全球首个 GPC3 CAR-T 治疗方法的授权专利，于 2023 年被海外两家药企在欧洲发起专利挑战。经过一年半的审查，于 2025 年 2 月下旬，经欧洲专利局裁定，科济药业成功捍卫 GPC3 CAR-T 治疗方法专利的核心技术方案：采用氟达拉滨 + 环磷酰胺清淋方案后给予 GPC3 CAR-T （自体或异体）治疗肝癌、肺癌、乳腺癌、胃癌、卵巢癌等实体瘤。

专利保护范围足够宽广，致使国际药企无法绕开，未来商业化相关产品需向科济药业支付专利许可费。

这是中国创新药史上一次标志性事件。一是国内生物科技已具备硬核的原始创新能力，从 fast-follow 跨入 first-in-class 阶段；二是 " 专利即核心竞争力 " 的商业逻辑开始显现。

创新药行业的商业觉醒经历 3 个阶段，最初只看见销售收入，然后重视 BD 价值，现在应该发现专利也具有巨大的商业价值。

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原创硬核科技

SOTIO Biotech与另外一家公司 ，针对科济药业 GPC3 CAR-T 治疗方法的授权专利向欧洲专利局提交专利无效请求。面对海外大厂的金牌律师，科济药业的专业团队通过详实的实验数据及法律论证成功守擂，这背后是硬核的科技原创实力在支撑。

科济药业是全球第一个成功识别、验证和报告 GPC3 和 Claudin18.2 可作为 CAR-T 治疗靶点的公司，率先在实体瘤 CAR-T 领域 " 无人区 " 实现突破，其 GPC3 CAR-T 用于实体瘤的临床试验在全球范围内首个启动，其 Claudin18.2 CAR-T 则有望成为全球首款上市的实体瘤 CAR-T 疗法。

GPC3 （磷脂酰肌醇蛋白聚糖 -3 ）是一种癌胚抗原，是多种恶性肿瘤的生物标志物，尤其在高达 70-80% 的肝癌中表达，被认为是能够精准打击肝癌细胞的钻石靶点。早在 2014 年，科济药业创始人李宗海博士的团队率先开发针对 GPC3 的 CAR-T 细胞，随后协同上海交大医学院附属仁济医院开展国际上首个针对肝癌的 CAR-T 细胞临床研究。

2023年7月发表于 Cancer Communications 的文章，报告了科济药业靶向GPC3 CAR-T细胞治疗晚期肝癌实现长期无病生存的案例。此2例晚期HCC患者在入组时已合并下腔静脉癌栓，其中1例同时合并腹膜后淋巴结转移，预期治疗结局很不乐观。然而命运大逆转，患者在经局部治疗联合CAR-T细胞输注后效果显著，在长期随访期间均呈无瘤状态。截至2023年9月随访时，2名患者已实现逾7年无病生存。

太震撼了。

首个在中国境内中国人自主研发的用于 CAR-T 治疗有效的实体瘤靶点，临床研究做得最早，做得扎实，有大量数据支撑，科济药业围绕 GPC3 CAR-T 构建了一道严密且强力的专利保护网，让开发竞品的海外药企有被困住的惆怅，由于在美国挑战专利更难，他们选择在欧洲发难。

挑战者之一 SOTIO Biotech 成立于 2010 年，是 PPF 集团旗下公司，其核心管线 BOXR1030 是一种靶向 GPC3 表达的肿瘤的代谢增强型 CAR-T 细胞疗法，在进行 1/2 期 DUET-01 试验，主要针对肝癌、肺鳞癌和脂肪肉瘤。阿斯利康 GPC3 CAR-T 疗法 C-CAR031 临床试验数据亮相 2024 ASCO 大会，在所有剂量水平（ DLs ）的晚期肝癌患者中实现 91.3% 的疾病控制率（ DCR ）和 56.5% 的客观缓解率（ ORR ），在 DL4 的患者中， ORR 为 75.0% 。武田制药与 Noile-Immune Biotech 合作开发的 GPC3 CAR-T 疗法 TAK-102 ，也在 2024 ASCO 大会上披露临床数据，共纳入 11 例患者，其中 8 例肝癌患者，结果显示： 5 例患者病情稳定（ SD ），在达到病情稳定的患者中，肿瘤最大减少 26.4% 。

科济药业在欧洲击退挑战方后，专利保护网更加牢固。